연구동향
척수 근 위축증을 치료할 수 있을까?
작성자
관리자
작성일
2016-08-18 09:55
조회
7068
척수 근 위축증은 유전적인 요인으로 정상적인 survival motor neuron (SMN)이 유지되지 않아 발생되는 질환이다. PTC Therpeutics에서는 HTS에서 Hit로 발견된 coumarin 유도체의 합성과 SAR을 통하여 동물실험에서도 유의한 효과를 보이는 물질들을 발견하였다. 이 물질들을 질병을 나타내는 생쥐에 경구로 매일 투여한 결과 용량에 비례하여 질병과 관계있는 조직에서SMN의 양이 증가하였고 평균수명도 연장되었다.
"Discovery and Optimization of Small Molecule Splicing Modifiers of Survival Motor Neuron 2 as a Treatment for Spinal Muscular Atrophy"J. Med. Chem. 2016, 59, 6070?6085.
DOI: 10.1021/acs.jmedchem.6b00460