한국화합물은행 https://chembank.org <![CDATA[삼중 호르몬 수용체 작용제인 레타트루타이드(Retatrutide), 임상3상 시험에서 평균 30.3%의 체중 감량 달성]]> 세마글루타이드(Semaglutide), 티르제파타이드(Tirzepatide), 레타트루타이드(Retatrutide)의 개발 현황 및 작용기전, 체중 감량 효과를 아래에 약제별로 정리하였다.  

<장기 지속형(주 1회 투여) GLP-1 수용체 작용제 계열 당뇨/비만 치료제 3종>

 
인크레틴(Incretin) 호르몬과 당뇨/비만 치료제 개발
음식물을 섭취하면 소장에서 인크레틴(Incretin) 호르몬이 분비된다. 대표적인 인크레틴 호르몬으로 GLP-1(Glucagon-Like Peptide-1)과 GIP(Glucose-dependent Insulinotropic Polypeptide)가 있다. 인크레틴 호르몬의 가장 큰 특징은 혈당 의존적으로 인슐린의 분비를 촉진하는 것이다. 그 외에도 인크레틴 호르몬은 대사적으로 중요한 여러 가지 기능을 가지고 있다. <인크레틴 호르몬의 주요 기능>
  1. 췌장의 베타세포에서 인슐린 분비 촉진
  2. 혈당을 높이는 호르몬인 글루카곤 분비 억제
  3. 뇌(시상하부)에서 포만감을 증가시켜서 식욕 억제
  4. 위 운동을 억제하여 위에서 음식물 배출 지연
인크레틴 호르몬이 포도당 의존적으로 혈당을 낮추는 효과가 있기 때문에 초기에는 GLP-1 유사체 화합물을 (저혈당 부작용이 없는) 당뇨약으로 개발하기 위한 연구가 시도되었다. 그러나 인크레틴 호르몬은 분비된 직후 DPP4 효소에 의하여 빠르게 (GLP-1 : 약 2분, GIP : 5~7분) 분해된다.  
리라글루타이드(Liraglutide)
그래서 DPP4 효소에 의하여 분해되지 않는 반감기가 긴 GLP-1 유사체 화합물을 개발하기 위한 연구가 많이 진행 되었고 그 노력의 결과 2010년, 반감기가 13시간인 제2형 당뇨병 치료제인 빅토자(Victoza, 성분명: Liraglutide)가 덴마크의 노보 노디스크(Novo Nordisk)에 의해서 개발되어 FDA의 승인을 받았다. (1일 1회 피하주사로 투여) 흥미롭게도, 리라글루타이드(Liraglutide)의 당뇨병 치료제 개발을 위한 임상 시험 과정에서 뜻밖에 환자들의 체중이 유의미하게 감소하는 부작용(?)이 발견되어 리라글루타이드를 비만 치료제로도 개발하는 연구가 진행되어 2014년 비만 치료제인 삭센다(Saxenda, 빅토자와 동일 성분, 용량만 다름)가 FDA의 판매 허가를 받게 되었다. (1일 1회 피하주사로 투여, 56주 동안 체중의 5~10% 감량효과) 리라글루타이드는 31개의 아미노산으로 구성된 GLP-1 유사체 펩타이드로 21번째 아미노산인 라이신(Lysine)의 아미노 잔기에 16개의 탄소로 구성된 지방산인 Palmitic acid가 결합된 구조로 되어 있다. 결합된 지방산 구조가 혈중의 알부민과 결합하여 신장에서의 배출을 억제하여 리라글루타이드의 반감기를 13시간까지 늘릴 수 있었다.  
세마글루타이드(Semaglutide)
이후 노보 노디스크(Novo Nordisk)는 리라글루타이드의 아미노산 구성을 일부 변경하고 C16 대신 C18 지방산을 첨부한 세마글루타이드(Semaglutide)를 새로 개발하여, 당뇨병 치료제인 오젬픽(Ozempic)은 2017년, 동일 성분의 비만 치료제인 위고비(Wegovy)는 2021년 각각 FDA의 판매 승인을 받았다. 위고비(Wegovy)는 반감기가 160시간으로 주 1회만 투여 하여도 삭센다(Saxenda)의 2배인 약 16%의 체중 감소 효과를 나타낸다. 위고비(Wegovy)는 31개의 아미노산으로 구성된 펩타이드 약물(peptide drug)이기 때문에 소장 점막을 통한 흡수가 어렵고 강산성인 위장관에서 쉽게 분해되므로 경구용이 아닌 주사제(prefilled pen)로 사용된다. 2025년 12월, 노보 노디스크는 펩타이드 약물이 위장관 내에서 분해되지 않고 잘 흡수되도록 돕는 SNAC(Sodium N-(8-[2-hydroxybenzoyl]amino)caprylate)이라는 흡수 촉진제를 세마글루타이드에 첨가하여 개발한 경구용 위고비인 “위고비 알약(Wegovy Pill)”의 FDA의 판매 승인을 받았다. 세마글루타이드(Semaglutide, 당뇨치료제 상품명: 오젬픽, 비만치료제 상품명: 위고비)의 전 세계적인 성공에 힘입어 개발사인 노보 노디스크(Novo Nordisk)의 주식 시가총액이 2023년~2024년 명품 판매그룹인 LVMH를 제치고 유럽 전체 1위로 올라서기도 하였다.  
티르제파타이드(Tirzepatide)
미국 제약사인 일라이 릴리(Eli Lilly)는 인크레틴 호르몬인 GLP-1 수용체뿐만 아니라 GIP 수용체에도 동시에 작용하는 이중 작용제인 티르제파타이드(Tirzepatide)를 개발하여 당뇨병 치료제인 마운자로(Mounjaro)는 2022년, 비만 치료제인 젭바운드(Zepbound)는 2023년 FDA의 판매 허가를 받았다. 젭바운드(Zepbound)는 임상3상 시험(SURMOUNT-1)에서 위고비(Wegovy)보다 더 높은 약 21~22% (15mg 투여군)의 체중 감소 효과를 나타내었다. (주 1회 피하주사로 투여) 티르제파타이드(Tirzepatide)는 39개의 아미노산으로 구성되어 있으며 혈중 알부민과 결합하여 신장에서 배출을 억제하기 위하여 20번째 아미노산인 라이신(Lysine)의 아미노 잔기에 C20 지방산(1,20-Eicosanedioic acid)이 결합되어 있는 펩타이드 약물이다. 세마글루타이드(Semaglutide)와 티르제파타이드(Tirzepatide) 모두 비슷한 부작용 양태를 보이는데 가장 흔한 부작용으로는 메스꺼움, 설사, 변비, 구토 등의 위장관 증상이 있으며 시간이 지나면 대부분 호전된다. 또한 드물지만 담낭 질환(담석증, 담낭염)이나 급성 췌장염 등이 발생할 수 있다. 이러한 약제들에 의한 체중 감소 부분의 75~80%는 지방이지만 20~25%의 근 감소도 동반하기 때문에 단백질 섭취 증대와 근력 운동 병행이 권장되고 있다. 또한 투약을 중지하면 1년 이내 감량했던 체중의 약 2/3가 다시 늘어나는 요요현상이 발생한다. 세마글루타이드(Semaglutide)와 티르제파타이드(Tirzepatide)와 같은 인크레틴 수용체 작용제 계열의 약물들은 2형 당뇨병 치료와 체중 감량뿐만 아니라 나아가 심혈관계 질환 등 각종 성인병에 대한 의미 있는 치료제로서 영역을 확장해 나가며 엄청난 시장 잠재력을 보여주고 폭발적인 성장을 하고 있다. 2025년 전세계 의약품 매출액을 보면 티르제파타이드 약제(마운자로 + 젭바운드)의 매출액 합산은 365억 달러(53조 원)로 단일 품목으로 매출액 1위인 항암제 키트루다의 매출액 317억 달러(46조 원)를 앞지르고 있다. 또한 세마글루타이드 약제(오젬픽 + 위고비 + 리벨서스)의 매출액 합계도 312억 달러(45조 원)에 이르는 등 GLP-1 등 인크레틴 호르몬 계열의 의약품이 향후 전 세계 의약품 시장의 핵심 주자가 될 것으로 전망되고 있다. (바로가기) 릴리는 2026년 1분기 미국 비만 및 당뇨병 치료제 시장에서 60.1%의 점유율을 기록했으며, 노보의 시장 점유율은 같은 기간 39.4%였다고 실적 발표 자료에서 밝혔다.  
레타트루타이드(Retatrutide)
2026년 5월 21일, 일라이 릴리(Eli Lilly)는 GLP-1, GIP 및 글루카곤(Glucagon) 수용체에 동시에 작용하는 삼중 호르몬 수용체 작용제인 레타트루타이드(Retatrutide)의 효능 및 안전성을 평가하는 3상 임상 시험(TRIUMPH-1)의 결과를 발표했다. TRIUMPH-1 연구에서 레타트루타이드 4mg, 9mg, 12mg을 80주 동안 투여한 참가자들은 각각 평균 ​​19%, 25.9%, 28.3%의 체중 감량을 보였으며, 12mg을 투여한 참가자의 절반에 가까운 45.3%가 30% 이상의 체중 감량을 달성하였다. (처음 주 1회 2mg으로 투여 시작, 4주마다 단계적으로 2mg씩 증량하여 목표 용량에 도달 및 유지) 나아가 104주까지 계속 투여한 참가자들은 평균 30.3%의 체중 감소를 기록하였다. 또한, 레타트루타이드는 허리둘레, 콜레스테롤, 중성지방, 수축기 혈압 및 고감도 C-반응성 단백질(hsCRP)을 포함한 특정 심혈관 위험 요인 전반에 걸쳐 기준 대비 유의미한 개선을 보였다. 레타트루타이드의 가장 흔한 부작용으로는 구역질, 구토, 설사, 변비 등의 위장관 증상으로 나타났다. 레타트루타이드는 기존 약제인 위고비(세마글루타이드)나 젭바운드(티르제파타이드)의 체중 감량 효과를 크게 뛰어넘어, 위절제술 같은 비만수술과 유사한 수준의 체중 감소 효과를 보였다. 레타트루타이드는 인크레틴 호르몬인 GLP-1 및 GIP의 인슐린 분비 촉진과 식욕 억제 효과와 더불어 글루카곤의 지방 분해 촉진과 에너지 소비를 증가시키는 추가적인 이점이 더해져서 기존 약제인 위고비나 젭바운드보다 더 높은 체중 감소 효과를 나타내는 것으로 풀이된다. 글루카곤 자체만으로는 지방을 분해하여 혈당을 높이는 작용도 하지만, GLP-1과 GIP 수용체의 스위치가 켜진 상태에서는 지방 분해 촉진 및 에너지 소비 증가 효과가 더 크게 작용하는 것으로 보인다. 릴리는 TRIUMPH-1 임상 시험 외에도 당뇨 또는 심혈관 질환 같은 합병증을 가진 환자의 중증 비만 치료에 대한 다수의 임상 3상 시험(TRIUMPH-2, 3, 4 등)을 진행하고 있다.  

<2026년, 7월 23일 발표된 TRIUMPH-2 & TRIUMPH-3 결과 요약>

TRIUMPH-2 : 제2형 당뇨병을 앓고 있는 성인 중증 비만 환자 대상. 80주 동안 평균 20.8%(49.6파운드) 체중 감량효과 보였다. 당화혈색소(HbA1C) 수치는 평균 최대 1.6% 감소하였다. (바로가기) TRIUMPH-3 : 심혈관 질환이 있는 성인 중증 비만 환자 대상 (제2형 당뇨병 동반 여부와 관계없이). 80주 동안 평균 22.6%(55.8파운드) 체중 감량효과를 보였다. 주요 심혈관 이상 사건(MACE: Major Adverse Cardiovascular Events)은 레타트루타이드 투여군과 위약 투여군 모두에서 예상보다 낮은 빈도로 발생했음. 그러나 레타트루타이드는 특정 심혈관 질환 위험 요인을 의미 있게 감소시켰으며, 최고 용량(12mg) 투여 시 평균 중성지방 37.0%, 비-HDL 콜레스테롤 16.5%, 수축기 혈압 9.3mmHg, 허리둘레 19.0cm(7.5인치), 고감도 C-반응성 단백질(hsCRP) 51.2% 감소 효과를 보였다. (바로가기) 릴리는 2027년 1분기에 레타트루타이드에 대한 FDA 승인을 신청할 예정이다.  

작성: 이현규(한국화합물은행)

참고자료 Lilly's triple agonist, retatrutide, delivered powerful weight loss in pivotal Phase 3 obesity trial. May 21, 2026. (바로가기) Lilly's triple agonist, retatrutide, successful in two additional Phase 3 obesity trials, delivering significant improvements in weight and A1C. July 23, 2026. (바로가기) Retatrutide Achieves Up to 30.3% Average Weight Loss in Phase 3 TRIUMPH-1 Trial. AJMC, May 21, 2026. (바로가기) Retatrutide for the treatment of obesity, obstructive sleep apnea and knee osteoarthritis: Rationale and design of the TRIUMPH registrational clinical trials. Diabetes Obes Metab. 2026 Jan;28(1):83-93. (바로가기) Retatrutide. Drugs.com. July 26, 2026. (바로가기) Retatrutide-A Game Changer in Obesity Pharmacotherapy (Review). Biomolecules, 2025 May 30;15(6):796. (바로가기)  “GLP-1은 어떻게 비만약이 되었나? (위고비 & 마운자로).” 유튜브 동영상, 닥터딩요. 2026년 7월. (바로가기)]]> Mon, 10 Aug 2026 13:55:04 +0000 <![CDATA[세계 최초 PROTAC 의약품 ' Veppanu (Vepdegestrant)' FDA 승인 획득]]> Protein degrader 플랫폼의 임상, ER+/HER2− ESR1 돌연변이 유방암에 새 치료 패러다임 제시

■ 기본 정보

1. 배경 — ER+/HER2−유방암과 내성의 벽

에스트로겐 수용체 양성(ER+)/HER2 음성(HER2−) 유방암은 전체 유방암 중 가장 흔한 아형으로, 전체 유방암의 약 70%를 차지한다. ER signaling이 종양 증식의 핵심 요인으로 알려져 있어, tamoxifen·aromatase inhibitor·SERD(선택적 에스트로겐 수용체 분해제) 등 내분비 요법이 표준 치료로 사용되어 왔다.[1] 그러나 내분비 요법 후 획득 내성이 임상적으로 중요한 과제로 대두되었다. 특히 ESR1 유전자의 point mutation(Y537S, D538G 등)는 리간드 비의존적 ER 활성화를 유도해 기존 치료제에 대한 저항성을 형성한다. 이 mutation은 CDK4/6 inhibitor 병용 내분비 요법 이후 환자에서 최대 40%의 높은 빈도로 확인되며, 지금까지 SERD조차 mutant ER 단백질에 대한 충분한 분해 효율을 보이지 못한다는 한계가 있었다.[2][3]

2. PROTAC이라는 해법 — 개념과 작용 원리

2-1. PROTAC이란?

PROTAC 개념은 2001년 Crews·Deshaies 그룹이 펩타이드 기반 분자로 처음 제안하였고, 2015년 전후 CRBN·VHL 등 저분자 E3 ligase ligand가 확립되면서 비로소 "drug-like" 저분자 PROTAC이 가능해졌다. PROTAC(PROteolysis TArgeting Chimera)은 세 가지 기능 도메인을 하나의 분자에 통합한 이종이기능성(heterobifunctional) 소분자이다. ① 표적 단백질에 결합하는 warhead ② E3 ubiquitin ligase에 결합하는 E3 ligase ligand ③ 두 도메인을 연결하는 linker로 구성 PROTAC이 표적 단백질과 E3 ligase 사이의 삼원 복합체(ternary complex)를 형성하면, 표적 단백질이 polyubiquitination되어 세포 내 26S 프로테아좀에 의해 선택적으로 분해된다.[5][8] 기존 inhibitor가 표적 단백질의 active site를 '차단'하는 데 그치는 것과 달리, PROTAC은 단백질 자체를 '제거'한다. 이에 따라 mutation으로 변형된 단백질이나 inhibitor와의 결합이 약해진 단백질에 대해서도 degradation 효율이 유지될 수 있으며, 촉매적으로 재사용되어(catalytic turnover) 하나의 PROTAC 분자가 다수의 표적 단백질을 연속으로 분해한다는 점에서 약리학적 이점을 가진다.[5]

2-2. Vepdegestrant의 분자 설계

Vepdegestrant(ARV-471, PF-07850327)는 다음 세 moiety로 구성된다 (분자식 C45H49N5O4, MW 723.9 g/mol):[3][6]
  • ERα 결합 moiety: 라소폭시펜(lasofoxifene) 유도체 - Ki = 0.28 nM, IC50 = 0.99 nM의 고친화성으로 ERα ligand binding domain(LBD)에 결합[2][3]
  • CRBN(cereblon) E3 ligase 결합 moiety: 레날리도마이드(lenalidomide) 유도체 - 다발성 골수종 치료제로 알려진 IMiD 계열 화합물의 CRBN 결합 특성을 활용[3]
  • Linker: Piperidine과Piperazine을 포함하는 heterocyclic rigid linker
Medicinal chemistry 최적화 과정에서 주요 과제 중 하나는 MW 723.9 Da의 대형 PROTAC에서 경구 투여 가능성을 확보하는 것이었다. Vepdegestrant는 Lipinski rule의 MW 500 Da 상한을 초과하지만, 경구 투여용으로 개발되었다. 다만 절대적 oral bioavailability 수치는 FDA label에 제시되어 있지 않다. 전임상 결과 1일 1회 경구 투여 시 종양 내 ERα를 90% 이상 감소하였으며, 이는 기존 fulvestrant(주사제)보다 높은 ERα 감소 효과를 나타냈다.[1][2][3]

2-3. ESR1 mutation에 대한 degradation 효율

Vepdegestrant는 WT ERα뿐만 아니라 임상적으로 중요한 ESR1 변이체 Y537S, D538G, Y537C, Y537N, E380Q, L536P 및 V422del도 효과적으로 분해하였다. Y537S와 D538G는 변이형 T47D 세포에서 WT와 유사한 수준의 분해를 보였으며, 나머지 변이체에서도 분해 활성이 확인되었다. 한편, WT ERα를 발현하는 MCF7 세포에서는 DC50가 0.94 nM, Dmax가 95%였으며, 100 nM 처리 시 4시간 이내에 ER 수준이 80% 이상 감소하였다. 이러한 결과는 vepdegestrant가 ESR1 변이에 의한 내분비치료 내성을 극복할 가능성을 보여주는 중요한 전임상 근거이다.[2][3]

3. 임상 결과 — VERITAC-2 Phase 3

FDA 승인은 VERITAC-2(NCT05654623) 무작위 공개 대조 다기관 Phase 3 임상시험에 근거한다. 총 624명의 ER+/HER2− 진행성·전이성 유방암 환자가 등록되었고, 이 중 270명이 ESR1 mutant 종양을 보유했다. 대상 환자는 CDK4/6 inhibitor를 포함한 1~2개 내분비 요법 후 진행한 경우로 한정되었다.[4][7] ESR1 변이군에서는 Vepdegestrant가 Fulvestrant보다 유의하게 긴 PFS를 보였지만 ESR1 변이 여부를 구분하지 않은 전체 환자군에서는 통계적으로 유의한 PFS 개선이 확인되지 않기 때문에, FDA 적응증은 ESR1 변이가 확인된 ER양성·HER2음성 진행성 또는 전이성 유방암 환자군으로 제한되었다. 전체 생존(Overall survival, OS) 데이터는 PFS 분석 시점 기준으로 아직 성숙하지 않아(분석 시점 기준 사망 발생률 16%), 장기 OS 추적이 예정되어 있다. 안전성 측면에서는 QTc 간격 연장 및 태아 독성에 대한 경고가 처방 정보에 포함되었으나, 88명 대상 sub-study에서 임상적으로 우려할 수준의 QTc signal은 관찰되지 않았다.[1][4]

4. 규제·임상적 의의

Veppanu (Vepdegestrant)는 ESR1 변이 확인이 선행되어야만 처방이 가능하도록 규정되었다. 이는 ctDNA 액체생검과 바이오마커를 활용한 정밀 종양학의 대표적 사례이다. FDA는 PDUFA 목표일(2026년 6월 5일) 대비 약 1개월 조기에 승인을 완료했다. 심사에는 신청자가 자발적으로 제출한 Assessment Aid가 활용되었으며, FDA는 해당 자료가 심사를 용이하게 했다고 밝혔다.[1] Veppanu는 FDA가 승인한 최초의 PROTAC 계열 heterobifunctional protein degrader라는 점에서 규제적 의의가 크다. 이번 승인은 향후 후속 heterobifunctional degrader의 비임상 평가, CMC, 임상개발 및 규제 심사 전략을 수립하는 데 중요한 참고 사례가 될 것으로 예상된다.

유순종(한국화합물은행)

■ 참고문헌

[1] FDA. FDA approves vepdegestrant for ER-positive, HER2-negative, ESR1-mutated advanced or metastatic breast cancer. https://www.fda.gov/drugs/resources-information-approved-drugs/fda-approves-vepdegestrant-er-positive-her2-negative-esr1-mutated-advanced-or-metastatic-breast [2] Gough SM, et al. Oral Estrogen Receptor PROTAC Vepdegestrant (ARV-471) Is Highly Efficacious as Monotherapy and in Combination with CDK4/6 or PI3K/mTOR Pathway Inhibitors in Preclinical ER+ Breast Cancer Models. Clin Cancer Res. 2024;30(16):3549–3562. DOI: 10.1158/1078-0432. [3] Flanagan JJ, et al. NDA Submission of Vepdegestrant (ARV-471) to U.S. FDA: The Beginning of a New Era of PROTAC Degraders. J Med Chem. 2025;26(14):14129-14136. DOI: 10.1021/acs.jmedchem.5c01818 [4] Campone M, De Laurentiis M, Jhaveri K, et al. Vepdegestrant, a PROTAC Estrogen Receptor Degrader, in Advanced Breast Cancer. N Engl J Med. 2025;393(6):556–568. DOI: 10.1056/NEJMoa2505725. [5] Bekès M, Langley DR, Crews CM. PROTAC targeted protein degraders: the past is prologue. Nat Rev Drug Discov. 2022;21(3):181–200. DOI: 10.1038/s41573-021-00371-6 [6] PubChem. Vepdegestrant (CID 134562533). https://pubchem.ncbi.nlm.nih.gov/compound/134562533 [7] ClinicalTrials.gov. VERITAC-2. NCT05654623. https://clinicaltrials.gov/study/NCT05654623 [8] Sakamoto KM, Kim KB, Kumagai A, Mercurio F, Crews CM, Deshaies RJ. Protacs: Chimeric molecules that target proteins to the Skp1-Cullin-F box complex for ubiquitination and degradation. Proc Natl Acad Sci USA. 2001;98(15):8554-8559. DOI: 10.1073/pnas.141230798]]> Wed, 05 Aug 2026 09:47:43 +0000 <![CDATA[청개구리 장내 박테리아의 놀라운 항암효과]]> 장내 미생물군(Gut Microbiota)과 마이크로바이옴(Microbiome) 치료제  인간의 장 속에는 약 500~1,000종의 미생물이 공생하고 있으며, 이러한 미생물군(Gut Microbiota)은 인체의 항상성 유지에 중요한 역할을 한다. 특히, 장내 미생물군과 이들이 생산하는 여러 가지 지방산(fatty acids), 이차 담즙산(bile acids) 등의 생리활성물질은 인체의 소화 과정과 대사 조절, 염증 반응 및 면역 체계 조절을 조율하고, 병원체 침입에 대한 필수적인 방어 기전을 제공하는 등 인체 건강에 커다란 영향을 미친다. 그러므로 장내 미생물의 구성과 분포를 조절하여 건강을 개선하거나 질병을 치료하려는 연구가 많이 진행되고 있다. 마이크로바이옴(Microbiome) 치료제는 인체에 공생하는 미생물 군집, 특히 장내 미생물(대부분 박테리아)의 구성과 분포의 균형을 조절하여 건강을 개선하거나 질병을 치료하는 약제를 의미한다. 이러한 치료제는 특정 미생물의 성장을 촉진하거나 억제하는 물질로, 공생하는 미생물군의 구성을 변경, 유익균의 보충 또는 유해균의 성장 억제를 통하여 장내 미생물의 균형을 유지하고, 장내 미생물과 상호작용하여 면역 체계를 조절하고 염증 반응을 감소시킬 수 있다. 초기 마이크로바이옴 치료제 연구에서는, 건강한 사람의 분변에서 미생물군을 채취하여 환자의 직장으로 주입하여 장내 미생물군의 회복을 촉진하는 분변이식술(Fecal Microbiota Transplantation)과 같은 연구가 시도 되었다. 일례로, 항생제 남용으로 장내 미생물 생태계가 파괴되어 발생하는 난치성 질환인 재발성 클로스트리디움 디피실 감염(CDI: Clostridium difficile Infection)의 재발 방지를 위하여 건강한 사람의 분변에서 채취하여 정제한 살아있는 장내 미생물군(fecal microbiota, live-jslm) 용액을 환자의 직장을 통하여 주입하는 생균 기반 치료제인 레비오타(Rebyota)가 마이크로바이옴 치료제로 2022년 FDA의 승인을 받았다 (바로가기). 또한 장내 미생물 중에서 Firmicutes(Bacillota)문에 속하는 박테리아만으로도 CDI 감염을 예방할 수 있다는 연구 결과에 따라 Firmicutes 박테리아 포자만을 선택적으로 정제하여 캡슐에 담은 경구용 약제인 보우스트(Vowst)도 2023년 FDA의 판매 허가를 받은 바 있다 (바로가기). 이외에도 장내 미생물 복합 균주 또는 분리된 단일 균주를 이용한 다양한 약제 개발 연구가 현재에도 활발하게 진행되고 있다. 장내 미생물군의 구성과 다양성은 공생 숙주의 종에 따라 변화가 많고, 섭식 및 서식 환경 등 다양한 요인이 미생물 군집의 구조와 기능에 영향을 미치기도 한다. 계통발생적으로 포유류와는 다르게 진화한 양서류와 파충류에는 포유동물의 장내 미생물군과는 다른 독특한 특징(새로운 대사 능력, 항균 활성, 숙주 상호작용 등)을 갖는 미생물종이 존재할 수 있기 때문에 이에 대한 연구도 많이 진행되고 있다.  
장내 미생물군을 이용한 항암치료 연구
최근에는 장내 미생물군의 구성과 암 발생 간에 밀접한 연관성이 있으며, 특정 박테리아 종이 암의 시작과 진행 경로에 상당한 영향을 미칠 수 있음을 보여주는 연구 결과가 다수 보고되고 있다 (바로가기). 마이크로바이옴-암 상호작용의 기전은 매우 다양하며 다양한 암종에서 면역 억제제 등의 치료 효능을 크게 향상시키는 특정 장내 미생물 종이 확인되어 보고되고 있다. 이에 따라 장내 미생물군을 이용한 항암치료 연구도 많이 진행되고 있다. 2025년 12월, 일본과학기술원(JAIST) 에이지로 미야코 교수 연구팀은 일본 청개구리(Dryophytes japonicus)의 장에 자연적으로 존재하는 박테리아가 쥐에게서 놀라운 항암효과를 나타낸다는 사실을 발견하고 그 결과를 국제 저명 학술지인 ‘Gut Microbes’에 발표하였다. (논문 바로가기) 이번 연구 결과는 단순히 장내 미생물군(박테리아)을 조절하는 것이 아니라, 살아있는 박테리아를 이용하여 종양을 직접 표적 치료하는 새로운 암 치료법을 제시하였다. 연구진은 야생 양서류 개체군에서 종양 발생이 다른 종에 비해 현저히 낮다는 것에 주목하여 양서류의 장내 박테리아 연구를 시작하였다. 연구팀은 두 종의 양서류(일본 청개구리, Dryophytes japonicus & 일본 붉은배 도롱뇽, Cynops pyrrhogaster)와 한 종의 파충류(일본 풀도마뱀, Takydromus tachydromoides)의 장에서 총 45종의 박테리아 균주를 분리하여 실험실에서 배양한 후 쥐의 종양에 정맥 주사로 투여하여 항종양 효과를 평가하였다. 체계적인 스크리닝을 통해 9종의 균주에서 항종양 효과가 나타났으며 그중 일본 청개구리(Dryophytes japonicus)에서 분리된 Ewingella americana 라는 균이 가장 강한 항종양 활성을 보였다. 면역 능력을 유지하면서도 인간 대장암의 주요 특징을 재현하는 잘 확립된 마우스 Colon-26 대장암 모델(Colon26-bearing BALB/c mice)에 E. americana 균주를 정맥 주사로 단 1회만 투여 했는데도 종양이 완전히 제거되어 100% 완전 관해율(CR)을 보였다. 이 치료법은 대조 약제로 사용한 면역 체크포인트 억제제(anti-PD-L1 Antibody)와 화학요법 약물인 독소루비신(Liposomal Doxorubicin) 등 비교용 표준 치료법보다 훨씬 우수한 항종양 효과를 보였다. 연구진은 기전 연구를 통해 E. americana 균이 두 가지 상호보완적인 기전을 통해 종양을 치료한다는  것을 밝혀냈다. 첫째, E. americana는 종양을 직접 공격한다 (종양 세포막 파괴). 이 균주는 통성 혐기성 박테리아(facultative anaerobic bacterium)로서 산소가 풍부한 환경과 산소가 부족한 환경 모두에서 번성하며, 종양 내 흔히 발견되는 산소 부족 영역 내에서 증식하여 종양의 세포막을 파괴하였다. 투여 후 24시간 만에 박테리아 개체 수가 약 3,000배 증가하여 암세포를 직접적으로 파괴하였다. 둘째, E. americana는 면역 체계를 활성화한다. E. americana는 면역 체계를 자극하여 T 세포, B 세포, 호중구 등의 면역 세포들을 종양으로 끌어들이며 이 면역 세포들은 TNF-α와 IFN-γ 등 염증성 신호 분자를 방출하여 면역 반응을 강화하고 암세포 사멸을 촉진하였다. 본 연구에서 가장 특징적인 점의 하나는 E. americana가 거의 종양 내부에만 축적되고 건강한 장기에는 전혀 정착되지 않는다는 점이었다. 연구팀은 E. americana균을 이용한 치료의 안전성 연구도 진행했는데, 박테리아가 혈류에서 24시간 이내에 빠르게 제거되며 (반감기: 1.2시간), 간, 비장, 폐, 신장, 심장 등 건강한 장기에서는 박테리아 정착이 발견되지 않았으며 오로지 종양에만 선택적으로 정착하는 것으로 나타났다. 또한, 치료 초기 가벼운 일시적인 염증만 있었으나 72시간 이내에 정상으로 돌아왔고, 60일간의 관찰기간 동안 만성 독성 및 재발의 증거는 발견되지 않았다. E. americana로 치료된 마우스에서는 항종양 면역학적 기억이 60일 이상 지속되어 종양 재접종 실험에서 완전한 종양 거부 반응이 확인되었다. 연구진은 E. americana 치료법이 다른 고형암(유방암, 췌장암, 흑색종)으로도 확장될 수 있는지 연구할 예정이라고 밝혔다. 본 연구는 비록 동물에서만 확인된 결과며 인간에게 적용하기 위해서는 앞으로 많은 추가적인 연구가 필요하지만, 자연에 존재하는 비병원성 박테리아 치료제 개발의 기초를 마련하며, 암 치료 전략 발전에 있어 미생물 다양성의 중요성을 보여주는 연구 결과로 평가되고 있다.  

작성: 이현규(한국화합물은행)

<참고자료> Japan Advanced Institute of Science and Technology. "This frog bacterium wiped out cancer tumors in mice with a single dose." ScienceDaily. Science News, 10 July 2026. (바로가기) “Discovery and characterization of antitumor gut microbiota from amphibians and reptiles: Ewingella americana as a novel therapeutic agent with dual cytotoxic and immunomodulatory properties.” GUT MICROBES 2025, VOL. 17, NO. 1, 2599562. (바로가기) “Bacterial-Based Methods for Cancer Treatment: What We Know and Where We Are.“ Oncol Ther 10, 23–54 (2022). (바로가기)]]> Tue, 28 Jul 2026 14:26:02 +0000 <![CDATA[웹진]]> Tue, 21 Jul 2026 15:47:47 +0000 <![CDATA[웹진 1]]> Tue, 21 Jul 2026 15:47:20 +0000 <![CDATA[2026년 상반기 6개월(1.1~6.30) 동안 FDA 승인된 신약 24종 정리]]> FDA 산하 의약품 평가연구센터(CDER: Center for Drug Evaluation and Research) 및 생물의약품 평가연구센터(CBER: Center for Biologics Evaluation and Research)로부터 판매 승인을 받았다. 24종의 신규 허가된 의약품에 대하여 개발사, 적응증, 약물유형, 약물의 화학적 구조, 작용기전 및 특징에 대하여 간략하게 정리하여 소개한다. (FDA 승인일자 순서로 정리)  

<2026년 상반기 6개월 (1.1~ 6.30) 동안 FDA 승인된 24종의 신약 리스트>

  1. 자이쿠보 (Zycubo, 성분명 : copper histidinate)
  • FDA 승인 일자 : January 12, 2026
  • 개발사 : 센티널 테라퓨틱스(Sentynl Therapeutics)
  • 적응증 : 멘케스병(Menkes disease) 치료제. 멘케스병은 체내 구리 대사 장애로 인해 전신에 구리가 결핍되어 발생하며 심각한 신경학적 및 발달적 문제를 유발하는 치명적인 유전질환이다. 남아에게만 발병하는 희귀 질환으로 대부분 3세 전에 사망한다.
  • 작용기전 & 약물유형 : 멘케스병을 앓는 소아 환자에게 구리를 공급하는 약물. 장내 구리 흡수 장애를 우회하여 체내에 직접 구리를 공급하는 주사형 구리 보충 요법제
  • 약물의 화학구조 :
  2. 애드퀴(Adquey, 성분명 : Difamilast)
  • FDA 승인 일자 : January 12, 2026
  • 개발사 : 아크로텍 바이오팜 (Acrotech Biopharma Inc.)
  • 적응증 : 2세 이상 환자의 경증~중등도 아토피 피부염 치료를 위해 연고제
  • 작용기전 & 약물유형 : 피부 염증과 가려움을 유발하는 PDE-4 효소를 차단하여 염증 물질 생성을 억제하는 비스테로이드성 국소 연고제
  • 약물의 화학구조
  3. 비산티(Bysanti, 성분명 : Milsaperidone)
  • FDA 승인 일자 : February 20, 2026
  • 개발사 : 반다 파마슈티컬 (Vanda Pharmaceuticals Inc.)
  • 적응증 : 양극성 장애 및 조현병 치료제
  • 작용기전 & 약물유형 : 뇌의 도파민 D2, 세로토닌 5-HT2A 및 아드레날린 수용체를 차단하는 방식으로 작용하는 비정형 항정신병 약물(Atypical Antipsychotic). 1일 2회 경구복용.
  • 약물의 화학구조 :
  4. 로아르지스(Loargys, Pegzilarginase-nbln : recombinant, human arginase-1 enzyme)
  • FDA 승인 일자 : February 23, 2026
  • 개발사 : 이메디카 파마 (Immedica Pharma)
  • 적응증 : 아르기닌 분해 효소 결핍증(Arginase deficiency, ARG1-D)을 앓는 2세 이상 소아 및 성인 高아르기닌혈증(hyperargininemia) 환자들을 치료하기 위해 단백질 섭취를 제한하는 식이요법과 병행하는 치료제.
  • 작용기전 & 약물유형 : 아르기닌 분해 효소 결핍증(ARG1-D) 환자의 高아르기닌혈증(hyperargininemia) 치료를 위한 재조합 인간 아르기나제-1 효소 대체 요법제 (recombinant human arginase-1 enzyme). 아르기닌 분해 효소 결핍증(ARG1-D)은 체내 아르기닌(Arginine) 대사에 관여하는 효소가 부족해 혈중 아르기닌 수치가 비정상적으로 높아져 독성을 나타내는 유전성 희귀 질환으로 로아르지스(Loargys)는 체내에 부족한 효소를 직접 보충하여 혈장 내 아르기닌 농도를 효과적으로 낮춰 질병의 근본 원인을 제어하는 치료법.
  5. 유비웰(Yuviwel, 성분명 : Navepegritide)
  • FDA 승인 일자 : February 27, 2026
  • 개발사 : 어센디스 파마 (Ascendis Pharma)
  • 적응증 : 연골무형성증(Achondroplasia) 치료제. 연골무형성증은 뼈 성장에 장애가 발생하는 희귀 유전질환. 왜소증의 가장 흔한 형태로 비정상적으로 키가 자라지 않는 유전적 장애로 성인이 되어도 신장이 약 125~135cm에 불과.
  • 작용기전 & 약물유형 : 연골무형성증(Achondroplasia)은 연골(cartilage)을 뼈로 변환하는 단백질을 만드는 FGFR3(Fibroblast Growth Factor Receptor 3) 유전자의 돌연변이 때문에 발생. 유비웰은 C형 나트륨 이뇨펩타이드(CNP : C-type natriuretic peptide) 유사체로서 연골무형성증에서 과활성화된 FGFR3 신호전달을 억제하여 연골세포 증식과 뼈 성장을 촉진함. 주 1회 피하주사(SC)로 투여.
  • 약물의 화학구조 : 유비웰은 천연 C형 나트륨 이뇨펩티드(CNP)를 모방한 38개의 아미노산으로 구성된 활성 물질인 CNP-38 펩타이드가 장시간에 걸쳐 천천히 방출하도록 설계된 세 가지 구성 요소로 이루어진 복합 화합물이다. CNP-38 펩타이드를 특정 조건에서 절단되는 링커(cleavable linker)를 통해 약물 운반체(carrier)인 폴리에틸렌 글리콜(PEG: Polyethylene Glycol) 담체와 연결한 분자량이 약 45kDa에 달하는 복합 화합물이다.
  6. 리나보이(Lynavoy, 성분명 : Linerixibat)
  • FDA 승인 일자 : March 17, 2026
  • 개발사 : GSK(GlaxoSmithKline)
  • 적응증 : 원발성 담즙성 담관염(PBC: Primary Biliary Cholangitis) 성인 환자의 담즙정체성 소양증(가려움증) (Cholestatic Pruritus)을 치료하는 경구용 약물. 1일 2회 식전 복용.
  • 작용기전 & 약물유형 : 리나보이(Lynavoy)는 회장 담즙산 수송체(IBAT: Ileal Bile Acid Transporter)의 작용을 억제하여 장에서 담즙산의 재흡수를 차단하여 순환계에 있는 가려움증 유발 물질들의 농도를 감소시키는 경구용 IBAT 억제제. PBC 환자의 최대 89%가 경험하는 내부 가려움증인 담즙정체성 소양증은 간부전으로 이어질 수 있는 희귀 자가면역 질환이다. 이 질환은 수면 장애, 피로 및 삶의 질 저하를 유발하며, 일부 환자는 간 이식을 받아야 한다.
  • 약물의 화학구조 :
  7. 이코타이드(Icotyde, 성분명: Icotrokinra)
  • FDA 승인 일자 : March 17, 2026
  • 개발사 : 존슨앤드존슨(J&J)
  • 적응증 : 중등도에서 중증의 판상 건선(plaque psoriasis)을 치료하기 위해 승인된 1일 1회 복용하는 경구용 펩타이드 치료제. 성인 및 12세 이상의 소아 환자도 사용할 수 있음.
  • 작용기전 & 약물유형 : 인터루킨-23(IL-23) 수용체를 선택적으로 차단하는 표적 ’경구‘ 펩타이드 제제. 기존 약제가 주사제 중심으로 개발돼 온 것과 달리, 이코타이드는 복용 편의성을 갖춘 경구용 치료제로 치료 편의성이 높다는 장점이 있음.
  • 약물의 화학구조 :
  8. 아블라야(Avlayah, 성분명 : Tividenofusp alfa-eknm)
  • FDA 승인 일자 : March 24, 2026
  • 개발사 : 디날리 테라퓨틱스 (Denali Therapeutics)
  • 적응증 : 2형 뮤코다당증(Mucopolysaccharidosis type II, MPS II)으로 불리는 헌터 증후군의 신경학적 증상을 치료하는 IDS 효소 대체 요법(ERT: Enzyme Replacement Therapy) 치료제. 헌터증후군은 체내에서 뮤코다당체를 분해하는 효소(IDS: Iduronidate 2-sulfatase)의 결핍으로 뮤코다당체가 분해되지 않고 쌓여 전신 장기 손상을 일으키는 유전성 희귀 질환.
  • 작용기전 & 약물유형 : 기존의 효소 대체 요법(ERT: Enzyme Replacement Therapy) 치료제들은 약물의 크기 때문에 혈액뇌장벽(BBB)을 통과하지 못해 중추신경계 증상을 치료하는 데 한계가 있었으나 아블라야는 철(Iron) 수송 경로를 활용하는 '뇌 셔틀(Brain Shuttle: IDS 효소를 철 수송 경로인 트랜스페린 수용체와 결합하여 BBB 통과)' 기술을 적용하여 약물이 BBB를 통과해 뇌 조직까지 도달할 수 있도록 설계된 효소 대체 요법(ERT) 치료제. 주 1회 정맥 주사(IV infusion)로 투여.
  9. 리프욜리(Lifyorli, 성분명 : Relacorilant)
  • FDA 승인 일자 : March 25, 2026
  • 개발사 : 코르셉트 테라퓨틱스 (Corcept Therapeutics)
  • 적응증 : 백금계 항암제에 내성이 있는 상피성 난소암, 난관암, 원발성 복막암 성인 환자를 대상으로 항암화학요법(Nab-paclitaxel: Nanoparticle albumin bound paclitaxel)과 병용하여 사용하는 항암제.
  • 작용기전 & 약물유형 : 백금계 항암제에 내성이 있는 환자의 암세포 내 코르티솔 스트레스 호르몬 신호를 차단하도록 작용. 리프욜리(Lifyorli)는 암세포 자체를 직접 공격하는 전통적인 표적항암제와는 달리 Cortisol–Glucocorticoid Receptor(GR) 신호전달을 차단해 암세포의 항암제 저항성을 낮추어 항암제 감수성을 다시 회복시키는 전략(chemotherapy resensitization)으로 개발된 약물이다. 화학 항암제인 Nab-paclitaxel을 정맥 주사로 투여하고 투여 전날, 당일, 다음날 총 3회 경구복용.
  • 약물의 화학구조 :
  10. 아위클리(Awiqli, 성분명 : Insulin icodec-abae)
  • FDA 승인 일자 : March 26, 2026
  • 개발사 : 노보 노디스크(Novo Nordisk)
  • 적응증 : 제2형 당뇨병 성인 환자의 혈당 조절 개선을 위해 식이요법 및 운동과 병행하여 사용하는 주 1회 투여 장기 지속형 기저 인슐린(basal insulin).
  • 작용기전 & 약물유형 : 매일 맞아야 했던 기존 기저 인슐린과 달리 주 1회 피하주사만으로 24시간 균일하게 혈당 조절이 가능하다. 알부민과 가역적으로 결합해 인슐린이 천천히 방출되도록 하여 약 7일간의 반감기를 가져 매일 맞아야 하는 인슐린 투약 불편함을 획기적으로 개선함.
  11. 파운다요(Foundayo, 성분명 : Orforglipron)
  • FDA 승인 일자 : April 1, 2026
  • 개발사 : 일라이 릴리(Eli Lilly)
  • 적응증 : 경구용 비만 치료제
  • 작용기전 & 약물유형 : 현재 많이 사용되고 있는 GLP-1 수용체 작용제인 위고비(Wegovy, 주성분: 세마글루타이드)나 GLP-1 및 GIP 수용체 이중 작용제인 마운자로/젭바운드(Mounjaro/Zepbound, 주성분: 트리제파타이드)는 31~39개의 아미노산으로 구성된 펩타이드 약물(peptide drug)이기 때문에 강산성인 위장관에서 쉽게 분해되므로 경구용이 아닌 주사제(prefilled pen)로 주로 사용되는 반면, 파운다요(Foundayo)는 저분자 화합물 GLP-1R 작용제로 위장관 내에서 안전하기 때문에 하루 1회 복용하는 경구용으로 개발된 비만 치료제이다.
  • 약물의 화학구조 :
  12. 이드빈소(Idvynso, 성분명 : Doravirine & Islatravir 복합제)
  • FDA 승인 일자 : April 20, 2026
  • 개발사 : 머크(Merck)
  • 적응증 : 경구용 HIV-1/AIDS 치료제
  • 작용기전 & 약물유형 : NNRTI 약제인 도라비린(doravirine) 100 mg과 NRTI 약제인 이슬라트라비르(islatravir) 0.25 mg으로 구성된 두 가지 성분 복합제. 경구용 항레트로바이러스 AIDS 치료제인 빅타비(Biktarvy, Bictegravir/Emtricitabine/Tenofovir 3중 복합제)와 효능을 직접 비교한 임상 3상 시험에서 비열등성을 입증한 최초이자 유일한 약물.
  • 약물의 화학구조 :
  13. 베파누(Veppanu, 성분명 : Vepdegestrant)
  • FDA 승인 일자 : May 1, 2026
  • 개발사 : 알비나스(Arvinas)
  • 적응증 : 경구용 유방암 치료제
  • 작용기전 & 약물유형 : 유비퀴틴-프로테아좀 경로를 활용해 단백질 자체를 분해하는 PROTAC(Proteolysis Targeting Chimera) 기반 표적단백질분해제(heterobifunctional protein degrader)로 최초로 FDA 허가를 받은 약물. ESR1 변이가 확인된 ER+/HER2- 진행성 또는 전이성 유방암으로, 최소 1차 내분비요법 이후 질환이 진행된 환자를 대상으로 하는 약제. 화이자는 2021년 10억 달러 계약금을 알비나스에 지급하고 공동 개발을 진행하여 FDA 승인을 받음. 그러나 화이자와 알비나스는 직접 상업화를 진행하지 않고 5월 12일, 혈액 및 암 전문 바이오기업인 리젤 파마슈티컬스(Rigel Pharmaceuticals)에 베파누의 글로벌 독점 개발 및 상업화 권리를 총 8,500만 달러에 이전함.
  • 약물의 화학구조 :
  14. 비칼지(Beqalzi, 성분명 : Sonrotoclax)
  • FDA 승인 일자 : May 13, 2026
  • 개발사 : 비원 메디신(BeOne Medicines)
  • 적응증 : 재발성 또는 불응성 맨틀세포 림프종(MCL: Mantle Cell Lymphoma) 성인 환자 치료
  • 작용기전 & 약물유형 : BTK 억제제를 포함한 최소 두 가지 전신 치료 후에도 재발성 또는 불응성 맨틀세포 림프종(MCL)을 앓는 성인 환자의 치료에 사용되는 BCL-2 억제제. 미국에서 10년 만에 승인된 최초의 BCL2 억제제이자, 맨틀세포 림프종(MCL) 치료제로 승인된 유일한 BCL2 억제제.
  • 약물의 화학구조 :
  15. 박스펜디(Baxfendy, 성분명: Baxdrostat)
  • FDA 승인 일자 : May 15, 2026
  • 개발사 : 아스트라제네카(AstraZeneca)
  • 적응증 : 고혈압
  • 작용기전 & 약물유형 : 박스펜디는 기존 고혈압 치료제로 혈압이 충분히 조절되지 않는 성인 고혈압 환자(조절 불량 및 저항성 고혈압)를 대상으로, 타 항고혈압제와의 병용 요법으로 승인되었다. 체내에서 혈압을 높이고 심혈관 및 신장 시스템에 부담을 주는 호르몬인 알도스테론(Aldosterone)의 생성 자체를 근본적으로 차단하는 혁신적인 작용기전을 가진 선택적 알도스테론 합성효소 억제제(ASI: Aldosterone Synthase Inhibitor). 아스트라제네카는 2023년 바이오텍 신코 파마(CinCor Pharma)를 약 13억 달러에 인수하며 이 물질을 확보하였으며 박스펜디가 향후 연간 최고 50억 달러 이상의 매출을 올리는 블록버스터 의약품이 될 것으로 기대하고 있다.
  • 약물의 화학구조 :
  16. 헵클루덱스(Hepcludex, 성분명: Bulevirtide-gmod)
  • FDA 승인 일자 : May 22, 2026
  • 개발사 : 길리어드 사이언스(Gilead Sciences)
  • 적응증 : 만성 D형 간염 바이러스(cHDV: chronic Hepatitis Delta Virus) 치료제. 1일 1회 주사로 투여.
  • 작용기전 & 약물유형 : 바이러스성 간염 중 가장 치명적이고 생존율이 낮은 만성 델타 간염(HDV)을 표적으로 한 치료제로 헵클루덱스는 FDA가 승인한 첫 HDV 치료제. HDV는 단독으로 증식하지 못하고 반드시 B형 간염 바이러스의 표면 항원을 통해서만 감염을 일으키기 때문에 B형간염 바이러스 감염자에서만 발생하며 간섬유화, 간부전, 간암 그리고 심각한 경우 사망까지 이를 수 있는 질병이다. 헵클루덱스의 승인 대상은 간경변증이 없거나 대사 기능이 적절히 유지되는 성인 만성 HDV 환자다. 헵클루덱스는 바이러스가 간세포 내부로 진입할 때 사용하는 핵심 수용체(NTCP)를 물리적으로 차단해 바이러스의 복제와 세포 간 확산을 원천 봉쇄하는 작용기전을 가졌다.
  • 약물의 화학구조 : 헵클루덱스는 45개의 아미노산으로 구성된 펩타이드 의약품으로 1일 1회 주사하는 방식으로 투여된다.
  17. 데크누파즈(Decnupaz, 성분명: Pivekimab sunirine-pvzy)
  • FDA 승인 일자 : May 27, 2026
  • 개발사 : 애브비(AbbVie)
  • 적응증 : 성인의 희귀 혈액암인 ’모구 형질세포양 수지상세포 종양(BPDCN: Blastic Plasmacytoid Dendritic Cell Neoplasm)‘ 치료. BPDCN은 백혈병과 림프종의 특징을 모두 나타내는 드물고 공격적인 혈액암. 3주에 한 번씩 정맥 주사로 투여
  • 작용기전 & 약물유형 : BPDCN 암세포 표면에 과발현되는 단백질인 CD123 표적 항체-약물 접합체(ADC, Antibody-Drug Conjugate). 이 약물은 BPDCN 암세포 표면에 과발현되어 있는 CD123 표적에 약물의 IgG1 항체(IgG1 monoclonal antibody G4723A)가 결합하여 암세포내로 흡수되며, BPDCN 암세포의 DNA를 손상시키는 강력한 세포독성 약물(indolinobenzodiazepine pseudo dimer)을 방출하여 암세포의 사멸을 유도한다.
  • 약물의 화학구조 :
  18. 자이니치(Zaynich, 성분명: Cefepime & Zidebactam 복합체)
  • FDA 승인 일자 : May 29, 2026
  • 개발사 : 워크하르트(Wockhardt), 인도제약사.
  • 적응증 : 성인의 신우신염을 포함한 복합성(복잡성) 요로감염(Complicated Urinary Tract Infection) 치료. 복합성 요로감염은 감염이 방광에만 국한되는 단순성 요로감염과 달리, 신장으로 번지거나(신우신염) 전신적인 패혈증 등 치명적인 합병증으로 이어질 수 있다. 8시간마다 1시간 동안 정맥 주사(IV)로 투여. 치료 기간은 보통 7일에서 10일 소요.
  • 작용기전 & 약물유형 : 4세대 세팔로스포린계 항생제인 세페핌(Cefepime)과 워크하르트가 자체 개발한 차세대 베타락탐 분해효소(beta-lactamase) 억제제인 지데박탐(Zidebactam)의 고정 용량
  • 약물의 화학구조 :
  19. 조코바(Xocova, 성분명: Ensitrelvir)
  • FDA 승인 일자 : May 29, 2026
  • 개발사 : 일본 시오노기(Shionogi)
  • 적응증 : 코로나19 환자에 노출(접촉)된 후 감염 및 증상 발현을 막는 예방 치료제(Post-Exposure Prophylaxis, PEP)
  • 작용기전 & 약물유형 : 코로나19 환자와 접촉(노출) 후 발생할 수 있는 감염 바이러스의 복제를 차단하여 감염 증상이 발현되지 않도록 하여 코로나19를 예방할 수 있는 새로운 접근법의 약제. 코로나19 바이러스(SARS-CoV-2)의 복제에 필수적인 단백질 분해효소(3CL protease)의 작용을 저해하는 작용기전을 가짐. 조코바는 일본에서는 코로나19 치료제로 2024년 3월 정식 사용승인을 받았으나 미국(FDA)에서는 아직 “치료제”로 사용 허가를 받지 못하였다.
  • 약물의 화학구조 :
  20. 사이프세도(Cypsedo, 성분명: Cipepofol)
  • FDA 승인 일자 : May 29, 2026
  • 개발사 : 중국 하이스코 제약그룹(Haisco Pharmaceutical Group)
  • 적응증 : 성인 환자의 수술 전 전신마취를 위한 정맥 투여 마취제
  • 작용기전 & 약물유형 : 임상에서 가장 널리 쓰이는 마취제인 프로포폴(Propofol)과 동일한 수용체에 작용하는 프로포폴의 구조 유사체로, 프로포폴에 비해 작용 시간이 짧고 선택성이 매우 높은 GABA-A 양성 알로스테릭 조절제(short-acting and highly selective GABA-A positive allosteric modulator)이며, 약효의 강도가 4~6배 더 강력. 임상 연구 결과, 사이프세도(Cypsedo)는 빠른 작용 발현과 완전한 회복이라는 장점을 유지하면서 수술 중 호흡 억제 및 심혈관계 부작용 발생률과 주사 통증을 현저히 감소시키는 것으로 나타났다.
  • 약물의 화학구조 :
  21. 암벨비스트(Ambelvist, 성분명: Gadoquatrane)
  • FDA 승인 일자 : June 12, 2026
  • 개발사 : 바이엘(Bayer HealthCare Pharmaceuticals)
  • 적응증 : MRI 조영제.
  • 작용기전 & 약물유형 : 성인 및 소아 환자(만삭 신생아 포함)의 중추신경계(CNS) 및 비중추신경계 신체 특정 부위에서 비정상적인 혈관 분포를 보이는 병변을 탐지하고 시각화하기 위한 저용량 가돌리늄(gadolinium) 기반 MRI 조영 증강제 (macrocylic Gadolinium-Based MRI Contrast Agent, mGBCA). 미국에서 승인된 가장 낮은 용량의 가돌리늄 기반 조영제(mGBCA). 투여 후 변형되지 않은 상태로 신장을 통해 빠르게 체내 밖으로 배출되는 우수한 약동학적 특성을 가짐.
  • 약물의 화학구조 :
  22. 유텝지(Utebzi, 성분명: Tebipenem pivoxil)
  • FDA 승인 일자 : June 17, 2026
  • 개발사 : GlaxoSmithKline
  • 적응증 : 복합성(복잡성) 요로감염(complicated Urinary Tract Infection: cUTI) 치료.
  • 작용기전 & 약물유형 : 복합성 요로감염(cUTI)은 감염이 방광에만 국한되는 단순성 요로감염과 달리, 신장으로 번지거나(신우신염) 전신적인 패혈증 등 치명적인 합병증으로 이어질 수 있다. 복합성 요로감염 치료를 위해 미국 FDA 승인을 받은 최초의 경구용 카바페넴계 항생제. 정맥주사(IV)를 대신하여 먹는 약으로 투여할 수 있어, 다제내성균으로 인한 중증 감염 환자의 입원 기간을 단축하고 치료 편의성을 높임.
  • 약물의 화학구조 :
  23. 룸보아(Lumvoa, 성분명: Veligrotug-vvze)
  • FDA 승인 일자 : June 26, 2026
  • 개발사 : 비리디언 테라퓨틱스(Viridian Therapeutics)
  • 적응증 : 성인의 활동성 및 만성 갑상선 안병증(Thyroid Eye Disease, TED) 치료. 갑상선 안병증은 면역체계 이상으로 안구 뒤쪽의 근육과 지방 조직에 염증이 생겨 눈이 돌출되거나 시신경이 압박되는 중증 희귀 자가면역질환이다.
  • 작용기전 & 약물유형 : 인슐린성장인자-1(IGF-1: Insulin-like Growth Factor-1) 수용체가 과도하게 활성화되면서 자가항체가 눈뒤 지방조직과 근육을 공격하여 염증과 부종을 일으키게 된다. 룸보아(Lumvoa)는 IGF-1 수용체 저해제로 활동성 및 만성 구분 없이 모든 갑상선안병증 환자에게 사용 승인된 정맥주사형 단클론 항체(monoclonal antibody) 치료제이다. 3주 간격으로 5회 정맥 투여, 총 12주간 진행.
  24. 트레그지(Tregzi, 성분: 동종 조혈모세포 및 T세포 혼합물)
  • FDA 승인 일자 : June 30, 2026
  • 개발사 : 오르카 바이오(Orca Bio)
  • 적응증 : 혈액암을 앓는 성인 환자가 적합한 공여자로부터 동종 조혈모세포이식(alloHSCT)을 받을 때 발생할 수 있는 심각한 합병증을 예방하고 면역체계 재건을 돕기 위해 사용하는 동종 유래 면역 T세포 치료법.
  • 작용기전 & 약물유형 : 만성 골수성 백혈병(AML), 급성 림프구성 백혈병(ALL)과 같은 혈액암 환자에게 타인(기증자)의 건강한 조혈모세포를 이식하여 환자의 결함이 있는 골수와 혈액 시스템을 교체하는 치료법인 동종 조혈모세포이식(alloHSCT) 후 발생할 수 있는 심각한 합병증인 만성 이식편대숙주질환(cGvHD, 기증자의 면역 세포가 환자의 정상 장기를 공격하는 대표적인 합병증) 위험을 낮추고 혈액 및 면역체계 재건을 돕도록 정밀하게 설계된 조절 T세포 기반 면역 세포 치료법. 공여자의 혈액에서 정밀하게 정제 및 조합하여 환자 맞춤형으로 제조된 조혈모세포(CD34+ stem cell), 조절 T세포(Regulatory T cell, Treg), 일반 T세포(Conventional T cell, Tcon) 등 3가지 세포 구성 성분을 병원에서 2~3일에 걸쳐 3회 정맥 주입 투여.
 

작성 : 이현규(한국화합물은행)

참고자료 Novel Drug Approvals for 2026. FDA CDER(Center for Drug Evaluation and Research) (바로가기) New Drug Approvals Archive for 2026. (Drugs.com) (바로가기)]]> Wed, 08 Jul 2026 18:33:59 +0000 <![CDATA[2025년에 전 세계적으로 가장 많이 판매된 의약품 상위 10종 순위 (Top 10 best-selling drugs based on 2025 sales)]]> 2025년에 전 세계적으로 가장 많이 판매된 의약품 상위 10개 순위는 다음과 같다. (출처: Drug Discovery & Development 바로가기) (일부 순서 및 매출액은 보고서마다 약간의 차이 있었음)  

2025년 전 세계적으로 가장 많이 판매된 의약품 상위 10종 순위 (Top 10 best-selling drugs based on 2025 sales)

  Top-10 의약품 매출 총액 :
  • Top-10 의약품 매출 총액은 2024년 1,520억 달러에서 2025년 1,777억 달러로 17% 증가함.
  약물 유형별로 보면 :
  • 10위권 내에 항체치료제 (monoclonal antibody)가 4종, GLP-1 유사체 펩타이드 약물 4종, 저분자 화합물이 2종으로 항체치료제와 GLP-1 유사체 펩타이드가 주류를 이룸.
  • GLP-1 유사체 펩타이드 약물명으로는 4개이지만 실제 성분으로 보면 티르제파타이드(Tirzepatide, 상품명: 마운자로 & 젭바운드)와 세마글루타이드(Semaglutide, 상품명: 오젬픽 & 위고비)의 2종임.
  약물별 실적 개요 :
  • Merck의 키트루다 (Keytruda)가 여전히(간신히) 3년 연속 매출액 1위 유지. 2024년(294.8억 달러) 대비 7.5% 증가한 317억 달러 달성.
  • 단일 의약품 매출액은 키트루다가 1위(317억 달러)를 했지만 일라이 릴리에서 동일 성분인 티르제파타이드(Tirzepatide)를 적응증에 따라 다른 상품명(당뇨: 마운자로, 230억 달러, 비만: 젭바운드, 135억 달러)으로 판매하고 있는 약제의 매출액을 합산하면 365억 달러로 키트루다를 앞지르게 됨.
  • 키트루다는 2028년 주요 핵심 특허가 만료됨에 따라 2028년 매출 350억 달러로 정점을 찍고 2029년부터 매출 감소가 예상됨.
  • 그러나 Merck는 우리나라 알테오젠의 기술을 이용하여 피하주사 제형(SC)을 개발하여 수익 감소를 막으려 하고 있음. 피하주사 제형(SC)인 상품명 키트루다 큐렉스(Keytruda Qlex)는 2025년 9월에 FDA 승인을 받았으며, 작년 키트루다 큐렉스의 매출은 4천만 달러를 기록함. Merck 경영진은 2028년까지 키트루다 큐렉스의 도입률이 30~40%에 이를 것으로 전망하고 있음.
  • 일라이 릴리의 2형 당뇨병 치료제인 마운자로(성분명: Tirzepatide)는 전년 대비 매출액이 99% 급증한 229.7억 달러로 매출액 2위 의약품으로 등극함.
  • 동일 성분 티르제파타이드(Tirzepatide)의 비만 치료제 상품명인 젭바운드(Zepbound)도 2025년에 135.4억 달러의 매출을 기록하여 전년 대비 175% 증가함.
  • GLP-1 수용체에만 작용하는 세마글루타이드(Semaglutide, 상품명: 오젬픽 & 위고비)에 비해, GLP-1 및 GIP 수용체에 동시에 작용하는 티르제파타이드(Tirzepatide, 상품명: 마운자로 & 젭바운드)의 혈당조절 및 체중 감량 효과가 더 우수하게 나오기 때문에 일라이 릴리가 GLP-1 시장에 5년이나 늦게 진입했음에도 불구하고, 노보 노디스크를 제치고 명실상부한 시장의 선두 주자로 부상함.
  • 면역 치료제 분야에서 오랬동안 시장 선두 주자였던 애브비의 휴미라(Humira, 성분명: Adalimumab)는 2023년 특허 만료와 그에 따른 바이오시밀러의 시장 진입으로 매출이 급감하여 2025년 매출액 29위(45.4억 달러)로 추락함.
  • 그러나 애브비는 휴미라를 대체할 수 있는 IL-23 차단 면역치료제 스카이리지(Skyrizi)를 성공적으로 출시하였으며, 스카이리지의 매출액이 전년 대비 50% 급증한 175.6억 달러를 기록하여 매출액 순위 5위에 오르며 전신인 휴미라의 점유율 하락을 만회하고 있다.
  • 2형 당뇨병 치료와 체중 감량 모두에서 GLP-1 수용체 작용제 계열의 약물들이 폭발적인 성장을 하고 있으며 나아가 심혈관계 질환 등 각종 성인병에 대한 의미 있는 치료제로서 영역을 확장해 나가며 엄청난 시장 잠재력을 보여주고 있음. 다른 상품명(당뇨: 마운자로, 230억 달러, 비만: 젭바운드, 135억 달러)으로 판매되고 있는 일라이 릴리의 티르제파타이드(Tirzepatide) 약제의 매출액을 합산하면 365억 달러로 단일 품목으로 매출액 1위인 키트루다의 매출액 317억 달러를 앞지르고 있음. 노보 노디스크의 세마글루타이드(Semaglutide) 성분의 당뇨약 오젬픽과 리벨서스, 비만 치료제 위고비의 합산 매출액도 312억 달러로 키트루다의 매출액과 비슷함. GLP-1 등 인크레틴(incretin) 호르몬 계열의 의약품이 향후 전 세계 의약품 시장의 핵심 주자가 될 것임.
  • 면역 및 염증 치료제인 사노피/리제네론(Sanofi and Regeneron Pharmaceuticals)의 듀피젠트(Dupixent)도 2025년 2% 성장한 177억 달러의 매출을 기록하며 매출액 순위 4위를 유지하였다,
  • 길리어드의 HIV 치료제 빅타비는 7% 성장한 143억 달러를 기록하며 여전히 강자로 남아 있음.
  약물별 상세 분석 : 1. 키트루다 (Keytruda, 성분명: pembrolizumab)
  • 제조사: 머크 (Merck & Co.)
  • 2025년 매출액: 317억 달러 (2024년: 295억 달러, 성장률: 7.5%)
  • 적응증: 항암제
  • 약물유형: PD-1 억제 면역 항암제. 단일 클론 항체 (humanized monoclonal antibody) 약물
  • 특징: 키트루다는 다양한 암 유형에 걸쳐 40개 이상의 적응증을 보유하며 항암 치료의 핵심으로 독보적인 선두 유지. 머크는 2028년으로 예상되는 주요 특허 만료에 따라 시장 우위를 유지하기 위해 IV(정맥주사) 제형을 알테오젠의 히알루로니다제 ALT-B4 사용하여 SC(피하주사) 제형으로 개발한 키트루다 큐렉스(Keytruda Qlex)가 2025년 9월에 FDA 승인을 받았음. 작년 키트루다 큐렉스의 매출은 4천만 달러를 기록함. Merck 경영진은 2028년까지 키트루다 큐렉스의 도입률이 30~40%에 이를 것으로 전망하고 있음.
  2. 마운자로 (Mounjaro, 성분명: Tirzepatide, 티르제파타이드)
  • 제조사: 일라이 릴리 (Eli Lilly and Company)
  • 2025년 매출: 229.7억 달러 (2024년: 115.4억 달러, 성장률: 99%)
  • 적응증: 제2형 당뇨병 치료
  • 약물유형: GLP-1 및 GIP 수용체에 동시에 작용하는, 39개의 아미노산으로 구성된 peptide 약제로 체내 흡수와 안정성을 높이기 위하여 20번째 아미노산인 Lysine의 곁가지 아미노기에 long-chain fatty acid가 연결된 구조를 가지고 있음
  • 특징: 2형 당뇨병과 체중 감량 모두에서 GLP-1 수용체 작용제의 엄청난 시장 잠재력과 폭발적인 성장을 보여주고 있으며 노보 노디스크 (Novo Nordisk)의 세마글루타이드 (Semaglutide, 오젬픽 & 위고비)와 더불어 GLP-1 수용체 작용제 약물의 매출이 계속 증가할 것으로 예상. 향후 몇 년 안에 전 세계 베스트셀러 약물이 될 것으로 예상.
  • 약물의 구조
  3. 오젬픽 (Ozempic, 성분명: semaglutide, 세마글루타이드)
  • 제조사: 노보 노디스크 (Novo Nordisk)
  • 주성분 semaglutide의 당뇨치료제 상품명은 오젬픽(Ozempic) 이며 동일 성분의 비만 치료제 상품명은 위고비(Wegovy)로 판매되고 있음
  • 2025년 매출액: 192억 달러 (2024년: 182억 달러, 성장률: 5.6%)
  • 적응증: 제2형 당뇨병 치료
  • 약물유형: GLP-1 수용체 작용제 (GLP-1 receptor agonist). 37개의 아미노산으로 구성된 peptide 약제로 체내 흡수와 안정성을 높이기 위하여 11번 아미노산인 Lysine의 곁가지 아미노기에 long-chain fatty acid side-chain이 도입되어 있다.
  • 특징: GLP-1 수용체 작용제로 당뇨, 비만 치료제로서 폭발적인 성장을 하고 있으며, 최근에는 심혈관 질환 및 지방간염 개선에도 효과가 있다고 보고되고 있음. 일라이 릴리(Eli Lilly)의 티르제파타이드 (Tirzepatide, 마운자로 & 젭바운드)와 더불어 계속 매출이 증가할 것으로 예상. 향후 몇 년 안에 전 세계 베스트셀러 약물이 될 것으로 예상.
  • 약물구조
  4. 듀피젠트 (Dupixent, 성분명: dupilumab)
  • 제조사: 사노피/리제네론 (Sanofi and Regeneron Pharmaceuticals)
  • 2025년 매출액: 177.4억 달러 (2024년: 147.5억 달러, 성장률: 20.2%)
  • 적응증: 2017년에 최초로 성인 아토피 피부염 치료제로 허가되었으며, 이후 다양한 염증성 질환으로 확대 (천식, 만성 비부비동염, 호산구성 식도염, 결절성 양진, 만성 폐쇄성 폐질환(COPD), 만성 특발성 담마진 등)
  • 약물유형: 인터루킨-4 와 13 수용체 신호전달 저해하는 단일 클론 항체 약물 (humanized monoclonal antibody)
  5. 스카이리지 (Skyrizi, 성분명: risankizumab-rzaa)
  • 제조사: 애브비 (AbbVie)
  • 2025년 매출: 175.6억 달러 (2024년: 117.2억 달러, 성장률: 50%)
  • 적응증: 건선, 건선성 관절염, 크론병, 궤양성 대장염 등 자가면역 질환 치료
  • 약물유형: 염증을 유발하는 IL-23 (인터루킨-23)을 차단하는 단일 크론 항체 의약품(humanized monoclonal antibody)
  • 특징: 판상 건선, 건선성 관절염, 크론병 등 여러 적응증에 대한 강력한 수요에 힘입어 매출액 급성장함. 2024년 6월 궤양성 대장염(IBD)에 대한 FDA 승인으로 치료 범위가 더욱 확대되어, 애브비의 휴미라(Humira) 매출액 감소를 상당 부분 상쇄함.
  6. 엘리퀴스 (Eliquis, 성분명: apixaban)
  • 제조사: BMS & Pfizer
  • 2025년 매출액: 144억 달러 (2024년: 133억 달러, 성장률: 8.3%)
  • 적응증: 항응고제 (factor Xa를 직접 억제하여 혈전 형성 예방 및 치료, 심방세동 환자의 뇌졸중 및 색전증 예방)
  • 약물유형: 경구용 저분자 합성의약품
  • 특징: 선도적인 항응고제로서 강력한 실적을 지속. 견고한 매출에도 불구하고 2026년 특허만료에 따라 매출 감소 예상.
  • 화합물 구조
  7. 달잘렉스 (Darzalex, 성분명: daratumumab)
  • 제조사: 존슨앤드존슨 (Johnson & Johnson and Genmab)
  • 2025년 매출: 143.5억 달러 (2024년: 116.7억 달러, 성장률: 23%)
  • 적응증: 다발성 골수종 치료
  • 약물유형: 암세포 표면에 있는 CD38 단백질에 결합하여 암세포를 직접 파괴하거나 면역 세포가 암세포를 공격하도록 유도하는 단일 항체 의약품 (humanized monoclonal antibody)
  • 특징: 정맥주사(IV) 제형인 달잘렉스와 피하주사(SC) 제형인 달잘렉스 파스프로(Darzalex Faspro)의 탁월한 성공에 따라 J&J의 베스트셀러 제약 제품이 되었음.
  8. 빅타비 (Biktarvy, 성분명: Bictegravir, Emtricitabine, Tenofovir alafenamide 3가지 성분으로 구성된 복합제)
  • 제조사: 길리어드 사이언스 (Gilead Sciences)
  • 2025년 매출: 143억 달러 (2024년: 134억 달러, 성장률: 6.7%)
  • 적응증: HIV-1 감염 치료
  • 약물유형 : HIV-1 감염 치료에 사용되는 저분자 항레트로바이러스 복합제 (Bictegravir, Emtricitabine, Tenofovir alafenamide). 단일 정제, 1일 1회 복용.
  • 약물구조
  9. 젭바운드 (Zepbound, 성분명: Tirzepatide)
  • 제조사: 일라이 릴리 (Eli Lilly and Company)
  • 2025년 매출: 135.4억 달러 (2024년: 49.3억 달러, 성장률: 175%)
  • 적응증: 비만 치료
  • 약물유형: GLP-1 및 GIP 수용체에 동시에 작용하는, 39개의 아미노산으로 구성된 peptide 약제로 체내 흡수와 안정성을 높이기 위하여 20번째 아미노산인 Lysine의 곁가지 아미노기에 long-chain fatty acid가 연결된 구조를 가지고 있음
  • 특징: 2형 당뇨병과 체중 감량 모두에서 GLP-1 수용체 작용제의 엄청난 시장 잠재력과 폭발적인 성장을 보여주고 있으며 노보 노디스크 (Novo Nordisk)의 세마글루타이드 (Semaglutide, 오젬픽 & 위고비)와 더불어 GLP-1 수용체 작용제 약물의 매출이 계속 증가할 것으로 예상. 향후 몇 년 안에 전 세계 베스트셀러 약물이 될 것으로 예상.
  • 약물의 구조 : 상기 2위 약물인 마운자로 (Mounjaro, 성분명: Tirzepatide)와 동일한 성분(구조)
  10. 위고비 (Wegovy, 성분명: Semaglutide, 세마글루타이드)
  • 제조사: 노보 노디스크 (Novo Nordisk)
  • 주성분 semaglutide의 비만 치료제 상품명은 위고비(Wegovy)이며 동일 성분의 당뇨병 치료제 상품명은 오젬픽(Ozempic)으로 판매되고 있음
  • 2025년 매출액: 119.6억 달러 (2024년: 88억 달러, 성장률: 35.9%)
  • 적응증: 비만 치료제
  • 약물유형: GLP-1 수용체 작용제 (GLP-1 receptor agonist). 37개의 아미노산으로 구성된 peptide 약제로 체내 흡수와 안정성을 높이기 위하여 11번 아미노산인 Lysine의 곁가지 아미노기에 long-chain fatty acid side-chain이 도입되어 있다.
  • 특징: GLP-1 수용체 작용제로 당뇨, 비만 치료제로서 폭발적인 성장을 하고 있으며, 최근에는 심혈관 질환 및 지방간염 개선에도 효과가 있다고 보고되고 있음. 일라이 릴리(Eli Lilly)의 마운자로(Mounjaro)와 더불어 계속 매출이 증가할 것으로 예상. 향후 몇 년 안에 전 세계 베스트셀러 약물이 될 것으로 예상.
  • 약물구조 : 상기 3위 약물인 오젬픽 (Ozempic, 성분명: semaglutide)와 동일한 성분(구조)
 

작성: 이현규(한국화학연구원)

참고자료 Pharma 50: The 50 best-selling drugs of FY2025. April 10, 2026. (바로가기) Top Selling Drugs of 2025. April 1, 2026. (바로가기) Leading 20 pharmaceutical products by sales worldwide in 2025. April 2026. (바로가기) Keytruda Hangs On to Best Seller Crown as GLP-1s Gain Ground. March 4, 2026. (바로가기)]]> Mon, 29 Jun 2026 11:27:22 +0000 <![CDATA[조코바(Xocova, 성분명: Ensitrelvir), 코로나19 “노출(접촉)후 감염 예방 약제”(Post-Exposure Prophylaxis)로 FDA 승인 획득 (2026.6.1.)]]> 팍스로비드(Paxlovid)가 유일하며 정맥주사형 치료제로는 길리어드의 베클루리(Veklury, 성분명: Remdesivir)가 있다. 2026년 6월 FDA는 일본의 Shionogi사가 개발한 조코바(Xocova, 성분명: Ensitrelvir)를 12세 이상 청소년 및 성인에 대하여 코로나19 환자에 노출(접촉)된 후 감염 및 증상 발현을 막는 예방 치료제(Post-Exposure Prophylaxis, PEP)로 판매를 허가했다. 즉, 코로나19 환자와 접촉(노출) 후 발생할 수 있는 감염 바이러스의 복제를 차단하여 감염 증상이 발현되지 않도록 하여 코로나19를 예방할 수 있는 새로운 접근법의 약제이다.  

<조코바(Xocova, 성분명: Ensitrelvir)의 화합물 구조>

조코바의 FDA 승인은 2,041명(조코바 복용: 1,030명, 위약 복용: 1,011명)을 대상으로 한 임상 3상 시험(SCORPIO-PEP) 연구 결과를 바탕으로 승인되었다. 코로나19 감염자와 접촉(노출) 후 증상 발현이 예방(억제)되는 정도를 1차 평가지표로 한 임상시험 결과, 조코바 복용군은 감염자와 접촉한 후 10일째 조사했을 때 위약복용군 대비 코로나19 증상 발현 위험을 67% 감소시켰다. 또한, 조코바는 전반적으로 내약성이 우수했으며, 이상반응 발생률도 위약군과 유사하였다. 조코바의 항바이러스 작용기전은 현재 사용되고 있는 경구용 코로나19 치료제인 팍스로비드(Paxlovid, 성분명: Nirmatrelvir)와 유사하게 코로나19 바이러스(SARS-CoV-2)의 복제에 필수적인 단백질 분해효소(3CL protease)의 작용을 저해하는 것으로 나타났다. 조코바는 일본에서는 2022년 코로나19 치료제로 긴급승인을 받은데 이어 2024년 3월 정식 사용승인을 받았으나 미국(FDA)에서는 아직 “치료제”로 사용 허가를 받지 못하였다. 조코바는 코로나19 환자에 노출(접촉)한 후 감염이나 증상 발현을 예방하는 데 효과가 입증된 최초의 경구용 “코로나19 예방 치료 약제”로 특히 확진자 가족이나 치료 및 요양 시설에서 환자와 근접 접촉 및 노출 상황에 있는 사람들에게 유용하게 사용될 수 있다.  

작성: 이현규(한국화합물은행)

참고자료 Shionogi Announces FDA Approval of Xcova® (ensitrelvir), the First and Only Oral Option to Help Prevent COVID-19 Following Exposure. 2026. 6. 1. (바로가기) Ensitrelvir for Covid-19 Postexposure Prophylaxis in Household Contacts. N. Engl. J. Med. 2026;394:1905-1915. (바로가기) Discovery of S-217622, a Noncovalent Oral SARS-CoV-2 3CL Protease Inhibitor Clinical Candidate for Treating COVID-19. J. Med. Chem. 2022, 65, 9, 6499–6512. (바로가기)]]> Tue, 23 Jun 2026 11:04:14 +0000 <![CDATA[경구용 KRAS 억제제 “다락손라십(Daraxonrasib)”, 글로벌 임상 3상에서 전이성 췌장암 환자의 전체 생존기간(OS)을 2배 연장하는 획기적 효과 입증]]> 전이성 췌장암치료제로 개발중인 레볼루션 메디신(Revolution Medicines)의 다락손라십(Daraxonrasib)이다. 현재 미국에서만 매년 약 6만 명이 췌장암(Pancreatic Cancer) 진단을 받고 있으며, 약 5만 명이 이 질병으로 사망하고 있다고 추산되고 있다. 특히, 전체 췌장암의 90% 이상을 차지하는 전이성 췌장관 선암(mPDAC: metastatic Pancreatic Ductal AdenoCarcinoma)은 미국에서 암 관련 사망의 가장 흔한 원인 중 하나이며, 5년 생존율이 약 3%에 불과한 매우 치명적인 종양이다. 다락손라십(Daraxonrasib)은 이전에 치료 경력이 있는 전이성 췌장관 선암(mPDAC) 환자를 대상으로 한 글로벌 임상 3상(RASolute-302)에서 표준 항암 화학요법제 치료에 비해 무진행 생존기간(PFS)와 전체 생존기간(OS) 모두 획기적으로 개선된 결과를 보였다. 전체 환자군에서 다락손라십 투여군의 OS 중앙값은 13.2개월로 표준 항암 화학요법제 치료군 6.7개월보다 약 2배나 높게 나왔으며, 다락손라십은 전반적으로 내약성이 우수했으며, 안전성 프로파일도 관리 가능한 수준이었고 새로운 안전성 문제는 발견되지 않았다.  

<다락손라십(Daraxonrasib)의 화합물 구조>

  다락손라십(Daraxonrasib)은 경구 투여를 할 수 있는 다중선택적 비공유결합 RAS(ON) 단백질 제해제이다. 췌장암은 모든 주요 암 중에서 RAS 단백질 의존성이 가장 높은 암으로, 환자의 90% 이상이 RAS 단백질 돌연변이를 가지고 있다. RAS 단백질 변이의 중요성에도 불구하고 RAS 단백질은 구조상 약물이 결합할 만한 포켓이 없어서 오랫동안 undruggable target으로 여겨져 GTP 결합형 RAS(ON) 단백질을 직접 표적으로 하는 저분자 화합물 억제제의 개발이 쉽게 이루어지지 않았다. 연구자들은 새로운 개발 전략으로 RAS 단백질과 잘 결합할 수 있는 구조를 가진 세포 내 샤페론 단백질인 cyclophilin A (CypA)에 주목하여, 화합물에 CypA와 잘 결합할 수 있는 moiety를 도입한 새로운 약물 다락손라십(Daraxonrasib)을 설계하였다. 다락손라십은 먼저 샤페론 단백질 CypA와 결합하여 2중-복합체를 형성하였고 이 복합체는 활성상태 RAS(ON) 단백질과 높은 친화력을 가지게 되어 CypA-Daraxonrasib-RAS(ON) 3중-복합체를 형성하여 결과적으로 RAS(ON) 단백질의 기능(활성)을 효과적으로 저해할 수 있게 된다 (아래 그림 참조).(논문바로가기) 실제로 다락손라십(Daraxonrasib)이 없으면 CypA는 RAS에 결합 친화력이 없었으며, 또한 샤페론 단백질 CypA이 없이 다락손라십(Daraxonrasib)만으로는 RAS에 대한 측정 가능한 결합 친화력이 없다는 것이 실험으로 입증되었다.(논문 바로가기)  

<CypA-Daraxonrasib-RAS(ON) 3중-복합체를 형성하는 Scheme. RMC-6236은 Daraxonrasib의 개발코드명>

  다락손라십은 FDA에서 혁신 치료제 지정(Breakthrough Therapy Designation)과 희귀의약품 지정(Orphan Drug Designation)을 부여 받았으며 또한, 미국 국가 보건 우선순위에 부합하는 치료법의 개발 및 심사를 가속화하기 위한 국가 우선 바우처 시범 프로그램(National Priority Voucher pilot program)에 선정되어 임상이 진행되었다. 다락손라십은 췌장암(PDAC), 비소세포폐암(NSCLC), 대장암 등 광범위한 일반적인 RAS 돌연변이에 의해 유발되는 암을 표적으로 하도록 설계되었으며, 현재 전 세계적으로 4건의 3상 임상시험이 진행 중이며, 이 중 3건은 췌장암, 1건은 비소세포폐암에 대한 것이다. 췌장암에 대한 이번 RASolute-302 임상시험 결과는 표적 치료제인 다락손라십이 기존에 치료받은 경험이 있는 전이성 췌장암 환자에서 표준 항암화학요법 치료 대비 전체 생존율을 2배 이상 연장하는 획기적으로 효과를 보임으로서 수십년만에 췌장암 환자들에게 새로운 희망을 줄 수 있기 때문에, 이번 ASCO-2026 발표장에서 청중들의 기립박수를 받기도 했다.  

작성: 이현규 (한국화합물은행)

참고자료:
  1. Daraxonrasib, a RAS(ON) multi-selective inhibitor vs chemotherapy in previously treated metastatic pancreatic adenocarcinoma (mPDAC): Primary and final analysis from the phase 3 RASolute 302 study. Meeting Abstract: 2026 ASCO Annual Meeting II. (바로가기)
  2. Daraxonrasib Demonstrates Unprecedented Overall Survival Benefit in Pivotal Phase 3 RASolute 302 Clinical Trial in Patients with Metastatic Pancreatic Cancer. April 13, 2026. (바로가기)
  3. Daraxonrasib or Chemotherapy in Previously Treated Metastatic Pancreatic Cancer. The New England Journal of Medicine, Published May 31, 2026, DOI: 10.1056/NEJMoa2605555. (바로가기)
  4. Discovery of Daraxonrasib (RMC-6236), a Potent and Orally Bioavailable RAS(ON) Multi-selective, Noncovalent Tri-complex Inhibitor for the Treatment of Patients with Multiple RAS-Addicted Cancers. J. Med. Chem. 2025, 68, 6, 6064–6083. (바로가기)
  5. Chemical remodeling of a cellular chaperone to target the active state of mutant KRAS. Science 17 Aug 2023 Vol 381, Issue 6659 pp. 794-799. (바로가기)
]]> Wed, 10 Jun 2026 13:42:38 +0000 <![CDATA[DEL 상시 분양 및 서비스 안내]]> DEL 상시 분양 및 서비스 안내 안녕하세요, 한국화합물은행(KCB) DEL기술연구단입니다. 우리 연구단에서는 신약 개발 연구의 효율성을 극대화하고 국내 연구 기관과의 협력을 강화하고자, 2026년도 DNA-Encoded Library(DEL) 라이브러리 상시 분양 및 서비스를 아래와 같이 시행합니다. 관심 있는 연구자분들의 많은 활용 바랍니다.  

 1. 서비스 대상 자체 스크리닝 역량을 보유하고 DEL 라이브러리 활용을 희망하는 연구 기관 및 기업

2.  서비스 항목 1) DEL 라이브러리 분양 및 데이터 분석: 10개 코어 기반 약 88만 여 종의 다양성과 자체 분석법을 통한 유효 Hit 구조 도출 2) NGS 분석 : 실험 샘플에 대한 차세대 염기서열 분석 및 데이터 생성 3) Off-DNA 합성 : 도출된 Hit 화합물의 재현성 검증을 위한 화합물 합성

3. 신청 방법 -제출 서류: DEL 서비스활용신청서1부 (DEL 활용 신청서, 약효시험 설명서, DEL 활용 체크리스트) -신청 절차: DEL기술연구단 홈페이지(https://chembank.org/del기술연구단/)에서 신청서 다운 받아 작성 후, 이메일로 제출 (del@krict.re.kr)

4. 유의 사항 -제출된 서류는 반환하지 않으며, 심사 결과 및 세부 평가는 비공개로 함 -선정 이후 세부 일정 및 사용 조건 등은 담당자와 협의를 통해 조정될 수 있음 -본 공고에서 정하지 않은 사항은 DEL기술연구단 관련 규정에 따름 -문의사항은 ‘활용신청서 [붙임] Q&A’ 확인 후 대표메일로 문의

5. 접수 및 문의처 -접수 및 문의: 한국화학연구원 DEL기술연구단 대표메일(del@krict.re.kr)

활용 신청서 다운로드

-알림- 본 서비스는 과기부의 “대용량 유전자 암호화 라이브러리 플랫폼 기반 코어뱅크 구축 (과제번호RS-2023-00235550)” 과제를 통하여 구축된 DEL  스크리닝 플랫폼의 검증을 위한 서비스로서 과제수행기간(’23 ~’27) 동안 연구수행기관인 한국화학연구원 DEL기술연구단에서 유료로 진행되고 있으며, 시험 방법 및 분석 방법은 비교 연구를 통하여 수시로 개선/변경될 수 있음을 알려드립니다.

과제 책임자 허정녕 드림 한국화학연구원 DEL기술연구단

]]> Tue, 14 Apr 2026 19:36:58 +0000 <![CDATA[경구용 저분자 GLP-1 비만치료제 파운다요(Foundayo, 성분명: 올포글리프론, orforglipron), FDA 판매 승인 (2026.4.1.)]]> 파운다요(Foundayo, 성분명: 올포글리프론, orforglipron)를 비만 또는 체중 관련 질환이 있는 과체중 성인을 대상으로 판매를 허가 하였다. (자료 바로가기)  

<파운다요(Foundayo, 성분명: 올포글리프론, orforglipron) 약물 구조>

  파운다요(Foundayo)는 글로벌 임상3상시험 (ATTAIN-1)에서 36mg을 72주간 복용하였을 때 평균 12.4% (-12.4 Kg)의 체중감소 효과를 보였고 (대조군은 0.9% 감소), 추가적으로 허리둘레, 콜레스테롤 수치와 혈압등 다른 심혈관 위험도와 염증과 관련된 CRP 단백질도 유의미하게 감소시키는 것으로 나타났다. 파운다요(Foundayo)는 다른 GLP-1 비만 치료제와 유사하게 복용 초기에 메스꺼움, 설사, 변비 등의 위장관 부작용이 있을 수 있으며, 갑상선 수질암 가족력이 있는 사람은 복용이 금지되고, 드물지만 췌장염의 위험성이 높아질 수 있다. (자료 바로가기) 현재 가장 많이 사용되고 있는 GLP-1 수용체 작용제인 위고비(Wegovy, 주성분: 세마글루타이드)나 GLP-1 및 GIP 수용체 이중 작용제인 마운자로/젭바운드(Mounjaro/Zepbound, 주성분: 트리제파타이드)는 31~39개의 아미노산으로 구성된 펩타이드 약물(peptide drug)이기 때문에 강산성인 위장관에서 쉽게 분해되므로 경구용이 아닌 주사제(prefilled pen)로 주로 사용되는 반면, 파운다요(Foundayo)는 저분자 화합물 GLP-1R 작용제로 위장관 내에서 안전하기 때문에 하루 1회 복용하는 경구용으로 개발된 비만 치료제이다. 작년(2025년 12월), 노보노디스크는 펩타이드 약물이 위장관 내에서 분해되지 않고 흡수되도록 돕는 운반체 역할을 하는 SNAC(Sodium N-(8-[2-hydroxybenzoyl]amino)caprylate)이라는 흡수 촉진제 물질을 세마글루타이드에 첨가한 경구용 위고비인 “위고비 알약(Wegovy Pill)”이 FDA의 판매 승인을 받은 바 있다. 그러나 경구용 위고비 알약은 정상적인 약효를 나타내기 위해서는 엄격한 복용 방법을 따라야만 한다. 즉, 위고비 알약은 기상후 공복에 120ml 이하의 물과 함께 복용해야 하며 복용후 최소 30분간은 다른 음식을 습취하지 말고 기다려야 약물이 제대로 흡수된다. 그러나 파운다요(Foundayo)는 식사와 물 습취와 관계없이 복용할 수 있어서 복용 편의성이 우수한 장점이 있다. 경구용 위고비 알약은 임상3상 시험(OASIS-4)에서 25mg을 64주간 복용했을 때 평균 13.6%의 체중감소 효과를 (대조군은 2.2% 감소) 나타내어 체중 감량 효과 면에서는 위고비 알약(Wegovy Pill)이 파운다요(Foundayo)의 12.4% 감량보다 다소 우수하고 복용편의성은 물, 음식 습취와 관계없이 사용할 수 있는 파운다요(Foundayo)가 우수한 것으로 보인다. 일라이 릴리의 파운다요(Foundayo)가 FDA의 승인을 받은 다음 날 (2026.4.2.) 곧바로 노보 노디스크는 자사의 위고비 알약(Wegovy Pill)이 체중 감량 효과와 내약성 측면에서 파운다요(Foundayo) 대비 우수하다는 간접 비교 임상(ORION) 결과를 발표하는 등 앞으로 양사의 경구용 비만치료제 경쟁이 뜨거워질 것이다. (자료 바로가기) 파운다요(성분명: 올포글리프론, orforglipron)의 구조를 약간 변경한 구조 유사체 화합물을 경구용 비만치료제로 개발하는 연구도 진행중이다. 미국 제약사 스트럭처 쎄라퓨틱스(Structure Therapeutics)는 2026년 3월16일, 자사가 개발중인 경구용 저분자 GLP-1 수용체 작용제인 알레니글리프론(aleniglipron)의 임상 2상시험(ACCESS-II) 중간 결과를 발표하였는데, 알레니글리프론은 180mg 용량에서 위약 보정 평균 체중 감소 16.3%(-17.7Kg), 240mg 용량에서 16.0%(-16.8Kg)를 44주 시점에서 달성하여 파운다요(Foundayo)나 위고비 알약(Wegovy Pill)보다 높은 체중감량 효과를 보였다고 밝혔다. 스트럭처 쎄라퓨틱스는 2026년 하반기에 알레니글리프론의 3상 임상 개발을 시작할 예정이다. 알레니글리프론(aleniglipron)은 올포글리프론(orforglipron)의 구조를 약간 변경한 구조 유사체 화합물이다.(자료 바로가기)  

<알레니글리프론(aleniglipron)의 약물 구조>

  GLP-1 계열 비만/당뇨 치료제의 개발 및 판매가 글로벌 신약시장을 주도하고 있는 가운데, 펩타이드 GLP-1R 작용제 주사제(prefilled pen, 위고비 & 젭바운드)는 탁월한 체중감량 효과(16~22%)로, 경구용 GLP-1R 작용제는 복용 편의성을 장점으로 시장을 공략하고 있다. 경구용 GLP-1R 작용제 개발은 크게 두가지 방향으로 진행되고 있는데, 하나는 peptide 약물에 SNAC과 같은 위장관 내에서 약물이 분해하지 않고 잘 흡수되도록 도와주는 투과 흡수 촉진제(permeation enhancer)를 사용하여 생체 이용률을 높이는 방향과 (ex. Wegovy Pill), 또 하나는 peptide가 아닌 위장관에서 안전한 저분자 화합물을 개발하는 방법으로 진행되고 있다 (ex. Foundayo). 최근 국내 삼천당제약에서도 세마글루타이드(Semaglutide, Wegovy의 주성분)에 노보노디스크가 사용하고 있는 SNAC 대신에 라브라솔(Labrasol) 기반 계면활성제와 황산기 함유 다당류인 후코이단(Fucoidan)을 투과 흡수 촉진제(permeation enhancer)로 사용하는 S-PASS기술을 사용하여 주사제인 Wegovy를 경구용으로 개발하는 연구를 진행하고 있다고 발표하였다.  

작성: 이현규(한국화합물은행)

  참고자료 ]]> Mon, 13 Apr 2026 10:14:10 +0000 <![CDATA[“2026년 가장 기대되는 신약 출시 Top-10” (Evaluate Pharm 선정)]]> 2026년 가장 기대되는 신약 출시 Top-10 (Top-10 Most anticipated drug launches of 2026)”을 선정하여 발표하였다. 지난해(2025년) 선정된 Top-10 약물(바로가기)중 9개가 실제로 연말까지 FDA의 승인을 받았음. 선정 기준은 2032년 예상 연간매출액 전망치이며 선정된 10개 신약의 2032년 예상 연간매출액의 합계는 총 459억 달러에 달한다. 이는 2025년 Top-10의 합산 매출 전망치 290억 달러를 크게 웃도는 수치이다. 이 중에서도 유망 순위 1, 2위인 비만/당뇨치료제 카그리세마(CagriSema)와 올포글리프론(Orforglipron)의 예상 매출액 합은 290억 달러로 10개 신약의 매출 전망액 합계(490억 달러)의 63%를 차지하고 있다. 현재 가장 각광을 받고 있는 GLP-1 계열의 약물을 중심으로 한 비만/당뇨치료제가 더욱더 글로벌 제약시장의 중심이 되고 있다.   선정된 10개 신약의 약물 유형별로 보면, 저분자 화합물신약 8종 (펩타이드 약물 포함), 바이오신약 2종 (CAR-T 세포치료제 & 융합단백질).   아래에 각 약물들에 대하여 개발사, 적응증, 작용기전, 약물유형, 화학구조에 대하여 요약 정리하였다. 1. 카그리세마 (CagriSema : Cagrilintide + Semaglutide)
  • 개발사 : 노보 노디스크 (Novo Nordisk)
  • 적응증 : 비만 및 제2형 당뇨병 치료
  • 작용기전 & 약물유형 : 장기 지속형 아밀린 유사체(long-acting amylin analogue)인 카그릴린타이드(Cagrilintide) 4mg과 위고비(Wegovy) 주성분인 GLP-1R 효능제 세마글루타이드(Semaglutide) 2.4mg의 복합제 약물, 주 1회 주사제.

2025년 6월 발표된, 비만 및 과체중 환자를 대상으로 한 글로벌 임상 3상 (REDEFINE 1) 결과, 복합제인 CagriSema를 투여했을 때의 체중감소 효과가 각 약물을 단독으로 사용했을 때보다 우수하였음. 68주간 Cagrilintide(2.5mg) 단독 투여 했을 때 11.5% 감소, Semaglutide(2.5mg) 단독 투여시 14.9% 감소. CagriSema(2.4mg/2.4mg) 투여 -> 20.4%) 감소 (논문 바로가기)

또한 2026년 2월에 발표된, 제2형 당뇨병 환자를 대상으로 한 글로벌 3상 임상시험(REIMAGINE 2)에서 혈당 조절과 체중 감소 모두에서 세마글루타이드(Semaglutide) 대비 우월한 효과를 보이는 것으로 나타났다. 당화혈색소(HbA1c) 기준치 8.2%에서 카그리세마 2.4mg/2.4mg 투여군은 68주 후 당화혈색소가 1.91% 포인트 감소. 반면, 세마글루타이드 2.4mg 투여군은 HbA1c가 1.76% 포인트 감소함.

평균 체중 101kg 환자에게서, 카그리세마 2.4mg/2.4mg 투여군은 68주 후 체중이 14.2% 감소하여 세마글루타이드 2.4mg 투여군의 10.2% 감소보다 우수한 결과를 나타냄 (발표자료 바로가기)

  • 개발단계 : 노보 노디스크는 2025년 12월, 미국 FDA에 비만 치료제로 품목 허가 신청(NDA)을 완료했으며 FDA의 검토 기간을 고려할 때, 이르면 2026년 하반기 또는 2027년 초에 시장에 출시될 것으로 예상됨
  • 2032년 예상 매출액 : 172억 달러
  • 약물의 화학구조 : 세마글루타이드(Semaglutide) : 31개의 아미노산으로 구성된 선형 펩타이드 약물. 카그릴린타이드(Cagrilintide) : 37개의 아미노산으로 구성된 펩타이드 약물
  2. 올포글리프론(Orforglipron)
  • 개발회사 : Eli Lilly
  • 적응증 : 경구용 비만 및 제2형 당뇨병 치료제
  • 작용기전(약물유형) : 임상 3상 시험에 진입한 최초의 경구용 non-peptide 저분자 GLP-1 수용체 작용제 (GLP-1R Agonist). 주사제 중심의 기존 GLP-1 치료제 대비 복용 편의성과 접근성 우수. 2025년 12월에 FDA 승인을 받은 경구용 위고비 알약(Wegovy pill)에 비해서도 식사나 물 섭취와 관계없이 언제든 복용이 가능한 장점이 있음.
  • 개발단계 : FDA 심사중. 2016년 4월 10일 승인여부 결정 예정
  • 2032년 예상 매출액 : 118억 달러
  • 약물의 화학구조
    3. 아니토셀(Anito-cel : anitocabtagene autoleucel)
  • 개발사 : Arcellx & Gilead/Kite
  • 적응증 : 재발성/불응성 다발성 골수종 (multiple myeloma) 치료제.
  • 작용기전 & 약물유형 : BCMA(B-cell maturation antigen) 표적 CAR-T 세포 치료제. 기존 CAR-T 치료제 대비 우수한 내약성과 강력한 효능을 보여주는 차세대 BCMA CAR-T 치료제.

글로벌 임상 2상 (iMMagine-1) 결과, 3회 이상 치료 경험이 있는 재발성/불응성 다발성 골수종 환자에서 95%~96%의 높은 전체 반응률(ORR)을 보였으며, 74%의 완전관해(CR/sCR)를 달성하였고 기존 CAR-T 치료제 대비 나타나는 신경독성(파킨슨병 유사 증상 등)이 거의 보고되지 않아 매우 긍정적인 안전성 데이터를 보여주었음.

  • 개발 단계 : 2026년 초 FDA 승인 여부 결정 예정
  • 2032년 예상 매출액 : 25억 달러
  4. 브레포시티닙(Brepocitinib)
  • 개발사 : Roivant Sciences
  • 적응증 : 경구용 자가면역 질환 치료제
  • 작용기전 & 약물유형 : 면역 신호 전달에 관여하는 TYK2(Tyrosine Kinase 2)와 JAK1(Janus Kinase 1) 단백질을 동시에 선택적으로 억제(TYK2/JAK1 inhibitor)하여 염증을 유발하는 주요 사이토카인의 신호를 차단하여 과도한 면역 반응을 조절.
  • 개발 현황
    1. 피부근염 (DM) : 임상 3상(VALOR) 성공. 2026년 상반기 미국 FDA에 신약 승인 신청(NDA) 예정.
    2. 비감염성 포도막염 (NIU) : 현재 임상 3상 진행 중. FDA로부터 '패스트 트랙(Fast Track)' 지정을 받았으며, 2026년 하반기 주요 데이터 발표 예상.
    3. 피부 사르코이드증 (CS) : 임상 2상(BEACON) 성공. 최근(2026년 2월) 긍정적인 결과를 발표했으며, 연내 임상 3상 진입 계획.
  • 2032년 예상 매출액 : 23억 달러
  • 약물의 화학구조
  5. 이코트로킨라(Icotrokinra)
  • 개발회사 : Johnson & Johnson
  • 적응증 : 경구용 판상 건선(Plaque Psoriasis) 및 염증성 장 질환(Ulcerative Colitis) 치료제. 1일 1회 경구 투여
  • 작용기전(약물유형) : 인터루킨-23 수용체 길항제 (IL-23 receptor antagonist). IL-23 수용체에 선택적으로 결합하여 염증 신호 전달을 차단하도록 설계된, 최초의 경구용 표적 펩타이드 치료제.
  • 개발단계 : 2025년 9월 FDA에 NDA 제출. 2026년 출시 예상.
  • 2032년 예상 매출액 : 22억 달러
  • 약물의 화학구조
    6. 게다톨리십(Gedatolisib)
  • 개발회사 : 미국 셀큐이티 (Celcuity)
  • 적응증 : 유방암. ER-양성 HER2-음성 전이성 유방암 치료제. 28일 치료 주기로 3주간 주 1회 정맥 투여
  • 작용기전(약물유형) : Pan-PI3K/mTOR inhibitor. 4개의 PI3K isoform (α,β,γ,δ) 모두와 mTOR 경로를 동시에 억제하는 표적 치료제.
  • 개발단계 : 2022년 혁신신약 & 패스트트랙 지정. 2025년 11월 NDA 제출.
  • 2032년 예상 매출액 : 21억 달러
  • 약물의 화학구조
    7. 울리사칼타마이드(Ulixacaltamide)
  • 개발사 : Praxis Precision Medicine
  • 적응증 : 본태성 진전(손떨림) 치료
  • 작용기전 & 약물유형 : 1일 1회 경구용 저분자 T형 칼슘 채널 억제제. 뇌 속 특정 영역의 T형 칼슘 채널을 차단하여 진전을 유발하는 비정상적인 신경 세포의 발화(Bursting) 패턴을 줄여준다. 다른 칼슘 채널에는 영향을 미치지 않고 T형 채널에만 작용하여 부작용을 최소화함.
  • 개발 현황 : 2026년 초 NDA 제출 예정
  • 2032년 예상 매출액 : 21억 달러
  • 약물의 화학구조
  8. 박스드로스타트(Baxdrostat)
  • 개발사 : AstraZeneca
  • 적응증 : 기존 약물로 혈압 조절이 어려운 저항성 고혈압 치료 (resistant/uncontrolled hypertension)
  • 작용기전 & 약물유형 : 혈압을 높이는 호르몬인 알도스테론(aldosterone)의 생성을 조절하는 알도스테론 합성효소를 선택적으로 억제해, 혈압 상승의 근본 원인을 차단한다. 알도스테론은 체내 수분과 염분이 머물도록 함으로써 혈압을 높이는 역할을 하며, 과도하게 분비되면 조절이 어려운 고혈압으로 이어진다. 박스드로스타트는 이 경로를 직접 차단함으로써 기존 치료로도 조절되지 않던 환자들의 혈압을 안정적으로 낮추는 데 도움을 준다. 저항성 고혈압뿐만 아니라 만성 신장 질환(CKD)이나 심부전 치료제로의 가능성도 확인하기 위한 임상이 진행 중.
  • 개발 현황 : PDUFA 2026년 2분기 예정
  • 2032년 예상 매출액 : 20억 달러
  • 약물의 화학구조
  9. 카미제스트란트(Camizestrant)
  • 개발사 : AstraZeneca
  • 적응증 : 호르몬 수용체 양성(ER+) 유방암 치료제
  • 작용기전 & 약물유형 : 경구용 선택적 에스트로겐 수용체 분해제(SERD, Selective Estrogen Receptor Degrader). 호르몬 수용체 양성(ER+) 유방암 치료제로, 특히 에스트로겐 수용체 알파 길항제로서 종양 성장을 억제하며 기존 주사제(파슬로덱스: Faslodex, 성분명 Fulvestrant) 대비 투약 편의성을 높인 약물. 2025년 초에 발표된 3상 임상시험(SERENA-6) 업데이트에서, ESR1 변이 유방암 환자에서 표준 치료법 대비 질병 진행 또는 사망 위험을 56% 감소시키는 등 우수한 무진행 생존기간(PFS) 개선 효과를 보였다.
  • 개발 현황 : PDUFA 2026년 상반기 예정
  • 2032년 예상 매출액 : 20억 달러
  • 약물의 화학구조
    10. 아타시셉트(Atacicept)
  • 개발사 : Vera Therapeutics
  • 적응증 : 면역글로불린A 신병증(IgA Nephropathy) 및 루푸스 신염(Lupus Nephritis) 등 자가면역 질환 치료제
  • 작용기전 & 약물유형 : B세포를 억제하여 자가면역 질환을 억제하도록 설계된 재조합 융합 단백질. B세포 활성화 요인인 BAFF(B-cell activating factor)와 APRIL(A proliferation-inducing ligand)을 동시에 차단하여, 자가면역 질환의 원인인 병인 B세포의 생성과 IgA 항체 생산을 저해함으로써 기저 면역 반응을 억제함. 주 1회 피하주사로 자가 투여.
  • 개발 현황 : 2025년 11월 NDA 제출
  • 2032년 예상 매출액 : 17억 달러
 

작성 : 이현규(한국화합물은행)

참고자료 Top 10 most anticipated drug launches of 2026. (바로가기) 2026 Preview: Navigating Pharma’s Critical Year. (바로가기)]]> Wed, 11 Feb 2026 11:09:06 +0000 <![CDATA[화합물 분양실비 선불제 도입 안내]]> 2026년 3월 1일 4월 24일부터 화합물 분양실비가 선불제로 변경됩니다.
보다 원활한 서비스 운영 및 행정 절차의 효율화를 위해 화합물은행 분양실비 결제 방식이
기존 '후불제'에서 '선불제'로 변경됨을 안내 드립니다.
감사합니다.
한국화합물은행 드림
]]> Mon, 02 Feb 2026 16:26:03 +0000 <![CDATA[2026년 화합물 분양실비 인상 안내]]> [ 화합물 분양실비 인상 안내 ] 첨부파일:  화합물분양신청서_등록방법,   사업자등록증,   통장사본
  • 2024년 책정된 분양실비를 물가상승을 반영하여 2026년 4월 1일부터 인상됩니다.
  • 분양실비 산출근거 - 화합물은 무료로 제공 - 화합물 제공에 소요되는 실비 및 기타 수수료 활용자 부담 (plate, 분주팁, 튜브캡 비용 등)

 

추가 변경사항 : 발송비용은 분양실비 항목에 포함하여 일괄 청구 됨.

    * 부가세 별도     * 중소/벤처/대학교/공공연구기관 : 실비의 50% 활용자가 부담     ※ 화합물 분양 배송비용은 활용자가 부담합니다.​]]> Mon, 02 Feb 2026 13:39:04 +0000 <![CDATA[Re:RNA synthetic library 화합물 기탁가능 여부 문의드립니다]]> Mon, 02 Feb 2026 13:26:04 +0000 <![CDATA[2026년 주목할 신약 11종 (Drugs to Watch 2026): 클래리베이트(Clarivate) 2026년 연례보고서]]> 클래리베이트(Clarivate)는 글로벌 과학 및 학술정보 특히 의료, 제약바이오 관련 데이터 및 정보, work-flow solution을 제공하는 world-leading 기업으로 매년 “올해의 주목할 신약 (Drugs to Watch 2026)” 보고서를 발간한다. 보고서에 포함된 신약들은 대부분 그해 또는 다음 해에 FDA의 승인을 받았다. 2026년 1월에도 “2026년 주목할 신약 (Drugs to Watch 2026)” 11종을 선정하여 발표하였다. 보고서에 포함된 11종의 신약에 대하여 간략하게 요약하여 정리하였다.   <주목할 신약 선정 기준> 임상 2상 또는 3상 임상시험 단계에 있거나 등록 단계에 있는 후보물질, 또는 2025년 초에 출시된 의약품 중에서 선정해 분석했으며, 특히 업계에 중대한 영향을 미칠 것으로 판단되는 신규 적응증 의약품을 우선 분석 대상으로 고려함. 아래의 기준에 부합되는 의약품 11종을 선정 (2025년 이전에 출시된 의약품은 제외).
  1. 향후 5년 이내에 (2031년) 블록버스터 의약품으로 성장이 예상되는 약물 (연매출 10억달러 이상으로 예상되는 의약품)
  2. 블록버스트 기준을 충족하지 않더라도 향후 치료 패러다임을 크게 변화시킬 것으로 예상되는 약물
  <보고서 자료 작성 소스> 보고서 내의 신약 정보는 질병 및 의약품과 의약품 시장에 대한 160명 이상의 클래리베이트(Clarivate) 전문가들이 제공한 전문적인 분석과 예측보고서, Cortellis 매출 데이터 등 다양한 업계자료 및 10종의 AI 기반 통합 데이터 세트를 활용하여 작성 (2025년 10월 31일 기준으로 작성. 이 날짜를 기준으로 하다 보니 2026년 1월에 ‘심각한 간손상 위험’의 이유로 FDA 승인 거절된 다발성 경화증 치료제 토레브루티닙(Tolebrutinib)도 포함되어 있음).   <선정된 주목할 의약품 11종> 1. 약물 유형 (Modality) 따른 분류 2026년에 주목할 11종의 의약품을 살펴보면 화합물 의약품 9종 (저분자 화합물 6종, PROTAC 1종, 펩타이드 2종), 바이오의약품(단일클론항체) 2종으로 구성되어 있다.
  • 화합물 의약품 9종 (저분자 화합물 6종, PROTAC 1종, 펩타이드 2종)
    1. 올포글리프론(Orforglipron) : 비만, 당뇨 치료 경구용 저분자 화합물 의약품
    2. 레타트루타이드(Retatrutide) : 비만, 당뇨 치료 펩타이드 의약품
    3. 이코트로킨라(Icotrokinra) : 판상 건선 치료하는 경구용 펩타이드 의약품
    4. 토레브루티닙(Tolebrutinib) : 다발성 경화증 치료 저분자 화합물 의약품
    5. 카타데그브루티닙(Catadegbrutinib, BGB-16673) : 백혈병 치료 경구용 단백질 분해 유도제 의약품 (PROTAC)
    6. Mezigdomide : 다발성 골수종 치료 경구용 저분자 화합물 의약품
    7. 게다톨리십(Gedatolisib) : 전이성 유방암 치료 저분자 화합물 의약품
    8. 인렉조(INLEXZO, TAR-200) : 방광안에 직접 삽입하여 약물을 장기간 방출하는 약물 전달 시스템(TAR-200)을 사용한 비근육침윤성 방광암 치료제
    9. 레라코리란트(Relacorilant) : 난소암 및 쿠싱 증후군 치료 경구용 저분자 화합물 의약품
  • 바이오(항체)의약품 2종
    1. 엑스덴스(Exdensur, depemokimab) : 중증 천식 치료 위한 단일항체 의약품
    2. 보이액트(VOYXACT, sibeprenlimab) : 만성 신장 질환 치료를 위한 단일항체 의약품
  <신약별 상세정보> 아래에 각 약물들에 대하여 개발사, 적응증, 작용기전, 약물유형, 화학구조에 대하여 요약 정리하였다. 1. 올포글리프론(Orforglipron)
  • 개발회사 : Eli Lilly
  • 적응증 : 경구용 비만 및 제2형 당뇨병
  • 작용기전(약물유형) : 임상 3상 시험에 진입한 최초의 경구용 non-peptide 저분자 GLP-1 수용체 작용제 (GLP-1R Agonist)로, 식사나 물 섭취와 관계없이 언제든 복용이 가능. 주사제 중심의 기존 GLP-1 치료제 대비 복용 편의성과 접근성 우수.
  • 개발단계 : FDA 심사중. 2016년 4월 10일 승인여부 결정 예정
  • 예상 매출액 (2031년 G7 시장) : 비만 치료제로 111억 달러, 제2형 당뇨병 치료제로  52억 달러
  • 약물의 화학구조
2. 레타트루타이드(Retatrutide)
  • 개발회사 : Eli Lilly
  • 적응증 : 비만 및 제2형 당뇨병(T2DM), 주 1회 SC 투여
  • 작용기전(약물유형) : 인크레틴 호르몬 3종 (GLP-1 수용체 및 GIP, 글루카곤 수용체) 모두를 표적으로 하는 삼중 작용제 펩타이드 신약. GLP-1R에만 작용하는 Semaglutide(오젬픽, 위고비) 및 GLP-1R & GIP에 작용하는 이중 작용제 Tirzepatide(마운자로, 젭바운드)에 비해 더 큰 체중감소 효과를 나타냄. 2025년 12월 발표된 임상 3상 ‘TRIUMPH-4’ 연구 결과, 12mg을 68주간 투여했을 때 평균 7%의 체중 감량 효과를 보였음.
  • 개발단계 : 임상 3상 진행중. 2028년 출시 예정
  • 예상 매출액 (2031년 G7 시장) : : 비만 치료제로 100억 달러, 제2형 당뇨병 치료제로  201억 달러
  • 약물의 화학구조 : 39개의 아미노산으로 구성된 peptide
3. 이코트로킨라(Icotrokinra)
  • 개발회사 : Johnson & Johnson
  • 적응증 : 경구용 판상 건선(Plaque Psoriasis) 및 염증성 장 질환(Ulcerative Colitis) 치료제. 1일 1회 경구 투여
  • 작용기전(약물유형) : 인터루킨-23 수용체 길항제 (IL-23 receptor antagonist). IL-23 수용체에 선택적으로 결합하여 염증 신호 전달을 차단하도록 설계된, 최초의 경구용 표적 펩타이드 치료제.
  • 개발단계 : 2025년 9월 FDA에 NDA 제출. 2026년 출시 예상.
  • 예상 매출액 (2031년 G7 시장) : 15억 달러
  • 약물의 화학구조 : 13개의 아미노산으로 구성된 peptide
4. 토레브루티닙(Tolebrutinib)
  • 개발회사 : Sanofi
  • 적응증 : 재발성 다발성 경화증(MS: Multiple Sclerosis) 치료제. 진행성 다발성 경화증 (nrSP-MS) 치료를 위한 1일 1회 경구 투여
  • 작용기전(약물유형) : 다발성 경화증 치료를 위해 기존 약제는 말초신경계에 존재하는 B와 T 세포를 표적으로 하였으나, Tolebrutinib은 BBB를 통과할 수 있는 계열 내 최초의 BTK 억제제로, 중추신경계(CNS) 내에서 염증 과정 억제하여 신경 퇴행을 억제할 수 있음
  • 개발단계 : 2025년 12월 28일 예정되었던 PDUFA 결정이 2026년으로 연기되었음. 그러나 2016년 1월 FDA는 ‘심각한 간손상 위험’의 이유로 승인을 거절하는 최종보완요구서(CRL: Complete Response Letter) 공개 하였음. 사노피는 최종적으로 등록을 더 이상 추진하지 않기로 함.
  • 예상 매출액 (2031년 G7 시장) : 14억 달러
  • 약물의 화학구조
5. 카타데그브루티닙(Catadegbrutinib, BGB-16673)
  • 개발회사 : BeOne Medicines
  • 적응증 : 재발성 또는 불응성 만성 림프구성 백혈병(CLL) 또는 소세포 림프구성 림프종(SLL) 치료를 위해 1일 1회 경구 투여. 여러가지 재발성 또는 불응성 B세포 악성종양, 만성 특발성 두드러기(CSU)에 대한 평가도 진행 중임.
  • 작용기전(약물유형) : BTK를 표적으로 하는 PROTAC 기반 단백질 분해 활성화제(CDAC: chimeric degradation activation compound). BTK 단백질과 E3 리가아제(ligase)를 동시에 결합시켜 BTK 단백질을 분해하도록 유도.
  • 개발단계 : 2024년 FDA fast track 지정, orphan drug 지정, 2025년 EMA Priority medicine (PRIME) 지정을 받아서 임상 진행중. 2027년 출시 예정.
  • 예상 매출액 (2031년 G7 시장) : 11.9억 달러
  • 약물의 화학구조
6. 메지그도미드(Mezigdomide)
  • 개발회사 : Bristol Myers Squibb
  • 적응증 : 재발성 또는 불응성 다발성 골수종 환자 치료를 위한 경구용 약제
  • 작용기전(약물유형) : 혈액 생성 세포의 발달 및 분화에 핵심적 전사인자인 이카로스(Ikaros)와 아이올로스(Aiolos)를 분해하도록 설계된 2세대 세레블론 E3 리가아제 조절제(CELMoD: Cereblon E3 ligase modulator). 종양 세포 사멸과 면역 반응 증진을 동시에 유도함.
  • 개발단계 : 2건의 글로벌 임상 3상 진행중. 2027년 출시 예정.
  • 예상 매출액 (2031년 G7 시장) : 14.7억 달러
  • 약물의 화학구조
7. 게다톨리십(Gedatolisib)
  • 개발회사 : 미국 셀큐이티 (Celcuity)
  • 적응증 : 유방암. ER-양성 HER2-음성 전이성 유방암 치료제. 28일 치료 주기로 3주간 주 1회 정맥 투여
  • 작용기전(약물유형) : Pan-PI3K/mTOR inhibitor. 4개의 PI3K isoform (α,β,γ,δ) 모두와 mTOR 경로를 동시에 억제하는 표적 치료제.
  • 개발단계 : 2022년 혁신신약 & 패스트트랙 지정. 2025년 11월 NDA 제출. 2026년 출시 예정.
  • 예상 매출액 (2031년 G7 시장) : 1.08억 달러
  • 약물의 화학구조
8. 인렉조(INLEXZO, TAR-200)
  • 개발회사 : Johnson & Johnson
  • 적응증 : 비근침습성(표재성) 방광암(NMIBC) 치료제.
  • 작용기전(약물유형) : 다양한 암세포의 DNA 합성을 저해하는 세포독성 항암제인 젬시타빈(Gemcitabine)을 방광내에 투입. 방광내 약물 전달 시스템인 TAR-200을 통하여 약물을 지속적으로 국소 방출함으로써 전신 독성을 감소시키는 방광 보존적 치료법. 요도 카테터를 통해 기기를 삽입하면 3주간 지속적으로 약물 방출. 전신마취 없이 몇 분 만에 시술.
  • 개발단계 : 2023년 12월 혁신신약 지정, 2025년 7월 우선심사, 2025년 9월 FDA 승인.
  • 예상 매출액 (2031년 G7 시장) : 18억 달러
  • 약물의 화학구조
9. 레라코리란트(Relacorilant)
  • 개발회사 : 코르셉트 (Corcept Therapeutics)
  • 적응증 : 난소암 및 고코르티솔혈증(쿠싱증후군, Cushing syndrome) 치료를 위한 1일 1회 경구 투여 약물
  • 작용기전(약물유형) : 선택적 글루코코르티코이드 수용체 길항제(SGRA: Selective Glucocorticoid Receptor Antagonist)로, 신체의 다른 호르몬 수용체에는 결합하지 않고 GR(Glucocorticoid Receptor)에만 결합하여 코르티솔 활성을 조절.
  • 개발단계 : 2025년 3월, 쿠싱증후군에 대하여 NDA 접수하였으나 2026년 1월 효능에 대한 추가 증거가 필요하다는 이유로 FDA 승인 거절됨. 백금 내성 난소암에 대하여 2025년 9월 NDA 접수. PDUFA 날짜는 2026년 7월 11일.
  • 예상 매출액 (2031년 G7 시장) : 1.5억 달러
  • 약물의 화학구조
10. 엑스덴스(Exdensur, depemokimab)
  • 개발회사 : GSK
  • 적응증 : 청소년 및 성인 중증 천식 치료를 위해 연 2회 피하로 투여 (기타 IL-5 매개 질환에 대한 치료제로도 개발 중)
  • 작용기전(약물유형) : IL-5(인터루킨-5) 단백질을 차단하여 염증을 줄이며, 6개월에 한 번 투여하는 장기 지속형 치료제. IL-5 표적 단일클론 항체( monoclonal antibody)
  • 개발단계 : 2025년 12월 16일, 중증 천식 치료제로 FDA 승인 받음. 2026년 출시 예정
  • 예상 매출액 (2031년 G7 시장) : 5.1억 달러
  11. 보이액트(VOYXACT, sibeprenlimab)
  • 개발회사 : Otsuka Pharmaceutical
  • 적응증 : 진행성 만성 신장 질환인 면역글로불린 A 신병증(IgAN) 성인 환자의 단백뇨를 감소시키는 치료제로 4주 간격으로 피하 투여. (쇼그렌 증후군 치료제로도 평가 중)
  • 작용기전(약물유형) : 선택적으로 APRIL (A PRoliferation-Inducing Ligand)을 억제하는 단일클론 항체 (monoclonal antibody)
  • 개발단계 : 2025년 11월 25일, 질병 진행 위험이 있는 성인 원발성 IgAN 신증 환자의 단백뇨 감소를 위한 적응증 치료제로 FDA 가속 승인 받음
  • 예상 매출액 (2031년 G7 시장) : 9.55억 달러
 

작성: 이현규 (한국화합물은행)

출처 Drugs-to-Watch-2026 (영문보고서, 바로가기) drugs-to-watch-2026-ko (한글보고서, 바로가기)]]> Mon, 19 Jan 2026 11:15:09 +0000 <![CDATA[2026년도 DEL 서비스 활용 모집 공고]]> 2026년도DEL 서비스활용모집공고

한국화학연구원 DEL기술연구단은 국내 연구자들의 신약 후보물질 발굴을 위하여

2026년도 DEL(DNA-encoded Library) 플랫폼 활용 참여 대상을 다음과 같이 모집합니다.

 1. 모집 개요 -모집대상: DEL 서비스 활용이 필요한 국내 연구자 -지원내용: DEL 라이브러리 분양, 스크리닝 및 데이터분석, off-DNA 합성 -모집규모: 10개 과제 (원스톱 서비스 6개, 코어 분양 서비스 4개)

2.  추진 일정 -신청서 접수: 2026.1.9.(금) ~ 2026.2.13.(금) -심사 위원회: 2026.2.19.(목) ~ 2026.2.27.(금) -선정 결과 안내: 2026.3.3.(화) ※ 선정된 연구는 담당 연구자와 시기 조율을 통하여 순차적으로 서비스 진행됨

3. 신청 방법 -제출 서류: DEL 서비스활용신청서1부 (DEL 활용 신청서, 약효시험 설명서, DEL 활용 체크리스트) -신청 절차: DEL기술연구단 홈페이지(https://chembank.org/del기술연구단/)에서 신청서 다운 받아 작성 후, 이메일로 제출 (del@krict.re.kr)

4. 선정 우선 순위 조건 -Tagged 단백질(His-tag, GST-tag 등) 보유 여부 -사전연구를 통한 실험방법 수립 여부 -모집 대상 내 타겟의 신규성 및 다양성 ※ 올 해 선정되지 않은 과제의 경우, 내년에 보완하여 재 신청할 시 우선적으로 검토 예정

5. 유의 사항 -제출된 서류는 반환하지 않으며, 심사 결과 및 세부 평가는 비공개로 함 -선정 이후 세부 일정 및 사용 조건 등은 담당자와 협의를 통해 조정될 수 있음 -본 공고에서 정하지 않은 사항은 DEL기술연구단 관련 규정에 따름 -문의사항은 ‘활용신청서 [붙임] Q&A’ 확인 후 대표메일로 문의

6. 접수 및 문의처 -접수 및 문의: 한국화학연구원 DEL기술연구단 대표메일(del@krict.re.kr)

서비스 활용 모집 공고문 다운로드

활용 신청서 다운로드

-알림- 본 서비스는 과기부의 “대용량 유전자 암호화 라이브러리 플랫폼 기반 코어뱅크 구축 (과제번호RS-2023-00235550)” 과제를 통하여 구축된 DEL  스크리닝 플랫폼의 검증을 위한 서비스로서 과제수행기간(’23 ~’27) 동안 연구수행기관인 한국화학연구원 DEL기술연구단에서 유료로 진행되고 있으며, 시험 방법 및 분석 방법은 비교 연구를 통하여 수시로 개선/변경될 수 있음을 알려드립니다.

과제 책임자 허정녕 드림 한국화학연구원 DEL기술연구단

]]> Thu, 08 Jan 2026 15:28:36 +0000 <![CDATA[2025년 FDA 승인 신약 46종 분석 정리]]> 총 46종의 신약이 미국 FDA 산하 의약품 평가연구센터(CDER: Center for Drug Evaluation and Research)로부터 승인을 받았다. 2024년 50종, 2023년 55종에 비하여 줄어든 숫자이며 최근 5년간 평균인 48개보다 낮은 수치이다. 2025년 FDA 승인 신약 46개 중 26개(57%)가 희귀질환 치료제[rare disease (orphan) treatments]로 지정되었음. (미국내 환자 수가 20만명 미만이면서 효과적인 치료제가 없는 질환에 대한 치료제를 희귀질환 치료제로 분류) 또한, FDA 산하 생물의약품 평가연구센터(CBER: Center for Biologics Evaluation and Research)는 2025년에 18건의 새로운 생물학적 치료제를 승인했는데, 이는 2024년의 18건과 비슷한 수치이지만 2023년의 25건보다는 감소한 숫자이다. 지난해 FDA 신약 승인 건수가 감소한 배경으로 미국 도널드 트럼프 행정부의 FDA에 대한 대대적인 구조조정에 의한 예산 삭감과 인력 감축이 영향을 미쳤을 가능성이 있다는 분석이 나오고 있다.  

<연도별 FDA 신약허가 건수 : 1994년~2025년>

NMEs: New molecular entities (신규 화합물 의약품), BLAs: Biologics license applications (바이오의약품 품목허가 신청) [생물의약품 평가연구센터(CBER)가 관장하는 백신(vaccines), 세포 및 유전자 치료제 (cell and gene therapy) 등의 생물학적 제제 치료제 18종은 제외]   2025년 승인된 46종의 신약에 대해서, 1. 적응증별로 보면, 항암제(oncology)가 16종(35%)으로 가장 많았으며, 다음으로 심장질환 관련 의약품(cardiology) 5종(11%), 알레르기 및 염증성 질환(allergy and inflammatory diseases) 4종(9%)으로 나타났으며, 혈액관련 질환(non-malignant haematology), 감염병(infectious diseases), 폐질환 관련(pulmonary)이 각각 3종(6.5%)의 순서로 나타났다.  

<2025년 허가된 FDA 신약의 적응증(Therapeutic area)별 분류>

  2. 약물유형(Modality)별로 보면,
  • 저분자 화합물(small molecules) 신약 31종(67%), (40개 이하 amino acid로 구성된 peptide 포함) : 저분자 화합물 신약 중 약 1/3인 10종이 kinase inhibitor 임
  • 바이오의약품 12종(26%) : 바이오의약품은 단일클론항체신약 (monoclonal antibody) 7종, ADC 2종, 이중항체 (Bispecific antibody) 1종, 효소치료제 (enzyme) 1종, 아드넥틴(Adnectin) 기반 치료제 1종으로 구성되어 있다.
  • 올리고뉴클레오타이드 신약 3종(7%) : siRNA 2종 & antisense ologonucleotides 1종
 

<2025년 허가된 FDA 신약의 약물유형(Modality)별 분류>

  3. 2025년 허가된 FDA 신약중 블록버스터급 매출을 창출할 것으로 예상되는 신약 2025년 승인 건수 감소에 더해, 블록버스터급 매출을 창출할 것으로 예상되는 신약의 수도 감소했다. Evaluate Pharma에 따르면 2024년에는 2030년까지 최소 10억 달러의 매출을 올릴 것으로 예상되는 신제품이 거의 20개에 달했지만 올해 새로 승인된 의약품 중 이러한 기대를 충족하는 제품은 단 8개뿐이다.(바로가기)
  • 다트로웨이(Datroway) : 2025년에 승인된 신약 중 2030년까지 가장 높은 매출을 올릴 것으로 예상되는 약물은 아스트라제네카와 다이이치산쿄가 개발한 다트로웨이(Datroway)로, 유방암 치료를 위한 최초의 TROP2 표적 ADC(항체-약물 접합체)로 승인 후 5개월 만에 EGFR 변이가 있는 비소세포폐암(NSCLC) 환자 치료에도 FDA 승인을 받았다. 5년 내 (2030년까지) 50억 달러의 매출을 달성할 것으로 예상
  • 브린수프리(Brinsupri) : 2030년 두 번째로 높은 매출을 기록할 것으로 예상되는 신약은 인스메드(Insmed)의 브린수프리(Brinsupri, 성분명: Brensocatib)로, 비낭포성 섬유증 기관지확장증(NCFBE: Non-Cystic Fibrosis Bronchiectasis) 치료제로 승인되었으며 시장에 출시된 최초의 DPP1 억제제로 2030년에는 31억 달러의 매출을 달성할 것으로 예상
  • 마이코르조(Myqorzo, 성분명: Aficamten) : 사이토키네틱스(Cytokinetics)의 폐색성 비대성 심근병증(obstructive Hypertrophic Cardiomyopathy, oHCM) 치료제, 2030년까지 28억 달러의 매출을 달성할 것으로 예상
  • 엑스덴스(Exdensur) : GSK의 연 2회 피하 주사만으로 가능한 최초의 초장기 지속형 생물학적 제제 중증 천식 치료제, 2030년까지 12억 달러의 매출을 달성할 것으로 예상
  • 버텍스의 비마약성 진통제인 저너백스(Journavx, 성분명: Suzetrigine), 노바티스의 만성 자발성 두드러기(chronic spontaneous urticaria) 치료제인 랩시도(Rhapsido, 성분명: remibrutinib), 존슨앤존슨의 전신성 중증근무력증 치료제인 이마비(Imaavy, 성분명: nipocalimab-aahu), GSK의 수막구균 백신인 펜멘비(Penmenvy)가 2030년까지 블록버스터급 제품이 될 것으로 예상되고 있음
 

<2025년 FDA 승인 신약 46종 전체의 상품명(성분명), 개발사, 작용기전 & 적응증(indication) 요약>

 

작성: 이현규 (한국화학연구원)

<참고자료> ]]> Wed, 07 Jan 2026 16:08:53 +0000 <![CDATA[항말라리아제 내성 극복 가능한 차세대 말라리아 치료제 ‘간룸(GanLum)’ 임상 3상 시험 성공적으로 종료]]> 플라스모디움(Plasmodium, 열원충)이라는 기생충에 의해 발생하며, 주로 모기를 통하여 사람에게 전파된다. 말라리아 기생충은 통상 우리가 알고 있는 일반 기생충(기생성 벌레, 다세포 동물)과는 다른 단세포 생물인 원생동물(protozoa)로 인체에 감염되면 적혈구를 파괴하여 고열, 오한, 빈혈, 두통, 심하면 혼수상태를 유발한다. 세계보건기구(WHO) 자료에 따르면 2024년에만 약 2억 8,200만 건의 말라리아 감염 사례와 61만 명의 사망자가 발생했는데, 이러한 사망자의 약 95%는 아프리카 지역에서 발생했으며, 대부분 5세 미만 어린이였다. 동남아시아 및 아프리카 지역에서 주로 발생하는 열대열말라리아(Plasmodium falciparum)는 아르테미시닌 기반 병용 요법(ACT: Artemisinin-based Combination Therapy)이 세계적인 표준 치료법으로 사용되고 있다. 아르테미시닌(Artemisinin)은 1972년 중국 식물(개똥쑥)에서 분리된 화합물로 아르테미시닌 유도체 화합물들은 말라리아 기생충 박멸에 탁월한 효과를 나타낸다. 아르테미시닌을 처음 발견한 중국 과학자 투유유(Tu Youyou)는 2015년 노벨 생리의학상을 수상하였다. 아르테미시닌 유도체는 저항성 기생충의 발현 가능성을 줄이기 위하여 단독으로 사용하지 않고 다른 약제와 함께 사용하는 병용 치료제(ACT)로 사용된다. 그러나 최근 동남아시아와 여러 아프리카 국가에서 이 약물에 대한 부분적인 내성이 확인되고 있고 이러한 내성이 확산되면 25년 전에 도입되어 사용 중인 ‘황금 표준 치료법’인 아르테미시닌 기반 병용 요법(ACT)이 위협을 받을 수 있으므로 새로운 작용기전을 갖는 말라리아 치료제의 개발이 필요하다. 2025년 11월 스위스 제약사 노바티스는 새로운 작용기전을 가지는 말라리아 치료제 간룸[GanLum: 가나플라시드(Ganaplacide)+루메판트린(Lumefantrine) 복합제]의 임상 3상 시험 결과를 발표하였다. 임상시험 결과 GanLum은 기존 표준 치료제인 Coartem [아르테메테르(Artemether)+루메판트린(Lumefantrine) 복합제]보다 열등하지 않았으며 1차 및 주요 2차 평가 기준을 충족했다고 발표했다.  

<새로운 말라리아 치료제 간룸[GanLum: 가나플라시드(Ganaplacide)+루메판트린(Lumefantrine) 복합제]의 화합물 구조>

  임상시험은 아프리카 12개국 34개 지역에서 말라리아에 감염된 성인과 어린이 1,688명을 대상으로 진행되었으며, 임상 결과 GanLum은 아르테미시닌 저항성과 관련된 돌연변이가 있는 말라리아 기생충을 약 47시간 만에 97.4%의 치료율로 박멸할 수 있었다. 이는 약 72시간이 걸리는 표준 ACT 치료제인 Coartem (94% 치료율)보다 빠른 치료속도이다. 또한 GanLum은 생식 단계의 말라리아원충을 사멸시키기 때문에 말라리아 전염을 효과적으로 차단할 수 있을 것으로 예상된다. GanLum의 새로운 성분인 Ganaplacide는 노바티스 연구진이 230만 개의 화합물을 독창적인 스크리닝 방법을 통하여 발굴한 이미다조피페라진(imidazolopiperazine) 계열의 후보물질로부터 개발된 약물이다. (바로가기: 논문-1, 논문-2) 노바티스는 현재 FDA에 약물 승인 절차를 진행 중이며, 12~18개월 안에 출시될 수 있을 것으로 예상하고 있다. GanLum은 2022년 FDA로부터 신속 심사 지정(Fast Track Designation)과 희귀의약품 지정(Orphan Drug Designation)을 받아 심사가 진행되고 있으며 FDA의 승인을 받는다면 현재 황금 표준 치료법인 아르테미시닌 기반 병용 요법(ACT)이 도입된 이후 25년 만에 승인되는 새로운 계열의 말라리아 치료제가 될 것이다.  

작성: 이현규(한국화합물은행)

참고자료 ]]> Mon, 29 Dec 2025 17:51:14 +0000 <![CDATA[기탁화합물 범위 및 기준 변경 안내]]> [ 기탁화합물 범위 및 기준 변경 안내 ] 화합물은행은 연구자분들께 보다 신뢰도 높은 연구 자원을 제공하기 위해, 2026년 1월 1일부로 화합물 품질검증 기준을 아래와 같이 상향 조정합니다. 이번 조치는 실험 데이터의 정확성을 높이고 화합물의 장기적인 품질 안정성을 확보하기 위함이오니, 이용자 여러분의 이해와 협조를 부탁드립니다. 1. 주요 내용
  • 검증 기준: 순도 90% 이상으로 상향
  • 시행 일자: 2026년 1월 1일 (목)부터
2. 변경 사유
  • 연구 데이터의 신뢰도 및 실험 재현성 확보
  • 분석 장비의 측정 불확도(오차)를 고려한 검증 기준 조정
  • 화합물 보관 시설 및 장비 보관 한계에 따른 최적의 품질 유지 조건 반영
감사합니다.]]> Tue, 02 Dec 2025 11:28:18 +0000