2023 New FDA Approved Drugs (January-April, 14종)

2023년 1월~4월사이에 미국 FDA에서 판매허가를 받은 14종의 약물을 소개합니다. (2개월마다 업데이트 됩니다)

 

1. Lecanemab (Leqembi), Humanized monoclonal antibody
2. Bexagliflozin (Brenzavvy for human, Bexacat for cat)
3. Pirtobrutinib (Jaypirca)
4. Elacestrant (Orserdu)
5. Daprodustat (Duvroq, Jesduvroq)
6. Velmanase alfa (Lamzeda), Recombinant human enzyme
7. Sparsentan (Filspari)
8. Omaveloxolone (Skyclarys)
9. Zavegepant (Zavzpret)
10. Trofinetide (Daybue)
11. Retifanlimab (Zynyz), Humanized monoclonal antibody
12. Rezafungin (Rezzayo)
13. Leniolisib (Joenja)
14. Tofersen (Qalsody), antisense oligonucleotide

 

저분자화합물의약품 10종, 단일클론항체신약(monoclonal antibody) 2종, 효소대체요법제 (Recombinant human enzyme) 1종, antisense oligonucleotide 기반 유전자 치료제 1종.

 

1. 성분명(제품명) : Lecanemab (Leqembi)

개발사 : Eisai & Biogen

적응증 : 알츠하이머 및 경증 알츠하이머로 인한 경도인지장애(MCI) 치료 목적으로 2주마다 정맥내 주입

작용기전 : 항아밀로이드베타 (Amyloid beta-directed monoclonal antibody)

약물유형 : Humanized monoclonal antibody

 

2. 성분명(제품명) : Bexagliflozin (Brenzavvy for human, Bexacat for cat)

개발사 : TheracosBio.

적응증 : 제2형 당뇨병 치료제. (흥미롭게도 고양이 당뇨치료제로도 2022년 FDA허가취득  by Increvet Inc.)

작용기전 : Sodium-Glucose co-Transporter 2 (SGLT2) inhibitor

약물구조

 

3. 성분명(제품명) : Pirtobrutinib (Jaypirca)

개발사 : Eli Lilly

적응증 : 항암제 (to treat mantle cell lymphoma)

작용기전 : First and only non-covalent (reversible) BTK Inhibitor

약물구조

 

4. 성분명(제품명) : Elacestrant (Orserdu)

개발사 : Stemline Therapeutics, Inc.

적응증 : 유방암 (ER-positive, HER2-negative, ESR1-mutated advanced or metastatic breast cancer)

작용기전 : 경구용 Estrogen Receptor Antagonist (Selective Estrogen Receptor Modulator (SERM) and Selective Estrogen Receptor Degrader (SERD)

약물구조

 

5. 성분명(제품명) : Daprodustat (Duvroq, Jesduvroq)

개발사 : GlaxoSmithKline

적응증(indication) : 만성 신부전(CKD) 관련 빈혈증

작용기전 : HIF prolyl-hydroxylase inhibitor

약물구조

 

6. 성분명(제품명) : Velmanase alfa (Lamzeda)

개발사 : 키에시(Chiesi)

적응증 : 알파-만노사이드축적증 (mild to moderate alpha-mannosidosis)

작용기전 : 유전자변이 때문에 체내 당분해효소인 (human lysosomal alpha-mannosidase)의 결핍을 가진 환자의 비신경계 증상을 치료하기 위해 재조합 알파-만노시데이즈(alpha-mannosidase)를 주사로 보충 (최초의 효소 대체 요법제)

약물유형 : 인체에 부족한 효소를 유전자 재조합 이용하여 합성 투여하는 효소 대체 요법제 (Recombinant human lysosomal alpha-mannosidase enzyme)

 

7. 성분명(제품명) : Sparsentan (Filspari)

개발사 : 트래비어 (Travere Therapeutics)

적응증 : IgA신증(Immunoglobulin A nephropathy, IgAN)으로 인한 단백뇨(proteinuria) 증상개선

작용기전 : Endothelin and angiotensin II receptor dual antagonist

약물구조

 

8. 성분명(제품명) : Omaveloxolone (Skyclarys)

개발사 : 리아타 파마슈티컬스(Reata Pharmaceuticals)

적응증 : 프리드리히 운동실조증(Friedreich‘s Ataxia: 신경계에 진행성 손상유발하여 근육약화, 언어능력의 어려움이나 심장병을 초래하는 유전병)

작용기전 : Nrf2(antioxidative transcription factor) 활성화 및 NF-κB(pro-inflammatory transcription factor) 저해작용

약물구조

 

9. 성분명(제품명) : Zavegepant (Zavzpret)

개발사 : Pfizer

적응증 : 급성 편두통(migraine) 치료용 비강분무제(nasal spray)

작용기전 : Calcitonin gene-related peptide receptor antagonist

약물구조

 

10. 성분명(제품명) : Trofinetide (Daybue)

개발사 : 아카디아 파마슈티컬스(Acadia Pharmaceuticals)

적응증 : 레트증후군(Rett syndrome: MECP2유전자 돌연변이에 의한 희귀 신경발달장애질환)

작용기전 : 인슐린성장인자-1(IGF-1)의 아미노기 말단 tri-peptide (glycine-proline-glutamate) 합성 유사체로 신경 조직에 염증을 줄여 자극의 전파를 도와줌 (정확한 작용 기전은 아직 밝혀지지 않음)

약물구조

 

11. 성분명(제품명) : Retifanlimab (Zynyz)

개발사 : Incyte

적응증 : 전이성 또는 재발성 국소진행 메르켈 세포암 (Merkel cell carcinoma) 치료 항암제

작용기전 : PD-1 면역관문억제제 (immune checkpoint inhibitor)

약물유형 : PD-1(programmed death receptor-1)–blocking monoclonal antibody

 

12. 성분명(제품명) : Rezafungin (Rezzayo)

개발사 : 시다라 테라퓨틱스 (Cidara Therapeutics)

적응증 : 에치노칸딘(Echinocandins) 계열 항진균제(antifungal), 침습성 칸디다증 치료 (주 1회 투여 주사제)

작용기전 : 진균의 세포벽 생합성 저해 (inhibit the synthesis of β-glucan in the fungal cell wall via noncompetitive inhibition of the enzyme 1,3-β glucan synthase)

약물구조

 

13. 성분명(제품명) : Leniolisib (Joenja)

개발사 : 파밍그룹 (Faming Group)

적응증 : 희귀 면역결핍증인 활성화 포스포이노시타이드 3-인산화효소 델타(PI3Kẟ) 증후군(APDS) 치료

작용기전 : oral, selective PI3K-delta(phosphoinositide 3-kinase delta) inhibitor

약물구조

 

14. 성분명(제품명) : Tofersen (Qalsody)

개발사 : Ionis Pharmaceuticals & Biogen

적응증 : 수퍼옥사이드디스뮤타제1(SOD1) 유전자변이를 가진 근위축성측삭경화증(SOD1-ALS, 루게릭병)

작용기전 : 변이 SOD1 유전자에서 전사된 SOD1 메신저리보핵산(mRNA)과 결합해 독성 SOD1 단백질의 생성을 저해하는 안티센스올리고뉴클레오티드(antisense oligonucleotide) 기반 유전자 치료제

약물유형 : 안티센스올리고뉴클레오티드(antisense oligonucleotide) 기반 유전자 치료제

 

2개월마다 업데이트 됩니다.

참고자료(바로가기) US/ FDA : Novel Drug Approvals for 2023

 

작성 : 이현규 (한국화합물은행)