• 개발사 : 노보 노디스크 (Novo Nordisk)
• 적응증 : 비만 및 제2형 당뇨병 치료
• 작용기전 & 약물유형 : 장기 지속형 아밀린 유사체(long-acting amylin analogue)인 카그릴린타이드(Cagrilintide) 4mg과 위고비(Wegovy) 주성분인 GLP-1R 효능제 세마글루타이드(Semaglutide) 2.4mg의 복합제 약물, 주 1회 주사제.

2025년 6월 발표된, 비만 및 과체중 환자를 대상으로 한 글로벌 임상 3상 (REDEFINE 1) 결과, 복합제인 CagriSema를 투여했을 때의 체중감소 효과가 각 약물을 단독으로 사용했을 때보다 우수하였음. 68주간 Cagrilintide(2.5mg) 단독 투여 했을 때 11.5% 감소, Semaglutide(2.5mg) 단독 투여시 14.9% 감소. CagriSema(2.4mg/2.4mg) 투여 -> 20.4%) 감소 (논문 바로가기)

또한 2026년 2월에 발표된, 제2형 당뇨병 환자를 대상으로 한 글로벌 3상 임상시험(REIMAGINE 2)에서 혈당 조절과 체중 감소 모두에서 세마글루타이드(Semaglutide) 대비 우월한 효과를 보이는 것으로 나타났다. 당화혈색소(HbA1c) 기준치 8.2%에서 카그리세마 2.4mg/2.4mg 투여군은 68주 후 당화혈색소가 1.91% 포인트 감소. 반면, 세마글루타이드 2.4mg 투여군은 HbA1c가 1.76% 포인트 감소함.

평균 체중 101kg 환자에게서, 카그리세마 2.4mg/2.4mg 투여군은 68주 후 체중이 14.2% 감소하여 세마글루타이드 2.4mg 투여군의 10.2% 감소보다 우수한 결과를 나타냄 (발표자료 바로가기)

• 개발단계 : 노보 노디스크는 2025년 12월, 미국 FDA에 비만 치료제로 품목 허가 신청(NDA)을 완료했으며 FDA의 검토 기간을 고려할 때, 이르면 2026년 하반기 또는 2027년 초에 시장에 출시될 것으로 예상됨
• 2032년 예상 매출액 : 172억 달러
• 약물의 화학구조 : 세마글루타이드(Semaglutide) : 31개의 아미노산으로 구성된 선형 펩타이드 약물. 카그릴린타이드(Cagrilintide) : 37개의 아미노산으로 구성된 펩타이드 약물

• 개발회사 : Eli Lilly
• 적응증 : 경구용 비만 및 제2형 당뇨병 치료제
• 작용기전(약물유형) : 임상 3상 시험에 진입한 최초의 경구용 non-peptide 저분자 GLP-1 수용체 작용제 (GLP-1R Agonist). 주사제 중심의 기존 GLP-1 치료제 대비 복용 편의성과 접근성 우수. 2025년 12월에 FDA 승인을 받은 경구용 위고비 알약(Wegovy pill)에 비해서도 식사나 물 섭취와 관계없이 언제든 복용이 가능한 장점이 있음.
• 개발단계 : FDA 심사중. 2016년 4월 10일 승인여부 결정 예정
• 2032년 예상 매출액 : 118억 달러
• 약물의 화학구조

• 개발사 : Arcellx & Gilead/Kite
• 적응증 : 재발성/불응성 다발성 골수종 (multiple myeloma) 치료제.
• 작용기전 & 약물유형 : BCMA(B-cell maturation antigen) 표적 CAR-T 세포 치료제. 기존 CAR-T 치료제 대비 우수한 내약성과 강력한 효능을 보여주는 차세대 BCMA CAR-T 치료제.

글로벌 임상 2상 (iMMagine-1) 결과, 3회 이상 치료 경험이 있는 재발성/불응성 다발성 골수종 환자에서 95%~96%의 높은 전체 반응률(ORR)을 보였으며, 74%의 완전관해(CR/sCR)를 달성하였고 기존 CAR-T 치료제 대비 나타나는 신경독성(파킨슨병 유사 증상 등)이 거의 보고되지 않아 매우 긍정적인 안전성 데이터를 보여주었음.

• 개발 단계 : 2026년 초 FDA 승인 여부 결정 예정
• 2032년 예상 매출액 : 25억 달러

• 개발사 : Roivant Sciences
• 적응증 : 경구용 자가면역 질환 치료제
• 작용기전 & 약물유형 : 면역 신호 전달에 관여하는 TYK2(Tyrosine Kinase 2)와 JAK1(Janus Kinase 1) 단백질을 동시에 선택적으로 억제(TYK2/JAK1 inhibitor)하여 염증을 유발하는 주요 사이토카인의 신호를 차단하여 과도한 면역 반응을 조절.

• 개발 현황

1. 1. 피부근염 (DM) : 임상 3상(VALOR) 성공. 2026년 상반기 미국 FDA에 신약 승인 신청(NDA) 예정.
   2. 비감염성 포도막염 (NIU) : 현재 임상 3상 진행 중. FDA로부터 '패스트 트랙(Fast Track)' 지정을 받았으며, 2026년 하반기 주요 데이터 발표 예상.
   3. 피부 사르코이드증 (CS) : 임상 2상(BEACON) 성공. 최근(2026년 2월) 긍정적인 결과를 발표했으며, 연내 임상 3상 진입 계획.

• 2032년 예상 매출액 : 23억 달러
• 약물의 화학구조

• 개발회사 : Johnson & Johnson
• 적응증 : 경구용 판상 건선(Plaque Psoriasis) 및 염증성 장 질환(Ulcerative Colitis) 치료제. 1일 1회 경구 투여
• 작용기전(약물유형) : 인터루킨-23 수용체 길항제 (IL-23 receptor antagonist). IL-23 수용체에 선택적으로 결합하여 염증 신호 전달을 차단하도록 설계된, 최초의 경구용 표적 펩타이드 치료제.
• 개발단계 : 2025년 9월 FDA에 NDA 제출. 2026년 출시 예상.
• 2032년 예상 매출액 : 22억 달러
• 약물의 화학구조

• 개발회사 : 미국 셀큐이티 (Celcuity)
• 적응증 : 유방암. ER-양성 HER2-음성 전이성 유방암 치료제. 28일 치료 주기로 3주간 주 1회 정맥 투여
• 작용기전(약물유형) : Pan-PI3K/mTOR inhibitor. 4개의 PI3K isoform (α,β,γ,δ) 모두와 mTOR 경로를 동시에 억제하는 표적 치료제.
• 개발단계 : 2022년 혁신신약 & 패스트트랙 지정. 2025년 11월 NDA 제출.
• 2032년 예상 매출액 : 21억 달러
• 약물의 화학구조

• 개발사 : Praxis Precision Medicine
• 적응증 : 본태성 진전(손떨림) 치료
• 작용기전 & 약물유형 : 1일 1회 경구용 저분자 T형 칼슘 채널 억제제. 뇌 속 특정 영역의 T형 칼슘 채널을 차단하여 진전을 유발하는 비정상적인 신경 세포의 발화(Bursting) 패턴을 줄여준다. 다른 칼슘 채널에는 영향을 미치지 않고 T형 채널에만 작용하여 부작용을 최소화함.

• 개발 현황 : 2026년 초 NDA 제출 예정
• 2032년 예상 매출액 : 21억 달러
• 약물의 화학구조

• 개발사 : AstraZeneca
• 적응증 : 기존 약물로 혈압 조절이 어려운 저항성 고혈압 치료 (resistant/uncontrolled hypertension)
• 작용기전 & 약물유형 : 혈압을 높이는 호르몬인 알도스테론(aldosterone)의 생성을 조절하는 알도스테론 합성효소를 선택적으로 억제해, 혈압 상승의 근본 원인을 차단한다. 알도스테론은 체내 수분과 염분이 머물도록 함으로써 혈압을 높이는 역할을 하며, 과도하게 분비되면 조절이 어려운 고혈압으로 이어진다. 박스드로스타트는 이 경로를 직접 차단함으로써 기존 치료로도 조절되지 않던 환자들의 혈압을 안정적으로 낮추는 데 도움을 준다. 저항성 고혈압뿐만 아니라 만성 신장 질환(CKD)이나 심부전 치료제로의 가능성도 확인하기 위한 임상이 진행 중.

• 개발 현황 : PDUFA 2026년 2분기 예정
• 2032년 예상 매출액 : 20억 달러
• 약물의 화학구조

• 개발사 : AstraZeneca
• 적응증 : 호르몬 수용체 양성(ER+) 유방암 치료제
• 작용기전 & 약물유형 : 경구용 선택적 에스트로겐 수용체 분해제(SERD, Selective Estrogen Receptor Degrader). 호르몬 수용체 양성(ER+) 유방암 치료제로, 특히 에스트로겐 수용체 알파 길항제로서 종양 성장을 억제하며 기존 주사제(파슬로덱스: Faslodex, 성분명 Fulvestrant) 대비 투약 편의성을 높인 약물. 2025년 초에 발표된 3상 임상시험(SERENA-6) 업데이트에서, ESR1 변이 유방암 환자에서 표준 치료법 대비 질병 진행 또는 사망 위험을 56% 감소시키는 등 우수한 무진행 생존기간(PFS) 개선 효과를 보였다.

• 개발 현황 : PDUFA 2026년 상반기 예정
• 2032년 예상 매출액 : 20억 달러
• 약물의 화학구조

• 개발사 : Vera Therapeutics
• 적응증 : 면역글로불린A 신병증(IgA Nephropathy) 및 루푸스 신염(Lupus Nephritis) 등 자가면역 질환 치료제
• 작용기전 & 약물유형 : B세포를 억제하여 자가면역 질환을 억제하도록 설계된 재조합 융합 단백질. B세포 활성화 요인인 BAFF(B-cell activating factor)와 APRIL(A proliferation-inducing ligand)을 동시에 차단하여, 자가면역 질환의 원인인 병인 B세포의 생성과 IgA 항체 생산을 저해함으로써 기저 면역 반응을 억제함. 주 1회 피하주사로 자가 투여.
• 개발 현황 : 2025년 11월 NDA 제출
• 2032년 예상 매출액 : 17억 달러

작성 : 이현규(한국화합물은행)

• 2024년 책정된 분양실비를 물가상승을 반영하여 2026년 3월 4월부터 인상됩니다.
• 분양실비 산출근거 - 화합물은 무료로 제공 - 화합물 제공에 소요되는 실비 및 기타 수수료 활용자 부담 (plate, 분주팁, 튜브캡 비용 등)

추가 변경사항 : 발송비용은 분양실비 항목에 포함하여 일괄 청구 됨.

1. 향후 5년 이내에 (2031년) 블록버스터 의약품으로 성장이 예상되는 약물 (연매출 10억달러 이상으로 예상되는 의약품)
2. 블록버스트 기준을 충족하지 않더라도 향후 치료 패러다임을 크게 변화시킬 것으로 예상되는 약물

• 화합물 의약품 9종 (저분자 화합물 6종, PROTAC 1종, 펩타이드 2종)

1. 1. 올포글리프론(Orforglipron) : 비만, 당뇨 치료 경구용 저분자 화합물 의약품
   2. 레타트루타이드(Retatrutide) : 비만, 당뇨 치료 펩타이드 의약품
   3. 이코트로킨라(Icotrokinra) : 판상 건선 치료하는 경구용 펩타이드 의약품
   4. 토레브루티닙(Tolebrutinib) : 다발성 경화증 치료 저분자 화합물 의약품
   5. 카타데그브루티닙(Catadegbrutinib, BGB-16673) : 백혈병 치료 경구용 단백질 분해 유도제 의약품 (PROTAC)
   6. Mezigdomide : 다발성 골수종 치료 경구용 저분자 화합물 의약품
   7. 게다톨리십(Gedatolisib) : 전이성 유방암 치료 저분자 화합물 의약품
   8. 인렉조(INLEXZO, TAR-200) : 방광안에 직접 삽입하여 약물을 장기간 방출하는 약물 전달 시스템(TAR-200)을 사용한 비근육침윤성 방광암 치료제
   9. 레라코리란트(Relacorilant) : 난소암 및 쿠싱 증후군 치료 경구용 저분자 화합물 의약품

• 바이오(항체)의약품 2종

1. 1. 엑스덴스(Exdensur, depemokimab) : 중증 천식 치료 위한 단일항체 의약품
   2. 보이액트(VOYXACT, sibeprenlimab) : 만성 신장 질환 치료를 위한 단일항체 의약품

• 개발회사 : Eli Lilly
• 적응증 : 경구용 비만 및 제2형 당뇨병
• 작용기전(약물유형) : 임상 3상 시험에 진입한 최초의 경구용 non-peptide 저분자 GLP-1 수용체 작용제 (GLP-1R Agonist)로, 식사나 물 섭취와 관계없이 언제든 복용이 가능. 주사제 중심의 기존 GLP-1 치료제 대비 복용 편의성과 접근성 우수.
• 개발단계 : FDA 심사중. 2016년 4월 10일 승인여부 결정 예정
• 예상 매출액 (2031년 G7 시장) : 비만 치료제로 111억 달러, 제2형 당뇨병 치료제로  52억 달러
• 약물의 화학구조

• 개발회사 : Eli Lilly
• 적응증 : 비만 및 제2형 당뇨병(T2DM), 주 1회 SC 투여
• 작용기전(약물유형) : 인크레틴 호르몬 3종 (GLP-1 수용체 및 GIP, 글루카곤 수용체) 모두를 표적으로 하는 삼중 작용제 펩타이드 신약. GLP-1R에만 작용하는 Semaglutide(오젬픽, 위고비) 및 GLP-1R & GIP에 작용하는 이중 작용제 Tirzepatide(마운자로, 젭바운드)에 비해 더 큰 체중감소 효과를 나타냄. 2025년 12월 발표된 임상 3상 ‘TRIUMPH-4’ 연구 결과, 12mg을 68주간 투여했을 때 평균 7%의 체중 감량 효과를 보였음.
• 개발단계 : 임상 3상 진행중. 2028년 출시 예정
• 예상 매출액 (2031년 G7 시장) : : 비만 치료제로 100억 달러, 제2형 당뇨병 치료제로  201억 달러
• 약물의 화학구조 : 39개의 아미노산으로 구성된 peptide

• 개발회사 : Johnson & Johnson
• 적응증 : 경구용 판상 건선(Plaque Psoriasis) 및 염증성 장 질환(Ulcerative Colitis) 치료제. 1일 1회 경구 투여
• 작용기전(약물유형) : 인터루킨-23 수용체 길항제 (IL-23 receptor antagonist). IL-23 수용체에 선택적으로 결합하여 염증 신호 전달을 차단하도록 설계된, 최초의 경구용 표적 펩타이드 치료제.
• 개발단계 : 2025년 9월 FDA에 NDA 제출. 2026년 출시 예상.
• 예상 매출액 (2031년 G7 시장) : 15억 달러
• 약물의 화학구조 : 13개의 아미노산으로 구성된 peptide

• 개발회사 : Sanofi
• 적응증 : 재발성 다발성 경화증(MS: Multiple Sclerosis) 치료제. 진행성 다발성 경화증 (nrSP-MS) 치료를 위한 1일 1회 경구 투여
• 작용기전(약물유형) : 다발성 경화증 치료를 위해 기존 약제는 말초신경계에 존재하는 B와 T 세포를 표적으로 하였으나, Tolebrutinib은 BBB를 통과할 수 있는 계열 내 최초의 BTK 억제제로, 중추신경계(CNS) 내에서 염증 과정 억제하여 신경 퇴행을 억제할 수 있음
• 개발단계 : 2025년 12월 28일 예정되었던 PDUFA 결정이 2026년으로 연기되었음. 그러나 2016년 1월 FDA는 ‘심각한 간손상 위험’의 이유로 승인을 거절하는 최종보완요구서(CRL: Complete Response Letter) 공개 하였음. 사노피는 최종적으로 등록을 더 이상 추진하지 않기로 함.
• 예상 매출액 (2031년 G7 시장) : 14억 달러
• 약물의 화학구조

• 개발회사 : BeOne Medicines
• 적응증 : 재발성 또는 불응성 만성 림프구성 백혈병(CLL) 또는 소세포 림프구성 림프종(SLL) 치료를 위해 1일 1회 경구 투여. 여러가지 재발성 또는 불응성 B세포 악성종양, 만성 특발성 두드러기(CSU)에 대한 평가도 진행 중임.
• 작용기전(약물유형) : BTK를 표적으로 하는 PROTAC 기반 단백질 분해 활성화제(CDAC: chimeric degradation activation compound). BTK 단백질과 E3 리가아제(ligase)를 동시에 결합시켜 BTK 단백질을 분해하도록 유도.
• 개발단계 : 2024년 FDA fast track 지정, orphan drug 지정, 2025년 EMA Priority medicine (PRIME) 지정을 받아서 임상 진행중. 2027년 출시 예정.
• 예상 매출액 (2031년 G7 시장) : 11.9억 달러
• 약물의 화학구조

• 개발회사 : Bristol Myers Squibb
• 적응증 : 재발성 또는 불응성 다발성 골수종 환자 치료를 위한 경구용 약제
• 작용기전(약물유형) : 혈액 생성 세포의 발달 및 분화에 핵심적 전사인자인 이카로스(Ikaros)와 아이올로스(Aiolos)를 분해하도록 설계된 2세대 세레블론 E3 리가아제 조절제(CELMoD: Cereblon E3 ligase modulator). 종양 세포 사멸과 면역 반응 증진을 동시에 유도함.
• 개발단계 : 2건의 글로벌 임상 3상 진행중. 2027년 출시 예정.
• 예상 매출액 (2031년 G7 시장) : 14.7억 달러
• 약물의 화학구조

• 개발회사 : 미국 셀큐이티 (Celcuity)
• 적응증 : 유방암. ER-양성 HER2-음성 전이성 유방암 치료제. 28일 치료 주기로 3주간 주 1회 정맥 투여
• 작용기전(약물유형) : Pan-PI3K/mTOR inhibitor. 4개의 PI3K isoform (α,β,γ,δ) 모두와 mTOR 경로를 동시에 억제하는 표적 치료제.
• 개발단계 : 2022년 혁신신약 & 패스트트랙 지정. 2025년 11월 NDA 제출. 2026년 출시 예정.
• 예상 매출액 (2031년 G7 시장) : 1.08억 달러
• 약물의 화학구조

• 개발회사 : Johnson & Johnson
• 적응증 : 비근침습성(표재성) 방광암(NMIBC) 치료제.
• 작용기전(약물유형) : 다양한 암세포의 DNA 합성을 저해하는 세포독성 항암제인 젬시타빈(Gemcitabine)을 방광내에 투입. 방광내 약물 전달 시스템인 TAR-200을 통하여 약물을 지속적으로 국소 방출함으로써 전신 독성을 감소시키는 방광 보존적 치료법. 요도 카테터를 통해 기기를 삽입하면 3주간 지속적으로 약물 방출. 전신마취 없이 몇 분 만에 시술.
• 개발단계 : 2023년 12월 혁신신약 지정, 2025년 7월 우선심사, 2025년 9월 FDA 승인.
• 예상 매출액 (2031년 G7 시장) : 18억 달러
• 약물의 화학구조

• 개발회사 : 코르셉트 (Corcept Therapeutics)
• 적응증 : 난소암 및 고코르티솔혈증(쿠싱증후군, Cushing syndrome) 치료를 위한 1일 1회 경구 투여 약물
• 작용기전(약물유형) : 선택적 글루코코르티코이드 수용체 길항제(SGRA: Selective Glucocorticoid Receptor Antagonist)로, 신체의 다른 호르몬 수용체에는 결합하지 않고 GR(Glucocorticoid Receptor)에만 결합하여 코르티솔 활성을 조절.
• 개발단계 : 2025년 3월, 쿠싱증후군에 대하여 NDA 접수하였으나 2026년 1월 효능에 대한 추가 증거가 필요하다는 이유로 FDA 승인 거절됨. 백금 내성 난소암에 대하여 2025년 9월 NDA 접수. PDUFA 날짜는 2026년 7월 11일.
• 예상 매출액 (2031년 G7 시장) : 1.5억 달러
• 약물의 화학구조

• 개발회사 : GSK
• 적응증 : 청소년 및 성인 중증 천식 치료를 위해 연 2회 피하로 투여 (기타 IL-5 매개 질환에 대한 치료제로도 개발 중)
• 작용기전(약물유형) : IL-5(인터루킨-5) 단백질을 차단하여 염증을 줄이며, 6개월에 한 번 투여하는 장기 지속형 치료제. IL-5 표적 단일클론 항체( monoclonal antibody)
• 개발단계 : 2025년 12월 16일, 중증 천식 치료제로 FDA 승인 받음. 2026년 출시 예정
• 예상 매출액 (2031년 G7 시장) : 5.1억 달러

• 개발회사 : Otsuka Pharmaceutical
• 적응증 : 진행성 만성 신장 질환인 면역글로불린 A 신병증(IgAN) 성인 환자의 단백뇨를 감소시키는 치료제로 4주 간격으로 피하 투여. (쇼그렌 증후군 치료제로도 평가 중)
• 작용기전(약물유형) : 선택적으로 APRIL (A PRoliferation-Inducing Ligand)을 억제하는 단일클론 항체 (monoclonal antibody)
• 개발단계 : 2025년 11월 25일, 질병 진행 위험이 있는 성인 원발성 IgAN 신증 환자의 단백뇨 감소를 위한 적응증 치료제로 FDA 가속 승인 받음
• 예상 매출액 (2031년 G7 시장) : 9.55억 달러

작성: 이현규 (한국화합물은행)

한국화학연구원 DEL기술연구단은 국내 연구자들의 신약 후보물질 발굴을 위하여

2026년도 DEL(DNA-encoded Library) 플랫폼 활용 참여 대상을 다음과 같이 모집합니다.

 1. 모집 개요 -모집대상: DEL 서비스 활용이 필요한 국내 연구자 -지원내용: DEL 라이브러리 분양, 스크리닝 및 데이터분석, off-DNA 합성 -모집규모: 10개 과제 (원스톱 서비스 6개, 코어 분양 서비스 4개)

2.  추진 일정 -신청서 접수: 2026.1.9.(금) ~ 2026.2.13.(금) -심사 위원회: 2026.2.19.(목) ~ 2026.2.27.(금) -선정 결과 안내: 2026.3.3.(화) ※ 선정된 연구는 담당 연구자와 시기 조율을 통하여 순차적으로 서비스 진행됨

3. 신청 방법 -제출 서류: DEL 서비스활용신청서1부 (DEL 활용 신청서, 약효시험 설명서, DEL 활용 체크리스트) -신청 절차: DEL기술연구단 홈페이지(https://chembank.org/del기술연구단/)에서 신청서 다운 받아 작성 후, 이메일로 제출 (del@krict.re.kr)

4. 선정 우선 순위 조건 -Tagged 단백질(His-tag, GST-tag 등) 보유 여부 -사전연구를 통한 실험방법 수립 여부 -모집 대상 내 타겟의 신규성 및 다양성 ※ 올 해 선정되지 않은 과제의 경우, 내년에 보완하여 재 신청할 시 우선적으로 검토 예정

5. 유의 사항 -제출된 서류는 반환하지 않으며, 심사 결과 및 세부 평가는 비공개로 함 -선정 이후 세부 일정 및 사용 조건 등은 담당자와 협의를 통해 조정될 수 있음 -본 공고에서 정하지 않은 사항은 DEL기술연구단 관련 규정에 따름 -문의사항은 ‘활용신청서 [붙임] Q&A’ 확인 후 대표메일로 문의

6. 접수 및 문의처 -접수 및 문의: 한국화학연구원 DEL기술연구단 대표메일(del@krict.re.kr)

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과제 책임자 허정녕 드림 한국화학연구원 DEL기술연구단

<연도별 FDA 신약허가 건수 : 1994년~2025년>

<2025년 허가된 FDA 신약의 적응증(Therapeutic area)별 분류>

• 저분자 화합물(small molecules) 신약 31종(67%), (40개 이하 amino acid로 구성된 peptide 포함) : 저분자 화합물 신약 중 약 1/3인 10종이 kinase inhibitor 임
• 바이오의약품 12종(26%) : 바이오의약품은 단일클론항체신약 (monoclonal antibody) 7종, ADC 2종, 이중항체 (Bispecific antibody) 1종, 효소치료제 (enzyme) 1종, 아드넥틴(Adnectin) 기반 치료제 1종으로 구성되어 있다.
• 올리고뉴클레오타이드 신약 3종(7%) : siRNA 2종 & antisense ologonucleotides 1종

<2025년 허가된 FDA 신약의 약물유형(Modality)별 분류>

• 다트로웨이(Datroway) : 2025년에 승인된 신약 중 2030년까지 가장 높은 매출을 올릴 것으로 예상되는 약물은 아스트라제네카와 다이이치산쿄가 개발한 다트로웨이(Datroway)로, 유방암 치료를 위한 최초의 TROP2 표적 ADC(항체-약물 접합체)로 승인 후 5개월 만에 EGFR 변이가 있는 비소세포폐암(NSCLC) 환자 치료에도 FDA 승인을 받았다. 5년 내 (2030년까지) 50억 달러의 매출을 달성할 것으로 예상
• 브린수프리(Brinsupri) : 2030년 두 번째로 높은 매출을 기록할 것으로 예상되는 신약은 인스메드(Insmed)의 브린수프리(Brinsupri, 성분명: Brensocatib)로, 비낭포성 섬유증 기관지확장증(NCFBE: Non-Cystic Fibrosis Bronchiectasis) 치료제로 승인되었으며 시장에 출시된 최초의 DPP1 억제제로 2030년에는 31억 달러의 매출을 달성할 것으로 예상
• 마이코르조(Myqorzo, 성분명: Aficamten) : 사이토키네틱스(Cytokinetics)의 폐색성 비대성 심근병증(obstructive Hypertrophic Cardiomyopathy, oHCM) 치료제, 2030년까지 28억 달러의 매출을 달성할 것으로 예상
• 엑스덴스(Exdensur) : GSK의 연 2회 피하 주사만으로 가능한 최초의 초장기 지속형 생물학적 제제 중증 천식 치료제, 2030년까지 12억 달러의 매출을 달성할 것으로 예상
• 버텍스의 비마약성 진통제인 저너백스(Journavx, 성분명: Suzetrigine), 노바티스의 만성 자발성 두드러기(chronic spontaneous urticaria) 치료제인 랩시도(Rhapsido, 성분명: remibrutinib), 존슨앤존슨의 전신성 중증근무력증 치료제인 이마비(Imaavy, 성분명: nipocalimab-aahu), GSK의 수막구균 백신인 펜멘비(Penmenvy)가 2030년까지 블록버스터급 제품이 될 것으로 예상되고 있음

<2025년 FDA 승인 신약 46종 전체의 상품명(성분명), 개발사, 작용기전 & 적응증(indication) 요약>

• a: 바이오의약품
• 2025년 FDA 승인된 46종 약물의 상세한 전체 내역은 이곳(‘Novel Drug Approvals for 2025’ FDA, 2026. 바로가기)  참조.

작성: 이현규 (한국화학연구원)

• 2025 drug approvals: Despite FDA tumult and macro uncertainty, biopharma scored with 55 new products. (바로가기)
• 2025 FDA approvals. The US FDA approved 46 new drugs in 2025, despite a tumultuous year at the regulatory agency. Nature Reviews Drug Discovery, NEWS, 02 January 2026. (바로가기)
• New Drug Approvals Archive for 2025. (바로가기)

<새로운 말라리아 치료제 간룸[GanLum: 가나플라시드(Ganaplacide)+루메판트린(Lumefantrine) 복합제]의 화합물 구조>

작성: 이현규(한국화합물은행)

• First new type of malaria treatment in decades shows promise against drug resistance. Nature 647, 830 (2025). (바로가기)
• Novartis Phase III trial for next-generation malaria treatment KLU156 (GanLum) meets primary endpoint, with potential to combat antimalarial resistance. (바로가기)
• Imidazolopiperazines: Lead Optimization of the Second-Generation Antimalarial Agents. J. Med. Chem. 2012, 55, 4244–4273. (바로가기)
• Imidazolopiperazines: Hit to Lead Optimization of New Antimalarial Agents. J. Med. Chem. 2011, 54, 14, 5116–5130. (바로가기)
• In silico activity profiling reveals the mechanism of action of antimalarials discovered in a high-throughput screen. PNAS. 2008, 105(26), 9059–9064. (바로가기)
• Imaging of Plasmodium liver stages to drive next-generation antimalarial drug discovery. Science. 334 (6061): 1372–7, 2011. (바로가기)

• 검증 기준: 순도 90% 이상으로 상향
• 시행 일자: 2026년 1월 1일 (목)부터

• 연구 데이터의 신뢰도 및 실험 재현성 확보
• 분석 장비의 측정 불확도(오차)를 고려한 검증 기준 조정
• 화합물 보관 시설 및 장비 보관 한계에 따른 최적의 품질 유지 조건 반영

< JNJ-2901 및 텔라세벡(Telacebec, Q203)의 화합물 구조>

작성: 이현규(한국화합물은행)

1. JNJ-2901. Structural and mechanistic study of a novel inhibitor analogue of M. tuberculosis cytochrome bc1:aa3. npj Drug Discovery volume 2, Article number: 6 (2025). (논문 바로가기)
2. 텔라세벡(Telacebec, Q203). Discovery of Q203, a potent clinical candidate for the treatment of tuberculosis. Nature Medicine volume 19, pages1157–1160 (2013). (논문 바로가기)
3. The role of cytochrome bc1 inhibitors in future tuberculosis treatment regimens. Nature Comm. volume 16, Article number: 9344 (2025). (논문 바로가기)

<FDA 승인된 IPF 치료제>

작성: 이현규(한국화학연구원)

작성: 이현규(한국화합물은행)

1. Generative AI models build new antibiotics starting from a single atom. Fierce Biotec. By Darren Incorvaia Aug 14, 2025. (바로가기)
2. A generative deep learning approach to de novo antibiotic design. Krishnan et al., Cell 188, October 16, 2025. (바로가기)
3. Discovery of a structural class of antibiotics with explainable deep learning. Nature volume 626, 177–185, 2024. (바로가기)
4. Leveraging artificial intelligence in the fight against infectious diseases. Science Vol 381, Issue 6654, 164-170, 2023. (바로가기)

1. ReFRAME Repurposing Library (Scripps Research Institute)
2. Drug Repurposing Hub (Broad Institute of MIT and Harvard)
3. 임상화합물 라이브러리 (한국화합물은행)

• ReFRAME (Repurposing, Focused Rescue, and Accelerated Medchem)
• 제공기관: Scripps Research Institute
• 화합물 구성: 시판 및 임상 단계에 있는 ”실물 화합물 약 13,000종“과 각 화합물에 대한 상세한 정보 제공
• 화합물 신청: 라이브러리 화합물은 ReFRAME Repurposing Library 홈페이지에서 신청가능 (바로가기) 
• 특징
  • 시판 약물 또는 임상시험을 거치거나 상당한 전임상 프로파일링을 거친 거의 모든 저분자 화합물을 포함하는 동급 최고의 약물 재창출 라이브러리. 임상시험 데이터가 있는 약물뿐만 아니라 전임상 in vivo 동물실험에서 긍정적인(positive) 약효(efficacy) and/or 독성(toxicity) data가 있는 약물도 포함 (전체의 약 3%)
  • 구매 가능 화합물 (60%)뿐만 아니라 판매되지 않는 화합물 약 5,000종(40%)은 직접 합성하여 포함 (다른 공개 컬렉션에는 없는 화합물. 12%는 PubChem에도 없는 구조 화합물임)
  • 가장 많은 화합물 (13,289종)로 구성된 약물 재창출 화합물 라이브러리. (시판 약물 38%, 임상 1~3 단계 화합물 59%, 전임상 화합물 3%로 구성) 매년 계속 업데이트
• 라이브러리 화합물 구성 기준 및 방법
  • 시판 약물 및 임상 단계에 있는 화합물에 관한 정보를 가장 많이 활용되는 글로벌 약물 관련 유료 정보 DB 3곳 [Clarivate Cortellis (바로가기), Citeline Pharmaprojects (바로가기), GVK Excelra GoStar (Global Online Structure Relationship Database, 바로가기)]에서 종합적으로 수집하고 체계적으로 분석하여 라이브러리 구성에 포함될 화합물(약물) 선정 및 구조 확인 (방대한 저널, 특허, 학회 발표자료 모두 포함)
  • 제외 화합물: 진단제(diagnostic agents), 동위원소 표지 화합물, 약물 내성 조절제(chemosensitizers)
  • vendor에서 판매되는 대상 화합물 약 6,500종 구매, 구매 불가능 화합물 약 4,194종은 CRO를 통하여 직접 합성
  • 화합물 품질 검증 (QC) : 모든 화합물들의 품질 (identity & purity)을 LC-MS and/or 1H-NMR 분석을 통하여 순도 >95% 화합물만 라이브러리에 포함

• 제공기관: Broad Institute
• 화합물 구성: 시판 및 임상 단계에 있는 ”실물 화합물 약 7,000종“과 각 화합물에 대한 상세한 정보 제공 (drug library & information resource)
• 화합물 신청: 라이브러리 화합물은 Drug Repurposing Hub 홈페이지에서 신청가능 (바로가기)
• 특징
  • 각각의 화합물에 대한 자세한 정보 주석 포함 (약물명, 화학구조, 임상 단계, 작용기작, 타겟 단백질, 질병분류, 허가 적응증, 순도, 구매처 정보, 외부정보 링커 등 10가지 정보)
  • 2025년 현재 총 6,798종 화합물로 구성 (시판 약물 2,427종, 임상 1~3 단계 화합물 1,966종, 출시후 철회된 약물 95종, 전임상 단계 화합물 2,310종). 매년 계속 업데이트.
• 라이브러리 화합물 구성 기준 및 방법
  • 시판 약물 및 임상 1~3 단계에 있는 화합물에 관한 정보를 권위 있는 글로벌 약물 개발 관련 정보 DB (DrugBank, Cortellis, NCATS NPC, Citeline Pharmaprojects 등)로부터 종합적으로 수집하고 체계적으로 분석하여 신약 재창출 라이브러리 구성에 포함될 화합물(약물)들 검증 및 구조 확인.
  • 70 여개 vendor에서 판매되는 대상 화합물 구매 (규제 화합물 제외)
  • 화합물 품질 검증 (QC) : 구매 화합물들의 품질 (identity & purity)을 UPLC-MS 등을 통하여 순도 >85% 화합물만 선정하여 라이브러리 구성
  • 각각의 화합물에 대한 자세한 정보 포함 (약물명, 화학구조, 임상 단계, 작용기작, 타겟 단백질, 질병분류, 허가 적응증, 순도, 구매처 정보, 외부정보 링커 등 10가지 정보)

• 제공기관: 한국화합물은행
• 화합물 구성: 국내 신약 재창출 연구를 지원하기 위하여 시판약물 1,280종, 임상 1~3 단계 약물 1,805종 (출시되었다가 철수된 약물 포함)을 확보하여 총 3,085종으로 “임상화합물 라이브러리”를 구성하여 각 화합물의 상세 정보와 함께 국내 연구자들에게 무상으로 제공하고 있다.
• 화합물 신청: 한국화합물은행 홈페이지에서 신청 가능 (바로가기) 

작성: 이현규(한국화합물은행)

• The Drug Repurposing Hub: a next-generation drug library and information resource. Nature Medicine. 23, 405–408, 2017.  (바로가기)
• The ReFRAME library as a comprehensive drug repurposing library and its application to the treatment of cryptosporidiosis. PNAS. 115(42), 10750–10755, October 16, 2018.  (바로가기) 

• Top-10 의약품 매출 총액은 2023년 1,455억 달러에서 2024년 1,549억 달러로 6.5% 증가함. 2019년 (매출총액 1,012억 달러)에 비해서는 5년간 53% 증가하였음.
• 10위권 내에 항체치료제 (monoclonal antibody)가 5종, 저분자 화합물이 3종, GLP-1 유사체 펩타이드 약물 2종으로 2023년(5종)에 이어 항체치료제가 절반을 차지하며 여전히 주류를 이룸.
• 2022년까지 부동의 매출액 1위를 유지했던 AbbVie의 휴미라(Humira, 주성분: adalimumab)를 제치고 Merck의 키트루다 (Keytruda, 주성분: pembrolizumab)가 2023년 매출액 1위를 달성한 이후 2024년에도17. 9%의 견고한 성장을 기록하며 1위를 유지함.
• 면역치료제 분야에서 오랬동안 시장 선두 주자였던 휴미라는 2023년 특허 만료와 그에 따른 바이오시밀러의 시장 진입으로 매출이 급격하게 감소함. 2023년 매출액 2위(144억 달러)였던 휴미라는 2024년 아예 10위권에서 탈락하여 매출액 14위(90억 달러)로 떨어짐.
• 애브비(AbbVie)의 대표 약물이었던 면역질환 치료제 휴미라(Humira)가 바이오시밀러 경쟁으로 인해 매출액이 37.6%의 급락세를 보인 가운데 스카이리지(Skyrizi)는 50.9% 급증한 117억 달러를 기록하며 전신인 휴미라의 점유율 하락을 만회하고 있음.
• 2형 당뇨병과 체중 감량 모두에서 GLP-1 수용체 작용제 계열의 약물들이 폭발적인 성장을 하고 있으며 나아가 심혈관계 질환 등 각종 성인병에 대한 의미있는 치료제로서 영역을 확장해 나가며 엄청난 시장 잠재력을 보여주고 있음. 노보 노디스크의 오젬픽은 25.8% 급증한 187억 달러, 일라이 릴리의 마운자로는 123.5% 성장한 115억 달러를 기록함. 두 약물의 매출액의 합은 302억 달러로 매출액 1위인 키트루다의 매출액 295억 달러를 상회함. 이 계열의 의약품이 향후 몇 년 안에 전 세계 베스트셀러 약물이 될 것으로 예상.
• 길리어드의 HIV 치료제 빅타비(Biktarvy)는 13.3% 성장한 134억 달러를 기록하며 연전히 강자로 남아 있음.

• 제조사: 머크 (Merck & Co.)
• 2024년 매출액: 295억 달러 (2023년: 250억 달러, 2023-2024년 성장률: 17.9%)
• 적응증: 항암제
• 약물유형: PD-1 억제 면역 항암제. 단일 클론 항체 (humanized monoclonal antibody) 약물
• 특징: 키트루다는 다양한 암 유형에 걸쳐 40개 이상의 적응증을 보유하며 항암 치료의 핵심으로 독보적인 선두 유지. 머크는 2028년으로 예상되는 주요 특허 만료에 따라 시장 우위를 유지하기 위해 IV(정맥주사) 제형을 SC(피하주사) 제형으로 개발중 (알테오젠의 히알루로니다제 ALT-B4 사용)

• 제조사: BMS & Pfizer
• 2024년 매출액: 207억 달러 (2023년: 189.5억 달러, 2023-2024년 성장률: 9.2%)
• 적응증: 항응고제 (factor Xa를 직접 억제하여 혈전 형성 예방 및 치료, 심방세동 환자의 뇌졸중 및 색전증 예방)
• 약물유형: 경구용 저분자 합성의약품
• 특징: 선도적인 항응고제로서 강력한 실적을 지속. 견고한 매출에도 불구하고 2026년 특허만료에 따라 매출 감소 예상.
• 화합물 구조

• 제조사: 노보 노디스크 (Novo Nordisk)
• 주성분 semaglutide의 당뇨치료제 상품명은 오젬픽(Ozempic) 이며 동일 성분의 비만 치료제 상품명은 위고비(Wegovy)로 판매되고 있음
• 2024년 매출액: 186.6억 달러 (2023년: 148.5억 달러, 2023-2024년 성장률: 25.8%)
• 적응증: GLP-1 수용체 작용제 (GLP-1 receptor agonist). 2형 당뇨 및 비만 치료제.
• 약물유형: 37개의 아미노산으로 구성된 peptide 약제로 체내 흡수와 안정성을 높이기 위하여 11번 아미노산인 Lysine의 곁가지 아미노기에 long-chain fatty acid side-chain이 도입되어 있다.
• 특징: GLP-1 수용체 작용제로 당뇨, 비만 치료제로서 폭발적인 성장을 하고 있으며, 최근에는 심혈관 질환 및 지방간염 개선에도 효과가 있다고 보고되고 있음. 일라이 릴리(Eli Lilly)의 마운자로(Mounjaro)와 더불어 계속 매출이 증가할 것으로 예상. 향후 몇 년 안에 전 세계 베스트셀러 약물이 될 것으로 예상.
• 약물구조

• 제조사: 사노피/리제네론 (Sanofi and Regeneron Pharmaceuticals)
• 2024년 매출액: 151억 달러 (2023년: 124억 달러, 2023-2024년 성장률: 22%)
• 적응증: 2017년에 최초로 성인 아토피 피부염 치료제로 허가되었으며, 이후 다양한 염증성 질환으로 확대 (천식, 만성 비부비동염, 호산구성 식도염, 결절성 양진, 만성 폐쇄성 폐질환(COPD), 만성 특발성 담마진 등)
• 약물유형: 인터루킨-4 와 13 수용체 신호전달 저해하는 단일 클론 항체 약물 (humanized monoclonal antibody)

• 제조사: 길리어드 사이언스 (Gilead Sciences)
• 2024년 매출: 134억 달러 (2023년: 118.5억 달러, 2023-2024년 성장률: 13.3%)
• 적응증: HIV-1 감염 치료
• 약물유형 : HIV-1 감염 치료에 사용되는 저분자 항레트로바이러스 복합제 (Bictegravir, Emtricitabine, Tenofovir alafenamide). 단일 정제, 1일 1회 복용.
• 약물구조

• 단독제제 (monotherapy) 또는 linagliptin 과 metformin 복합제로 사용)
• 제조사: 베링거 인겔하임/일라이 릴리 (Boehringer Ingelheim and Eli Lilly)
• 2024년 매출: 130억 달러 (2023년: 112.9억 달러, 2023-2024년 성장률: 15.3%)
• 적응증: 2형 당뇨병, 만성 심부전, 만성 신장 질환 치료. 혈당 조절을 개선하고 심혈관계 위험 감소
• 약물유형 : 신장에서 포도당(혈당)이 혈류로 재흡수 되는 것을 막아, 소변을 통해 포도당이 배출될 수 있도록 작용하는 SGLT-2 저해 저분자 약물.
• 약물구조

• 제조사: 애브비 (AbbVie)
• 2024년 매출: 117.2억 달러 (2023년: 77.6억 달러, 2023-2024년 성장률: 50.9%)
• 적응증: 건선, 건선성 관절염, 크론병, 궤양성 대장염 등 자가면역 질환 치료
• 약물유형: 염증을 유발하는 IL-23 (인터루킨-23)을 차단하는 단일 크론 항체 의약품(humanized monoclonal antibody)
• 특징: 판상 건선, 건선성 관절염, 크론병 등 여러 적응증에 대한 강력한 수요에 힘입어 매출액 급성장함. 2024년 6월 궤양성 대장염에 대한 FDA 승인으로 치료 범위가 더욱 확대되어, 애브비의 휴미라(Humira) 매출액 감소를 상당 부분 상쇄함.

• 제조사: 존슨앤드존슨 (Johnson & Johnson and Genmab)
• 2024년 매출: 116.7억 달러 (2023년: 97.4억 달러, 2023-2024년 성장률: 19.8%)
• 적응증: 다발성 골수종 치료
• 약물유형: 암세포 표면에 있는 CD38 단백질에 결합하여 암세포를 직접 파괴하거나 면역 세포가 암세포를 공격하도록 유도하는 단일 항체 의약품 (humanized monoclonal antibody)
• 특징: 정맥주사(IV) 제형인 달잘렉스와 피하주사(SC) 제형인 달잘렉스 파스프로(Darzalex Faspro)의 탁월한 성공에 따라 J&J의 베스트셀러 제약 제품이 되었음.

• 제조사: 일라이 릴리 (Eli Lilly and Company)
• 2024년 매출: 115.4억 달러 (2023년: 51.6억 달러, 2023-2024년 성장률: 123.5%)
• 적응증: 2형 당뇨병 및 비만 치료
• 약물유형: GLP-1 및 GIP 수용체에 동시에 작용하는, 39개의 아미노산으로 구성된 peptide 약제로 체내 흡수와 안정성을 높이기 위하여 20번째 아미노산인 Lysine의 곁가지 아미노기에 long-chain fatty acid가 연결된 구조를 가지고 있음
• 특징: 2형 당뇨병과 체중 감량 모두에서 GLP-1 수용체 작용제의 엄청난 시장 잠재력과 폭발적인 성장을 보여주고 있으며 노보 노디스크 (Novo Nordisk)의 세마글루타이드 (Semaglutide, 오젬픽 & 위고비)와 더불어 GLP-1 수용체 작용제 약물의 매출이 계속 증가할 것으로 예상. 향후 몇 년 안에 전 세계 베스트셀러 약물이 될 것으로 예상.
• 약물의 구조

• 제조사: 존슨앤드존슨 (Janssen Biotech (Johnson & Johnson))
• 2024년 매출: 103.6억 달러 (2023년: 108.6억 달러, 2023-2024년 성장률: -4.6%)
• 적응증: 중등도에서 중증의 염증성 질환 치료 (판상 건선, 활동성 건선성 관절염, 크론병 및 궤양성 대장염 등)
• 약물유형: 인터루킨-12 및 인터루킨-23 면역 단백질을 억제하여 염증 반응을 감소시키는 항체 치료제 (humanized monoclonal antibody)
• 특징: 상위 10위권에 머물렀음에도 불구하고, 스텔라라는 2023년 9월 주요 특허 만료에 따라 바이오시밀러 경쟁이 시작되면서 매출이 감소됨

작성: 이현규(한국화합물은행)

그림 1. Sulfenylcarbene을 활용한 5원고리 N-헤테로 화합물(pyrrol, indole, imidazole)을 6원고리 N-헤테로 화합물 (pyridine, quinoline, pyrimidine)로 “선택적”으로 간편하게 변환하는 방법 (Sulfenylcarbene-mediated skeletal editing)

• 단일 탄소 원자를 제공하는 Sulfenylcarbene이 높은 화학적 작용기 선택성을 가지기 때문에 알코올, 카르복실산, 아민, 아마이드, alkyne, alkene, epoxide 등과 같은 반응성이 더 높은 작용기의 존재하에서도 오직 5원고리 N-헤테로 화합물(pyrrol, indole, imidazole)과만 선택적으로 반응하여 6원고리 N-헤테로 화합물(pyridine, quinoline, pyrimidine)로 변환할 수 있다.
• 여러 가지 다양한 작용기를 갖는 Sulfenylcarbene 전구체는 시중에서 판매되는 시약에서 두 단계로 쉽게 합성할 수 있다.
• 반응조건이 간편하고 (room temperature) 대부분 높은 수율로 (up to 98%) 6원고리 N-헤테로 화합물(pyridine, quinoline, pyrimidine)을 얻을 수 있다.

그림 2. Pyrrol 화합물을 Pyridine 화합물로 변환 예 (Late-stage functionalization 포함)

그림 3. Indole 화합물을 Quinoline 화합물로 변환 예 (Late-stage functionalization 포함)

그림 4. Imidazole 화합물을 Pyrimidine 화합물로 변환 예 (Late-stage functionalization 포함)

그림 5. Sulfenylnitrene-mediated nitrogen-atom insertion for late-stage skeletal editing of N-heterocycles.

작성: 이현규(한국화합물은행)

• Sulfenylcarbene-Mediated Carbon Atom Insertion for the Late-Stage Functionalization of N-Heterocycles. Am. Chem. Soc. 2025, 147, 13824−13832. (바로가기) 
• Sulfenylnitrene-mediated nitrogen-atom insertion for late-stage skeletal editing of N-heterocycles. Science 387, 102–107 (2025). (바로가기)