연구동향

2024년 FDA 허가신약 50종 정리

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관리자
작성일
2025-01-14 11:27
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2024년 한해동안 총 50종의 신약이 미국 FDA 의약품 평가연구센터(CDER: Center for Drug Evaluation and Research)로부터 승인을 받았다. 작년(2023년) 허가신약 55종 보다는 적지만 지난 30년 전체로 보면 5번째로 많은 숫자이다.

2024년 승인된 50종의 신약중 26종(52%)이 희귀질환치료제 지정(Orphan Drug Designation, ODD)을 통하여 승인을 받았으며, 24종(48%)이 혁신신약 (first-in-class)으로 분류되었다.

 

<연도별 FDA 신약허가 건수 : 1994~2024>

NMEs: New molecular entities(신규 저분자화합물 신약), BLAs: Biologics license applications(바이오의약품 품목허가)


[생물의약품 평가연구센터 (CBER: Center for Biologics Evaluation and Research)가 관장하는 백신(vaccines), 혈액제제(blood products), 세포 및 유전자 치료제 (cell and gene therapy) 등의 생물학적 제제 치료제 10종은 제외.]

 

2024년 승인된 50종의 신약에 대해서,

1. 적응증별로 보면,

항암제(Oncology)가 15종(30%)으로 가장 많으며, 피부관련 의약품 (Dermatology) 6종(12%), 혈액관련 의약품 (non-malignant haematology) 6종(12%), 심장관련 의약품 (Cardiology) 5종(10%), 감염병관련 의약품 (Infectious diseases) 3종(6%), 신경관련 의약품 (Neurology) 2종(4%)의 순서로 나타났다.

 

<2024년 허가된 FDA 신약의 적응증별 분류>



 

2. 약물유형(Modality)별로 보면,

저분자 화합물 신약 32(64%),

단백질 의약품 16(32%),

올리고뉴클레오타이드 (siRNA & antisense ologonucleotides) 2(4%)로 나타났다.

단백질 의약품 16종은 단일클론항체신약 (monoclonal antibody) 10종(20%), 이중항체 (Bispecific antibody) 3종(6%), 융합단백질 (fusion protein) 2종(4%), Toxin 1종(2%)으로 구성되어 있다.


 

3. 신속심사 프로그램 활용

FDA는 만족할 만한 치료제가 없는 심각한 질병에 대하여 신속하고 효과적으로 심사를 진행할 수 있도록 하는 신속심사제도(Expedited Development and Review Pathways)를 시행하고 있다.

2024년 허가된 50건중 33건(66%)의 신약허가신청이 ‘신속심사프로그램’ 제도를 활용하여 진행되었다.

‘신속심사프로그램’을 이용한 허가심사유형별로 보면
  1. 신속심사(Fast Track): 22/50 (44%)
  2. 혁신신약 지정(Breakthrough Therapy Designation): 18/50 (36%)
  3. 우선심사(Priority review): 28/50 (56%)
  4. 가속승인(Accelerated approval): 7/50 (14%)
 

<2024년 승인된 신약중 주목할 만한 저분자 화합물 신약>

1. 레이저티닙 (Lazertinib, 상품명: Lazcluze, 국내상품명: 렉라자)

2024년 승인된 의약품중에는 유한양행의 3세대 EGFR 저해제 비소세포폐암(NSCLC) 치료제인 Lazertinib이 포함되어 있다. 레이저티닙은 파트너사인 J&J에 의하여 EGFRxcMET 이중항체인 Amivantamab(Rybrevant)와 병용요법으로 비소세포폐암(NSCLC) 1차 치료제로 FDA의 승인을 받았다. 국내에서 개발된 항암제로 FDA에서 승인받은 1호 이다.

‘레이저티닙’ 화학구조



 

2. 레즈디프라 (Rezdiffra, 성분명: Resmetirom), 최초의 MASH(대사이상 지방간염) 치료제

미국의 마드리갈(Madrigal Pharmaceuticals)사가 개발한 MASH(대사이상 지방간염) 치료제인 ‘레즈디프라’가 2024년 3월 FDA로부터 최초로 승인(가속 승인)을 받았다.(바로가기)

가속승인(accelerated approval)이란 생명을 위협하는 질환 또는 중대한 질환의 환자에게 의미있는 치료 대안이 없을 때 새롭고, 안전하고, 효과적인 약물을 신속하게 제공하기 위한 허가심사제도의 하나로 임상시험기간을 단축하여 신속하게 허가하기 위함이 목적이다.

‘레즈디프라’(Rezdiffra)는 1일 1회 복용하는 경구용 약제로, 간에 존재하는 갑상선 호르몬 수용체인 THR-β의 활성을 증가시켜 지방 축적과 염증을 억제하는 작용을 한다. THR-β는 지방 대사에 중요한 역할을 하는 단백질로, 활성이 감소하면 지방이 간에 축적되고 염증이 발생한다. ‘레즈디프라’의 peak annual sales는 약 $3.3 Billion을 상회할 것으로 예측되고 있다. (estimated by Boston Consulting Group on the basis of Evaluate Pharma data)

‘레즈디프라’ 화학구조



 

3. 코벤피 (Cobenfy), 정신분열증 (조현병, schizophrenia) 치료제

2024년 FDA 승인 신약중 가장 주목받았던 정신분열증(조현병, schizophrenia) 치료제. 개발사는 Karuna & BMS. Cobenfy는 새로운 작용 기전을 토대로 조현병 치료제로 승인을 받았으며, 이는 30년 만에 처음 있는 일이다.

Cobenfy는 무스카린 M4/M1 수용체를 선택적으로 표적하여 antipsychotic 효능을 가지는 자노멜린(xanomeline)과 BBB를 통과하지 않는 항콜린 작용제인 (peripherally restricted pan-mAChR antagonist) 트로스피움(trospium) 복합제이다. 자노멜린은 도파민 수용체를 활성화하여 정신분열증의 증상을 개선하고 트로스피움은 콜린 수용체를 차단하여 정신분열증의 부작용을 줄일 수 있다.

또한, 현재로서는 알츠하이머병(AD)과 관련된 정신병에 대해 Cobenfy를 써도 좋다는 확실결론을 내리기에는 데이터가 부족하지만, 만약 알츠하이머병과 관련된 정신병 환각과 망상 치료에 효과가 입증된다면 상업적 잠재력이 큰 약물이 될 것으로 예상된다. 코벤피의 peak annual sales는 약 $3 Billion으로 예측되고 있다. (estimated by Boston Consulting Group on the basis of Evaluate Pharma data)

‘코벤피’ 화학구조 (xanomeline + trospium 복합제)



 

<2024FDA 승인 신약 50종 전체 목록>

 * 제품명 옆에 (a) 표시가 있는 약물은 바이오의약품(Biologic approval) 표시
순 번 성분명
(제품명)
개발사 작용기전(Properties) 적응증(Indication)
1 Berdazimer (Zelsuvmi) Ligand/Pelthos Nitric oxide releasing agent Molluscum contagiosum
2 Cefepime and enmetazobactam (Exblifep) Allecra Cephalosporin antibacterial plus a β-lactamase inhibitor Complicated urinary tract infections
3 Letibotulinumtoxina (Letybo)a Hugel Acetylcholine release inhibitor and neuromuscular blocking agent Glabellar lines
4 Tislelizumab (Tevimbra)a Beigene PD1-targeted mAb Esophageal squamous cell carcinoma
5 Resmetirom (Rezdiffra) Madrigal Thyroid hormone receptor-β agonist Noncirrhotic NASH with liver scarring
6 Aprocitentan (Tryvio) Idorsia Endothelin receptor antagonist Hypertension
7 Givinostat (Duvyzat) Italfarmaco Histone deacetylase inhibitor DMD
8 Sotatercept (Winrevair)a Merck & Co. Activin signaling inhibitor, fusion protein Pulmonary arterial hypertension
9 Vadadustat (Vafseo) Akebia HIF PH inhibitor Anaemia due to chronic kidney disease
10 Danicopan (Voydeya) AstraZeneca/Alexion Complement factor D inhibitor Extravascular haemolysis with paroxysmal nocturnal haemoglobinuria
11 Ceftobiprole medocaril (Zevtera) Basilea Pharmaceutica Cephalosporin antibacterial Bloodstream infections, bacterial skin and associated tissue infections, and community-acquired bacterial pneumonia
12 Pegulicianine (Lumisight) Lumicell Optical imaging agent Imaging agent for cancerous tissue
13 Nogapendekin alfa inbakicept (Anktiva)a Immunitybio/

Altor Bioscience
IL-15 receptor agonist, fusion protein Bladder cancer
14 Tovorafenib (Ojemda) Day One Biopharmaceuticals RAF kinase inhibitor Paediatric low-grade glioma
15 Mavorixafor (Xolremdi) X4 Pharmaceuticals CXC chemokine receptor 4 antagonist WHIM syndrome
16 Tarlatamab (Imdelltra)a Amgen Bispecific DLL3 × CD3 T-cell engager SCLC
17 Imetelstat (Rytelo) Geron Telomerase inhibitor, oligonucleotide Myelodysplastic syndromes
18 Elafibranor (Iqirvo) Ipsen PPAR agonist PBC
19 Sofpironium (Sofdra) Botanix Anticholinergic Primary axillary hyperhidrosis
20 Crovalimab (Piasky)a Genentech/Chugai Complement C5-targeted mAb Paroxysmal nocturnal hemoglobinuria
21 Ensifentrine (Ohtuvayre) Verona PDE3 and PDE4 inhibitor COPD
22 Donanemab (Kisunla)a Eli Lilly Amyloid β-targeted mAb Alzheimer disease
23 Deuruxolitinib (Leqselvi) Sun Pharma JAK kinase inhibitor Alopecia areata
24 Vorasidenib (Voranigo) Servier IDH1 and IDH2 inhibitor Astrocytoma or oligodendroglioma
25 Palopegteriparatide (Yorvipath) Ascendis Parathyroid hormone analogue Hypoparathyroidism
26 Nemolizumab (Nemluvio)a Galderma IL-31RA-targeted mAb Prurigo nodularis
27 Seladelpar (Livdelzi) Gilead PPARδ agonist PBC
28 Axatilimab (Niktimvo)a Incyte/Syndax CSF-1R-targeted mAb GvHD
29 Lazertinib (Lazcluze) Janssen/J&J EGFR kinase inhibitor NSCLC
30 Lebrikizumab (Ebglyss)a Eli Lilly IL-13-targeted mAb Atopic dermatitis
31 Arimoclomol (Miplyffa) Zevra Denmark MOA unknown Niemann-Pick disease type C
32 Levacetylleucine (Aqneursa) Intrabio MOA unknown Niemann-Pick disease type C
33 Xanomeline and trospium (Cobenfy) Bristol Myers Squibb/Karuna M1/M4 muscarinic receptor agonist plus pan-muscarinic receptor antagonist Schizophrenia
34 Flurpiridaz F 18 (Flyrcado) GE Healthcare Radioactive diagnostic drug Myocardial ischaemia and infarction imaging
35 Inavolisib (Itovebi) Genentech PI3Kα inhibitor Breast cancer
36 Marstacimab (Hympavzi)a Pfizer TFPI-targeted mAb Haemophilia A or B
37 Zolbetuximab (Vyloy)a Astellas Claudin-18.2-targeted mAb Gastric or GEJ adenocarcinoma
38 Sulopenem etzadroxil and probenecid (Orlynvah) Iterum Therapeutics Penem antibacterial and a renal tubular transport inhibitor Uncomplicated urinary tract infections
39 Revumenib (Revuforj) Syndax Menin inhibitor Acute leukaemia
40 Zanidatamab (Ziihera)a Jazz/Zymeworks HER2 × HER2 bispecific antibody HER2-positive biliary tract cancer
41 Acoramidis (Attruby) Bridgebio Pharma TTR stabilizer ATTR-CM
42 Landiolol (Rapiblyk) AOP Orphan Pharmaceuticals Beta adrenergic receptor blocker Supraventricular tachycardia
43 Iomeprol (Iomervu) Bracco Diagnostics Radiographic contrast agent Intra-arterial and intravenous imaging
44 Zenocutuzumab (Bizengri)a Merus HER2 × HER3 bispecific antibody NSCLC and pancreatic adenocarcinoma
45 Crinecerfont (Crenessity) Neurocrine CRF type 1 receptor antagonist Classic congenital adrenal hyperplasia
46 Cosibelimab (Unloxcyt)a Checkpoint PDL1-targeted mAb Cutaneous squamous cell carcinoma
47 Ensartinib (Ensacove) Xcovery ALK kinase inhibitor ALK-positive NSCLC
48 Olezarsen (Tryngolza) Olezarsen APOC-III-directed ASO Familial chylomicronemia syndrome
49 Concizumab (Alhemo)a Novo Nordisk TFPI-targeted mAb Haemophilia A or B
50 Deutivacaftor, vanzacaftor and tezacaftor (Alyftrek) Vertex A CFTR potentiator and two CFTR correctors Cystic fibrosis
 
 

작성: 이현규 (한국화학연구원)

참고문헌

1. ‘2024 FDA Approvals’ Nature Reviews Drug Discovery, 02 January 2025.(바로가기)

2. ‘Novel Drug Approvals for 2024’ FDA, 2025.(바로가기)

3. ‘New Drug Therapy Approvals 2024’, FDA Report, 2025.(바로가기)