연구동향

척수 근 위축증을 치료할 수 있을까?

작성자
관리자
작성일
2016-08-18 09:55
조회
3189

척수 근 위축증은 유전적인 요인으로 정상적인 survival motor neuron (SMN)이 유지되지 않아 발생되는 질환이다. PTC Therpeutics에서는 HTS에서 Hit로 발견된 coumarin 유도체의 합성과 SAR을 통하여 동물실험에서도 유의한 효과를 보이는 물질들을 발견하였다이 물질들을 질병을 나타내는 생쥐에 경구로 매일 투여한 결과 용량에 비례하여 질병과 관계있는 조직에서SMN의 양이 증가하였고 평균수명도 연장되었다.

"Discovery and Optimization of Small Molecule Splicing Modifiers of Survival Motor Neuron 2 as a Treatment for Spinal Muscular Atrophy"

J. Med. Chem. 2016, 59, 6070?6085.

 

DOI: 10.1021/acs.jmedchem.6b00460