2023년 미국 FDA에서 판매 허가를 받은 신약 소개 (9월~12월, 2023)

2023년 9월~12월 사이에 미국 FDA에서 판매 허가를 받은 20종의 신약을 소개합니다.

2023년 7월~8월 사이에 미국 FDA에서 판매 허가를 받은 9종의 신약에 대한 정보(바로가기)

2023년 5월~6월 사이에 미국 FDA에서 판매 허가를 받은 12종의 신약에 대한 정보(바로가기)

2023년 1월~4월 사이에 미국 FDA에서 판매 허가를 받은 14종의 신약에 대한 정보(바로가기)

20종 약물 리스트

1. Wainua (Eplontersen) Ligand-Conjugated Antisense oligonucleotide

2. Birch triterpenes (Filsuvez) 천연물 소재 국소 연고제

3. Iptacopan (Fabhalta) 저분자 화합물

4. Nirogacestat (Ogsiveo) 저분자 화합물

5. Capivasertib (Truqap) 저분자 화합물

6. Efbemalenograstim alfa-vuxw (Ryzneuta) 호르몬 단백질 제재

7. Repotrectinib (Augtyro) 저분자 화합물

8. Taurolidine and heparin (DefenCath) 카테터 고정액

9. Fruquintinib (Fruzaqla) 저분자 화합물

10. Toripalimab-tpzi (Loqtorzi) monoclonal antibody

11. Mirikizumab-mrkz (Omvoh) monoclonal antibody

12. Vamorolone (Agamree) 저분자 화합물

13. Bimekizumab (Bimzelx) monoclonal antibody

14. Zilucoplan (Zilbrysq) 저분자 화합물

15. Etrasimod (Velsipity) 저분자 화합물

16. Nedosiran (Rivfloza) small interfering RNA

17. Cipaglucosidase alfa-atga (Pombiliti) 효소 대체요법제(Enzyme Replacement Therapy)

18. Gepirone (Exxua) 저분자 화합물

19. Momelotinib (Ojjaara) 저분자 화합물

20. Motixafortide (Aphexda) 저분자 화합물

 

20종의 약물을 유형별로 보면,

(1) 저분자 화합물 의약품 11종

(2) 천연물 소재 약품 1종

(3) 단일클론항체신약 (monoclonal antibody) 3종

(4) small interfering RNA (siRNA) 1종

(5) Ligand-Conjugated Antisense oligonucleotide 1종

(6) 효소 대체요법제 (Enzyme Replacement Therapy) 1종

(7) 호르몬 단백질 제재 1종

(8) 카테터 고정액 1종

 

 

아래에 약물별로 성분명(상품명), 적응증, 작용기전, 약물유형에 대하여 정리하였습니다.

 

1. 성분명(제품명) : Wainua (Eplontersen)

개발사 : 아스트라제네카(Astrazeneca) & 아이오니스 제약(Ionis Pharmaceuticals)

적응증 : 트랜스티레틴 가족성 아밀로이드성 다발신경병증 (Hereditary ATTR amyloidosis with polyneuropathy, ATTR-PN). ATTR-PN은 트랜스티레틴 유전자의 돌연변이에 의해 생성된 비정상적인 단백질이 말초 신경계에 쌓여 신경기능 등의 퇴화를 일으키는 희귀질환. ATTR 신경병증은 뇌를 제외한 신경과 척수에 손상을 입히며, 적절히 치료되지 않을 경우 일반적으로 10년 이내에 사망으로 이어질 수 있다.

작용기전 : 트랜스티레틴 단백질 생성을 감소시키도록 설계된 간 타깃 리간드 접합 안티센스 올리고뉴클레오타이드(LICA: Ligand-Conjugated Antisense oligonucleotide) 의약품. 한 달에 한 번, 자동주입기를 통해 자가투여.

약물유형 : 리간드 접합 안티센스 올리고뉴클레오타이드(LICA: Ligand-Conjugated Antisense oligonucleotide)

 

2. 성분명(제품명) : 자작나무 추출물: birch triterpenes (Filsuvez)

개발사 : 키에시(Chiesi, 이탈리아)

적응증 : 수포성 표피박리증(JEB: Junctional Epidermolysis Bullosa) 또는 이영양성 수포성 표피박리증(DEB: Dystrophic Epidermolysis Bullosa)을 앓고 있는 6개월 이상 소아와 성인에게 사용이 가능한 국소 치료제. (유럽에서도 올해 6월 JEB와 DEB를 적응증으로 승인받은 바 있음) 수포성 표피박리증은 피부를 만지기만 해도 피부가 찢어져 상처가 나거나 물집이 잡히는 증상을 보이며, 극심한 통증을 유발한다.

작용기전 : 자작나무껍질에서 건조추출한 베툴린(betulin) 성분의 연고제로, 표피를 재생하는 역할을 하는 각질세포(keratinocyte)를 상처로 이동시켜 피부세포의 재생을 촉진하는 기전. 상처부위를 드레싱할 때 국소적으로 도포하는 방식으로 기존 치료제과 병용해 사용가능.

약물유형 : 자작나무껍질 추출물(birch triterpenes)을 주성분으로 한 천연물 소재 국소 연고제.

 

3. 성분명(제품명) : Iptacopan (Fabhalta)

개발사 : 노바티스(Novartis)

적응증 : 최초의 경구용 ‘발작성 야간 혈색소뇨증(PNH: Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria)’ 치료제. PNH는 적혈구가 불안정해져 파괴되는 질환으로, 적혈구 수치가 낮아지면서 빈혈, 혈색소뇨, 혈전증, 골수기능부전증 등의 증상을 유발한다.

작용기전 : 면역계의 보체계의 대체경로(alternative complement pathway)에서 작용하는 C5 보체인자 B(CFB)를 저해하여 보체 활성화를 억제하는 작용기전을 가진다. 보체는 면역 반응에 관여하는 단백질로, PNH의 경우 보체가 비정상적으로 활성화되어 적혈구를 공격하게 되는데 입타코판은 이러한 보체 활성화를 억제하여 적혈구 파괴를 막고 빈혈을 개선한다.

약물구조 

4. 성분명(제품명) : Nirogacestat (Ogsiveo)

개발사 : 스프링웍스(SpringWorks Therapeutics, 미국)

적응증 : 전신 치료가 필요한 진행성 ‘데스모이드종양(desmoid tumors)’ 성인 환자의 치료제 (경구용). 데스모이드종양은 국소적으로 공격적이고 침습적인 연조직 종양으로 상당한 이환율을 야기할 수 있으며 중요 구조에 영향을 미칠 경우 치명적일 수 있다.

작용기전 : 경구용 선택적 감마 세크레타제 억제(gamma secretase inhibitor). 감마 세크레타제는 데스모이드 종양 및 난소과립세포종의 성장에 기여하는 활성 경로에서 노치(Notch)를 포함한 비롯한 다중 막관통 단백질 복합체 절단(분해), 활성화시켜 종양의 성장을 유도한다. 또한 감마 세크레타아제는 막결합 B세포성숙항원(BCMA)을 직접 절단하여 세포 표면에서 BCMA 세포외 도메인(extracellular domain. ECD)을 방출한다. 따라서 Ogsiveo는 감마 세크레타제를 억제함으로써 많은 양의 노치 단백질을 줄일 수 있고, 세포막에 결합된 BCMA를 보존할 수 있으며, 가용성 BCMA ECD의 수준을 감소시킨다.

약물구조

 

5. 성분명(제품명) : Capivasertib (Truqap)

개발사 : 아스트라제네카(AZ)

적응증 : 국소 진행성 또는 전이성 HR+, HER2- 유방암 성인 환자의 치료. Truqap과 파슬로덱스(Faslodex, 성분명: Fulvestrant) 병용요법으로 허가받음.

작용기전 : 최초의 AKT 유전자 변이를 타깃으로 하는 표적항암제. PIK3CA, AKT1, 또는 PTEN 유전자 하나 이상의 바이오마커 변이를 가진 국소 진행성 또는 전이성 HR+, HER2- 유방암 성인 환자의 치료. 유방암 중 가장 흔한 아형인 'HR+(에스트로겐이나 프로게스테론 수용체 단독 또는 모두 발현) 유방암'은 진행성인 경우 최대 50%에서 PIK3CA, AKT1의 변이 및 PTEN의 변형이 발생한다.

약물구조

 

6. 성분명(제품명) : efbemalenograstim alfa-vuxw (Ryzneuta)

개발사 : 에비베 바이오텍 (Evive Biotech, 싱가폴), 중국 이판파마(Yifan Pharmaceutical)의 자회사

적응증 : 항암 화학요법제 투여로 유발된 호중구감소증(chemotherapy-induced neutropenia, CIN) 치료제. 화학요법제 시행 후 24시간 뒤 피하주사 하는 지속형 제제. 호중구감소증은 항암 화학요법의 일반적인 부작용으로 감염과 싸우는 기능을 하는 백혈구의 일종인 호중구 수치가 지속적으로 낮아지는 질환.

작용기전 : Ryzneuta는 호중구 전구체의 증식, 분화, 방출을 자극할 수 있는 지속형 과립구 집락자극인자(G-CSF, Granulocyte Colony-Stimulating Factor). 암환자의 면역기능 강화에 도움을 주고, 항암화학요법으로 인한 호중구감소증의 부작용을 예방하며, 부작용 때문에 항암화학요법 약물의 투여를 줄이거나 지연시키는 문제를 피할 수 있어 종양치료 효과에 미치는 영향을 최소화한다.

약물유형 : leukocyte growth factor 호르몬 단백질 제재, 피하주사제(subcutaneous injection)

 

7. 성분명(제품명) : Repotrectinib (Augtyro)

개발사 : 브리스톨마이어스스큅(BMS)

적응증 : 비소세포 폐암 치료제. (성인 국소진행성 또는 전이성 ROS1 유전자 양성 비소세포 폐암 환자 치료제)

작용기전 : ROS1 유전자 융합(fusion)을 표적하는 티로신 인산화효소 저해제(TKI: tyrosine-protein kinase inhibitor) 계열의 경구용 항암제. ROS1은 Proto-oncogene tyrosine-protein kinase를 발현하는 유전자로서, 다른 유전자에 융합하거나 끼어들어 암을 유발한다.

약물구조

 

8. 성분명(제품명) : taurolidine and heparin (DefenCath)

개발사 : 코메딕스(CorMedix Inc. 미국)

적응증 : 신부전 환자가 중심정맥 카테터(catheter)를 통해 혈액투석을 받을 때 환자의 생명을 위협하는 혈류감염 방지.

작용기전 : 신부전으로 만성(일상적) 혈액투석을 받는 환자의 중심정맥관(central venous catheter, CVC)을 통한 카테터사용 관련 혈류감염(catheter-related bloodstream infections, CRBSIs) 발생을 줄이기 위하여 항균제(타우로리딘)와 항응고제(헤파린)를 복합한 카테터 고정액(catheter lock solution, CLS).

약물유형 : 헤파린(항혈전제) + 타우로리딘(광범위 항균제) 복합물, 무균·무보존제 수성 솔루션.

taurolidine 구조

 

9. 성분명(제품명) : Fruquintinib (Fruzaqla)

개발사 : 다케다제약(Takeda, 일본) & 허치메드(Hutchmed, 중국)

적응증 : 바이오마커의 상태에 관계없이 치료이력이 있는 전이성 대장암(MCRC: Metastatic Colorectal Cance) 환자 2차 치료제. 이전에 플루오로피리미딘, 옥살리플라틴, 이리노테칸 기반 화학요법과 항 VEGF 치료를 받은 적이 있으며 RAS 정상형이고 적절한 경우 항 EGFR 치료를 받은 적이 있는 성인 전이성 대장암 환자를 위한 경구용 표적 치료제

작용기전 : 선택적 혈관내피 성장인자 VEGFR 1/2/3 저해제

약물구조

 

10. 성분명(제품명) : Toripalimab-tpzi (Loqtorzi)

개발사 : 준시 바이오사이언스(Junshi Biosciences, 중국) & 코헤러스 바이오사이언스(Coherus Biosciences, 미국)

적응증 : 전이성 또는 국소 진행성 비인두암(Nasopharyngeal Carcinoma, NPC)환자의 1차 치료를 위해 시스플라틴 및 제시타빈과 병용사용

작용기전 : PD-1(Programmed death receptor-1) 면역관문 억제제

약물유형 : PD-1 monoclonal antibody

 

11. 성분명(제품명) : Mirikizumab-mrkz (Omvoh)

개발사 : 릴리(Eli Lilly, 미국)

적응증 : 궤양성 대장염 치료제

작용기전 : 인터루킨-23(Interleukin-23: IL-23) 억제

약물유형 : monoclonal antibody

 

12. 성분명(제품명) : Vamorolone (Agamree)

개발사 : 산테라 파마슈티컬스(Santhera Pharmaceuticals, 스위스) & 캐털리스트파마슈티컬스(Catalyst Pharmaceuticals, 미국)

적응증 : 2세 이상 소아와 성인 뒤센 근이양증(DMD: Duchenne muscular dystrophy) 환자를 대상으로 경구용(내복) 현탁액. 듀센 근이영양증(DMD)은 근육세포를 온전하게 유지하는데 도움이 되는 디스트로핀(dystrophin)이라는 단백질의 변화로 인해 진행성 근육 퇴화와 결함이 특징인 유전적 질환.

작용기전 : 염증경로를 강력하게 억제하는 항염증제. 체중 증가와 저신장, 골밀도 감소 등 부작용 문제가 있는 기존 코르티코스테로이드제의 부작용 문제를 줄인 신규 합성스테로이드.

약물구조

 

13. 성분명(제품명) : Bimekizumab (Bimzelx)

개발사 : 유씨비(UCB, 벨기에)

적응증 : 전신요법 또는 광선요법을 필요로 하는 성인의 중등도에서 중증 판상 건선(Plaque Psoriasis) 치료제

작용기전 : 염증을 유발하는 두 가지 주요 사이토카인인 인터루킨-17A와 인터루킨-17F를 선택적으로 억제하는 최초이자 유일한 건선 치료제. 임상 3상에서 기존 치료제인 '휴미라(Humira, Adalimumab)'와 '스텔라라(Stelara, Ustekinumab)'보다 우수한 약효를 보임. Bimzelx는 최소 40억유로(약 5조7000억원)의 매출을 올릴 것으로 전망된다.

약물유형 : humanized anti-IL17A, anti-IL-17F, and anti-IL17AF monoclonal antibody

 

14. 성분명(제품명) : Zilucoplan (Zilbrysq)

개발사 : 유씨비(UCB, 벨기에)

적응증 : 항-아세틸콜린 수용체(AChR) 또는 항 근육 특이 티로신 인산화효소(MuSK) 항체 양성을 나타내는 성인 전신성 중증 근무력증(gMG: generalized Myasthenia Gravis) 환자들을 위한 피하주사형 치료제. (전신성 중증 근무력증은 드물게 나타나는 만성 자가면역성 신경근 장애의 일종).

작용기전 : 보체(補體) C5를 표적 저해 하는 고리형 펩타이드 저해제. (cyclic peptide that binds to the protein complement component 5 (C5) and inhibits its cleavage into C5a and C5b). 보체 C5 억제를 통하여 신경근 접합부에 대한 보체 매개 손상을 억제.

약물유형 : 프리필드 시린지(prefilled-syringe) 제형으로 1일 1회 자가 투여.

약물구조

 

15. 성분명(제품명) : Etrasimod (Velsipity)

개발사 : 화이자(Pfizer, 미국)

적응증 : 중등도에서 중증의 활동성 궤양성 대장염 성인 환자 치료제. 궤양성 대장염은 장내에 정상적으로 존재하는 세균에 대한 우리 몸의 과도한 면역 반응으로 발생하는 일종의 자가면역 질환

작용기전 : 선택적 스핑고신-1 포스페이트(sphingosine-1-phosphate, S1P) 수용체 조절제. S1P은 포유류의 많은 세포내 신호 전달 인자로, 림프구, 뇌 및 심장, 혈관 및 기관지의 신호 전달 경로에 작용한다. Velsipity는 S1P에 작용하여 과도한 체내 면역 체계의 활성을 저해함.

약물구조



 

16. 성분명(제품명) : Nedosiran (Rivfloza)

개발사 : 노보 노디스크(Novo Nordisk, 덴마크)

적응증 : 희귀 유전질환인 제1형 원발성 고옥살산뇨증(primary hyperoxaluria type 1, PH1) 치료제. (9세 이상의 신장기능이 보존된 어린이와 성인의 옥살산염 수치를 낮치기 위한 치료제로 승인) 원발성 고옥살산뇨증은 옥살산의 축적을 막는 효소의 기능이 저하되어 신장 및 다른 장기에 축적되고, 그 결과로 소변과 혈액에서 옥살산염이 증가하는 희귀한 유전적 대사 이상 질환으로 제1형에서 제3형까지 3가지 아형으로 구분된다. 증상으로는 콩팥, 요관, 방광, 요도로 이루어진 요로에 돌을 형성하여 신장 결석을 유발한다. 제1형과 제2형 원발성 고옥살산뇨증에서는 신장 전체가 석회화되는 신석회증이 초래되기도 한다. 이 경우 신부전으로 인한 성장 지연이 나타나게 되며 적절한 치료를 받지 않을 경우 대부분의 환자가 20세 이전에 사망한다.

작용기전 : PH1 환자에서 옥살산염 과다 생산을 유발하는 글리옥실산 대사 경로의 최종 공통 단계를 촉매하는 간 효소인 젖산 탈수소효소(LDH)의 발현을 억제

약물유형 : 옥살산의 생성을 활성화는 간 젖산 탈수소효소(LDH)를 억제하는 RNA 간섭(RNAi) 치료제 (LDHA-directed small interfering RNA). 1개월에 1회 피하 주사 형태로 투약

 

17. 성분명(제품명) : Cipaglucosidase alfa-atga (Pombiliti)

개발사 : 아미커스 테라퓨틱스 (Amicus Therapeutics, 미국)

적응증 : 후기발병형 폼페병(late-onset Pompe disease, LOPD) 성인 환자의 치료제로 미글루스타트(Miglustat, 상품명: Opfolda)와 병용하는 요법제로 승인됨. 폼페병은 글리코겐을 분해하는 효소인 산성 알파 글루코시다제(acid α-glucosidase enzyme, GAA) 효소의 결핍으로 인해 발생하는 희귀병으로 GAA 수치가 감소하면 근육 세포의 리소좀에 글리코겐이 축적되며 글리코겐 축적은 근육 위축 및 손상을 유발하여 호흡부전과 심근병증을 일으키는 질환이다.

작용기전 : Pombiliti는 재조합 휴먼 알파-글루코시다제(rhGAA: recombinant human acid alpha-glucosidase) 효소의 일종으로 글리코겐을 분해하는 산성 알파-글루코시다아제 효소 대체 요법제이며 폼빌리티와 함께 사용되는 미글루스타트는 혈액 속에서 효소가 안정화되도록 작용한다.

약물유형 : 장기 지속형 효소 대체요법제(ERT: Enzyme Replacement Therapy). 재조합 휴먼 알파-글루코시다제(rhGAA: recombinant human acid alpha-glucosidase) 효소. 정맥주사로 4시간 동안 투여하며 반드시 미글루스타트 캡슐과 함께 사용해야 함.

 

18. 성분명(제품명) : Gepirone (Exxua)

개발사 : 파브르-크레이머 파마슈티컬스 (Fabre-Kramer Pharmaceuticals, 미국)

적응증 : 성인의 주요 우울장애 치료

작용기전 : 선택적 5HT-1A 수용체 작용제 (Selective 5HT-1A agonist). 기존의 가장 많이 사용되는 선택적 세로토닌 재흡수 억제제(Selective Serotonin Reuptake Inhibitor, SSRI) 계열 우울증 치료제의 단점인 성기능장애 또는 체중증가와 같은 부작용 최소화한 약제.

약물구조

 

19. 성분명(제품명) : Momelotinib (Ojjaara)

개발사 : GSK (GlaxoSmithKline, 영국)

적응증 : 1일 1회 복용하는 경구용 골수섬유증(Myelofibrosis) 치료제. 새로 진단되거나 이전에 치료를 받은 전력이 있는 빈혈 증상 동반 골수섬유증 성인 환자에 대한 치료제 (intermediate or high-risk myelofibrosis in adults with anemia). 골수섬유증은 골수가 섬유화되어 혈액세포의 정상적인 생산기능에 장애를 일으키는 심각한 질환으로 비정상 모양의 적혈구, 빈혈 및 비장 비대를 초래한다.

작용기전 : JAK1/JAK2 및 액티빈 A 수용체 1형(ACVR1 or ALK2) 억제제. JAK1/JAK2 및 ACVR1 세 가지 신규 신호전달경로를 저해하는 작용기전을 가진 약물로, JAK1 및 JAK2를 저해함에 따라 전신증상과 비종을 개선하고, ACVR1을 저해함에 따라 골수섬유증 빈혈의 요인으로 작용하는 헵시딘(Hepcidin) 호르몬 수준을 감소시킨다.

약물구조

 

20. 성분명(제품명) : Motixafortide (Aphexda)

개발사 : 바이오라인 (BioLineRx, 이스라엘)

적응증 : 다발성 골수종(multiple myeloma) 성인환자의 이식수술 전 이식할 조혈모세포의 채집을 돕는 가동화 촉진제 (hematopoietic stem cell mobilizer). 피하 주사제.

작용기전 : 자가조혈모세포이식(ASCT: Autologous Stem Cell Transplantation)에서 필그라스팀(Filgrastim, 상품명: Neupogen, G-CSF의 일종)과 병용해서 사용. ASCT 과정에서 조혈모세포를 말초혈액으로 이동시켜 조혈모세포의 가동성을 증가시켜 채집효율을 높임.

약물구조

 

참고자료(바로가기) US/ FDA : Novel Drug Approvals for 2023

작성 : 이현규 (한국화학연구원)